Компания Ипсен представила результаты MOVE, первого глобального исследования Фазы III с участием пациентов с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей (ФОП)

• Проведённый post hoc анализ показал существенное (62%) снижение объема новых очагов гетеротопической оссификации (ГО) у пациентов с ФОП, получавших пероральную терапию паловаротеном.¹

 

• Результаты третьего промежуточного анализа исследования MOVE, первого и единственного многоцентрового исследования фазы III, включающего 107 участников, предполагают, что паловаротен может стать важным терапевтическим вариантом лечения ФОП.¹

 

12 сентября 2020 компания Ипсен во время устной презентации на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов (American Society for Bone and Mineral Research, ASBMR) объявила о результатах исследования MOVE, первого и единственного многоцентрового исследования Фазы III среди пациентов с ФОП. Ранее, после проведённого промежуточного анализа, приём паловаротена в этом исследовании был приостановлен. Однако последующие анализы показали, что терапия паловаротеном снижает среднегодовой объем новых очагов ГO у детей и взрослых с ФОП: по результатам исследования MOVE было показано уменьшение в среднем на 62% объема новых очагов ГO у пациентов, получавших паловаротен (8,821 мм³) (n = 97) по сравнению с нелеченными участниками (23,318 мм³) (n = 98). Также к моменту обработки данных все участники исследования сообщили о нежелательных явлениях (НЯ), вызванных лечением; 97,0% сообщили о ≥1 НЯ, типичных для группы ретиноидов, к которым относится и паловаротен (например, влияние на кожу и слизистые). При этом максимальная тяжесть НЯ была легкой у 32,2% участников, средней у 45,5% и тяжелой у 22,2%.¹

ФОП – крайне редкое генетическое заболевание, которое выявляется у 1,36 на миллион человек во всем мире^2,3 и характеризуется образованием костей в мягких и соединительных тканях (ГО).⁴ Предшествовать ГO могут спорадические эпизоды болезненного отека мягких тканей, называемые «вспышками».³ Начавшись, процесс оссификации со временем приводит к серьезным функциональным ограничениям подвижности суставов, прогрессирующей и кумулятивной инвалидности, сокращению продолжительности и снижению качества жизни. В настоящее время не существует одобренных методов уменьшения или предотвращения роста костной ткани при ФОП.⁴

«Накопление участков ГO в организме является определяющей характеристикой ФОП и со временем серьезно ограничивает физические функции», – заявил д-р Роберт Пиньоло (Dr. Robert Pignolo, M.D., Ph.D.) из отделения геронтологии и гериатрической медицины, отдела внутренней медицины Mayo Clinic. «Исследование MOVE дает важное представление о долгожданных стратегиях лечения и демонстрирует, что пероральная терапия паловаротеном может уменьшить объем новых очагов ГO, представляя собой важный терапевтический вариант, особенно у детей старшего возраста и взрослых с ФОП».

«Наша страсть и приверженность области редких заболеваний двигали нами на всём протяжении этого исследования, и мы с гордостью представляем эти данные на ежегодном собрании ASBMR 2020», – сообщил д-р Говард Майер (Dr. Howard Mayer, M.D.), исполнительный вице-президент и руководитель отдела исследований и разработок Ипсен. «Сотрудничество имеет исключительное значение для исследований и разработок в области редких заболеваний, и мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с ключевыми лидерами мнения, клиницистами, организациями по защите интересов пациентов и регуляторными органами, поскольку мы продолжаем наши исследования и поиск средств для лечения редких заболеваний, в том числе ФОП».

Одновременно медицинскому сообществу были представлены четыре публикации, включающие данные из глобального исследования естественного течения ФОП (Natural History Study, NHS; NCT02322255) – глобального многоцентрового лонгитудинального исследования, первого и крупнейшего при патологии такого рода, ставящего своей целью изучить прогрессирование заболевания на протяжении трех лет.⁶ Результаты NHS подтверждают, что отслеживание динамики процесса ГO является надёжным способом мониторинга за ФОП, одновременно позволяя оценивать эффективность лечения в течение этого промежутка времени.

«Мы рады представить мировому сообществу на ежегодном собрании ASBMR результаты третьего промежуточного анализа исследования фазы III MOVE, посвященного оценке исследуемой пероральной терапии паловаротеном среди пациентов с ФОП», – сказал д-р Джим Роуч (Dr. Jim Roach, M.D.), старший вице-президент и глобальный руководитель направления терапии редких заболеваний Ипсен. «Мы по-прежнему привержены работе с регуляторными органами и рады быть на один шаг ближе к нашей цели – как можно скорее предоставить эту возможность лечения людям с ФОП».

«Люди, живущие с ФОП, постоянно сталкиваются с опасными для жизни вызовами при ограниченных возможностях лечения. Мы воодушевлены этими данными, показывающими уменьшение объема ГO по результатам исследования MOVE, которые, мы надеемся, приведут к появлению нового варианта лечения для сообщества ФОП», – заключил Адам Шерман (Adam Sherman) из Международной ассоциации IFOPA.

MOVE (NCT03312634) – это продолжающееся многоцентровое открытое исследование Фазы III с участием 107 пациентов с ФОП, которые получают паловаротен перорально как в хроническом режиме (5 мг один раз в день), так и эпизодически (20 мг один раз в день в течение 4 недель с последующим приемом 10 мг в течение ≥8 недель при «вспышках» и травмах). Исследование проводится в Аргентине, Австралии, Бразилии, Канаде, Франции, Италии, Японии, Испании, Швеции, Соединенном Королевстве и США⁵. Основными целями проекта являются оценка эффективности паловаротена по снижению объема новых очагов ГO у пациентов с ФОП при сравнении с нелеченными пациентами, а также сбор данных по безопасности его применения. Данные для когорты сравнения брались из глобального исследования естественного течения ФОП (Natural History Study, NHS; NCT02322255). В качестве инструментального метода исследования использовалась низкодозная компьютерная томография тела (исключая голову).⁶

Литературные источники:

1. Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial. ASBMR September 2020.
2. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.
3. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017; 12:123.
4. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed: May 2020. Available: http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
5. ClinicalTrials.gov. Accessed August 2020. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634
6. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc. 2020;4 (Supplement 1): OR29-05

 

Ипсен в мире

 

Ипсен — международная группа специализированных биотехнологических компаний, которая реализует решения в области улучшения качества жизни пациентов и создания инновационных препаратов для лечения заболеваний, вызывающих потерю трудоспособности. Группа основана в 1929 году и работает более чем в 30 странах, насчитывая около 5,7 тысяч сотрудников по всему миру. В портфеле Ипсен – 20 препаратов в области неврологии, онкологии, эндокринологии, гинекологии, эстетической медицины. Дополнительная информация о компании Ипсен представлена на сайте www.ipsen.com.

 

Ипсен в России

 

В России Ипсен присутствует с 1993 года. Портфель компании представлен 10 препаратами, применяемыми в общей терапевтической практике, в сфере специализированной помощи, включая эстетическую медицину. В штате компании – около 300 сотрудников. Россия возглавляет кластер Ипсен в СНГ, состоящий из 10 стран.

 

Контакты для СМИ

Людмила Толочкова, менеджер по коммуникациям Ипсен Россия и СНГ

+7 495 258 54 00 доб.310
Lyudmila.Tolochkova@ipsen.com

 

Контактная информация: ООО «ИПСЕН» Москва, ул. Таганская, д. 17-23, 2 этаж, офисы 10-27, 30-39, 4/1-14,
тел.: +7 (495) 258-54-00, факс: +7 (495) 258-54-01 www.ipsen.ru

Служба медицинской поддержки по продукции Ипсен (только по утвержденным показаниям): телефон: 8 (800) 700-40-25; (бесплатный звонок по России); эл. почта: Medical.Information.Russia.CIS@ipsen.com.

Контактная информация для сообщений о нежелательных явлениях/реакциях и жалоб на качество продукта: +7 (916) 999-30-28 (24/7), эл. почта: pharmacovigilance.russia@ipsen.com.

 

CR-RU-000065 — 24092020