Komunikat prasowy: Komisja Europejska rejestruje produkt leczniczy firmy Ipsen jako lek wskazany w leczeniu pacjentów ze zróżnicowanym rakiem tarczycy – Ipsen Poland

KOMUNIKAT PRASOWY

Zastrzeżenie: dokument przeznaczony wyłącznie dla międzynarodowych mediów i inwestorów – tłumaczenie korporacyjnego komunikatu prasowego

Komisja Europejska rejestruje produkt leczniczy Cabometyx®
jako lek wskazany w leczeniu drugiej linii pacjentów ze zróżnicowanym rakiem tarczycy opornym na leczenie jodem radioaktywnym

 

• Decyzja dotycząca rejestracji opiera się na wynikach badania klinicznego fazy III COSMIC-311, w którym wykazano, że stosowanie produktu leczniczego Cabometyx (kabozantynibu), w porównaniu z placebo, pozwala o 78% zredukować ryzyko progresji choroby lub zgonu¹.
• To pierwsza opcja terapeutyczna zarejestrowana jako terapia drugiej linii w tym wskazaniu.

 

PARYŻ, FRANCJA, 3 maja 2022 r. – Firma Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) ogłosiła dziś, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła stosowanie produktu leczniczego Cabometyx® (kabozantynibu) w monoterapii w leczeniu osób dorosłych z rozpoznaniem miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego zróżnicowanego raka tarczycy opornego na leczenie jodem radioaktywnym lub niekwalifikującego się do takiego leczenia, u których doszło do progresji choroby przed zastosowaniem lub po zastosowaniu terapii ogólnoustrojowej.
To pierwsza tego rodzaju decyzja podjęta w Europie dotycząca tej rzadkiej choroby, w przypadku której aktualnie dostępne opcje terapeutyczne w sytuacji, gdy doszło do progresji choroby po zastosowaniu terapii ogólnoustrojowej, są ograniczone.

Dr n. med. Jaume Capdevila, onkolog w Szpitalu Uniwersyteckim Vall d´Hebron i w Instytucie Onkologii Vall d’Hebron (VHIO) w Barcelonie oraz badacz, powiedział: „Charakter zróżnicowanego raka tarczycy opornego na leczenie jodem radioaktywnym sprawia, że choroba ta nie odpowiada na terapie najczęściej stosowane w leczeniu standardowym zróżnicowanego raka tarczycy. W rezultacie po wystąpieniu progresji choroby pacjenci z takim rozpoznaniem mają ograniczone opcje terapeutyczne. Z radością przyjmuję pojawienie się nowego innowacyjnego produktu leczniczego Cabometyx, ponieważ od długiego już czasu postępy w leczeniu tej populacji pacjentów były niewystarczające. Cieszę się, że będę mógł przekazywać bardziej pozytywne wiadomości swoim pacjentom, informując ich o dostępnych opcjach terapeutycznych”.

Decyzja KE o rejestracji opiera się na wynikach kluczowego badania klinicznego fazy III COSMIC-311. Analiza okresowa danych potwierdziła, że w badaniu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy w postaci przeżycia wolnego od progresji choroby (ang. progression free survival, PFS) i wykazano redukcję ryzyka progresji choroby lub zgonu o 78% w porównaniu z placebo (współczynnik ryzyka [HR]: 0,22; 96% przedział ufności [CI]:
0,13–0,36; p < 0,0001) przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 6,2 miesiąca¹.
Wynik oceny drugiego pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim był odsetek odpowiedzi obiektywnych, również był korzystny dla produktu leczniczego Cabometyx i wyniósł 15% w porównaniu z 0% w przypadku placebo (p = 0,028), przy medianie okresu obserwacji wynoszącej 8,9 miesiąca, mimo że kryteria istotności statystycznej nie zostały spełnione¹.
Na podstawie analizy, w której wykazano skuteczność i bezpieczeństwo, niezależny komitet ds. monitorowania danych zalecił przerwanie rekrutacji do badania oraz ujawnienie ośrodkom i pacjentom przypisanego leczenia. Ostateczne wyniki obserwacji trwającej 10,1 miesiąca (mediana) przedstawiono podczas wirtualnego kongresu Europejskiego Towarzystwa Onkologicznego (ang. European Society for Medical Oncology, ESMO) w 2021 r.
Wyniki te wskazywały na utrzymującą się przewagę produktu leczniczego Cabometyx pod względem mediany PFS, która wyniosła 11,0 miesiąca w porównaniu z 1,9 miesiąca w przypadku placebo, oraz pod względem redukcji ryzyka progresji choroby lub zgonu o 78% w porównaniu z placebo ([HR]: 0,22; 96% [CI]: 0,15–0,32; p < 0,0001). Te nowe analizy pokazały też, że przewaga produktu leczniczego Cabometyx pod względem skuteczności utrzymywała się niezależnie od wcześniejszego stosowania terapii ukierunkowanej na czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (ang. vascular endothelial growth factor receptor, VEGFR), co przemawia za elastycznym podejściem lekarzy do kolejności terapii. Profil bezpieczeństwa ustalony w badaniu COSMIC-311 w obu analizach odpowiadał wcześniejszym obserwacjom dotyczącym produktu leczniczego Cabometyx i działań niepożądanych, które kontrolowano podczas modyfikowania dawki^1,2.

Dr n. med. Steven Hildemann, wiceprezes wykonawczy, główny specjalista ds. medycznych, dyrektor Globalnego Działu Medycznego oraz Globalnego Działu Bezpieczeństwa Pacjentów, powiedział: „Potwierdzenie dopuszczenia produktu leczniczego Cabometyx do stosowania w terapii tego trudnego do leczenia raka to dobra wiadomość dla pacjentów i ich lekarzy. Bardzo cieszymy się, że Komisja Europejska uznała siłę danych z badania COSMIC-311 oraz możliwości, jakie zapewnia produkt Cabometyx w leczeniu zróżnicowanego raka tarczycy opornego na jod radioaktywny. Prowadzimy badania w tych obszarach onkologii, w których wciąż występują ogromnie niezaspokojone potrzeby. Decyzja Komisji wzmacnia naszą ambicję, żeby opracowywać nowe skuteczne leki, które będą w znaczący sposób zmieniać życie ludzi”.

Decyzję KE poprzedziła decyzja amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) ogłoszona przez firmę Exelixis we wrześniu 2021 r., dotycząca stosowania produktu Cabometyx w leczeniu osób dorosłych oraz młodzieży od 12 roku życia z rozpoznaniem miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego zróżnicowanego raka tarczycy, u których doszło do progresji choroby po zastosowaniu terapii ukierunkowanej na czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego i którzy są oporni na leczenie jodem radioaktywnym lub nie kwalifikują się do takiego leczenia.

Firma Ipsen pragnie podziękować pacjentom i badaczom, którzy wzięli udział w badaniu klinicznym COSMIC-311.

ZAKOŃCZENIA

Zróżnicowany rak tarczycy oporny na leczenie jodem radioaktywnym (RAI-R DTC)

W 2020 r. na całym świecie odnotowano ponad 580 000 nowych zachorowań na raka tarczycy³. Rak tarczycy to dziewiąty najczęściej rozpoznawany nowotwór złośliwy na świecie. Zapadalność jest trzykrotnie większa wśród kobiet – 1 na 20 nowotworów rozpoznawanych u kobiet to rak tarczycy⁴. Do złośliwych nowotworów tarczycy należą nowotwory zróżnicowane, rdzeniaste i anaplastyczne. Zróżnicowany rak tarczycy (ang. differentiated thyroid cancer, DTC) odpowiada za około 90–95% przypadków^5,6. Obejmuje on raka brodawkowatego, pęcherzykowego i raka z komórek Hürthle’a^3,4. DTC na ogół leczy się operacyjnie, a następnie pozostałe tkanki poddaje się ablacji z użyciem jodu radioaktywnego (ang. radioactive iodine, RAI). Jednak około 5–15% przypadków wykazuje oporność na leczenie z użyciem RAI⁷. Pacjenci z DTC opornym na RAI mają złe rokowanie, a przeciętny szacunkowy czas przeżycia wynosi od trzech do pięciu lat⁸.

Badanie fazy III COSMIC-311

COSMIC-311 to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, do którego włączono 258 pacjentów w 164 ośrodkach na całym świecie^1,2. Pacjentów losowo, w stosunku 2:1, przypisano do przyjmowania produktu leczniczego Cabometyx 60 mg lub placebo raz na dobę¹. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi były przeżycie wolne od progresji choroby w populacji wyodrębnionej zgodnie z planowanym leczeniem (ang. intention to treat, ITT) oraz odsetek odpowiedzi obiektywnych u pierwszych 100 losowo przypisanych pacjentów (populacja wyodrębniona zgodnie z planowanym leczeniem, w której oceniano odsetek odpowiedzi obiektywnych [OITT]); w obu przypadkach ocenę przeprowadził niezależny komitet radiologów, przed którym utajniono przypisane leczenie. Inne punkty końcowe to między innymi bezpieczeństwo stosowania, przeżycie całkowite i jakość życia¹. Sponsorem badania COSMIC-311 jest firma Exelixis, a firma IPSEN współfinansuje badanie. Więcej informacje na temat tego badania można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Cabometyx (kabozantynib)

Oprócz Stanów Zjednoczonych i Japonii, produkt leczniczy Cabometyx został już zarejestrowany w 60 krajach, w tym w krajach Unii Europejskiej (UE), Wielkiej Brytanii, Norwegii, Islandii, Australii, Nowej Zelandii, Szwajcarii, Korei Południowej, Kanadzie, Brazylii, Tajwanie, Hongkongu, Singapurze, Makao, Jordanii, Libanie, Federacji Rosyjskiej, Ukrainie, Turcji, Zjednoczonych Emiratach Arabskich (UAE), Arabii Saudyjskiej, Serbii, Izraelu, Meksyku, Chile, Peru, Panamie, Gwatemali, Republice Dominikany, Ekwadorze, Tajlandii, Malezji, Kolumbii i Egipcie, w leczeniu zaawansowanego raka nerkowokomórkowego (ang. renal cell carcinoma, RCC) u osób dorosłych, u których wcześniej stosowano terapię ukierunkowaną na czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (ang. vascular endothelial growth factor, VEGF); w krajach UE, Wielkiej Brytanii, Norwegii, Islandii, Kanadzie, Australii, Nowej Zelandii, Brazylii, Tajwanie, Hongkongu, Singapurze, Libanie, Jordanii, Federacji Rosyjskiej, Ukrainie, Turcji, UAE, Arabii Saudyjskiej, Izraelu, Serbii, Meksyku, Chile, Peru, Panamie, Gwatemali, Republice Dominikańskiej, Ekwadorze, Tajlandii, Egipcie i Malezji u nieleczonych wcześniej pacjentów z RCC o pośrednim lub złym rokowaniu; w krajach UE, Wielkiej Brytanii, Norwegii, Islandii, Kanadzie, Australii, Szwajcarii, Arabii Saudyjskiej, Izraelu, Tajwanie, Hongkongu, Korei Południowej, Singapurze, Jordanii, Federacji Rosyjskiej, Ukrainie, Turcji, Libanie, UAE, Peru, Panamie, Gwatemali, Chile, Republice Dominikańskiej, Ekwadorze, Tajlandii, Brazylii, Nowej Zelandii, Egipcie i Malezji w leczeniu raka wątrobowokomórkowego (ang. hepatocellular carcinoma, HCC) u osób dorosłych, u których wcześniej stosowano sorafenib.
Produkt leczniczy Cabometyx, stosowany w skojarzeniu z niwolumabem w leczeniu pierwszej linii chorych na zawansowanego raka nerkowokomórkowego, został też zarejestrowany w UE, Wielkiej Brytanii, Norwegii, Islandii, Szwajcarii, Kanadzie, Tajwanie, Singapurze, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Chile, Izraelu, Tajlandii, Malezji, Korei Południowej, Arabii Saudyjskiej, Federacji Rosyjskiej i Brazylii. W Stanach Zjednoczonych produkt leczniczy Cabometyx tabletki został dopuszczony do stosowania w leczeniu pacjentów z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym; w leczeniu pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym, u których wcześniej stosowano sorafenib; u pacjentów ze zróżnicowanym rakiem tarczycy opornym na leczenie jodem radioaktywnym, u których wcześniej stosowano terapię ukierunkowaną na VEGFR; oraz u pacjentów z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym w leczeniu pierwszej linii w skojarzeniu z niwolumabem.

Szczegółowe zalecenia dotyczące stosowania produktu leczniczego Cabometyx opisano w Charakterystyce produktu leczniczego (ChPL) (ChPL obowiązującej w UE) oraz w obowiązującej w Stanach Zjednoczonych Informacji o produkcie (USPI).

Firma Ipsen posiada wyłączne prawa do komercjalizacji produktu Cabometyx poza obszarem Stanów Zjednoczonych i Japonii. Produkt leczniczy Cabometyx został wprowadzony na rynek przez firmę Exelixis w Stanach Zjednoczonych i przez firmę Takeda Pharmaceutical Company Limited w Japonii. Cabometyx to zarejestrowany znak towarowy firmy Exelixis.

Grupa Ipsen

Ipsen to ogólnoświatowa, średniej wielkości firma biofarmaceutyczna, koncentrująca się na przełomowych lekach onkologicznych, lekach stosowanych w chorobach rzadkich oraz na neurobiologii, ciesząca się ugruntowaną pozycją w segmencie produktów leczniczych.
Firma Ipsen, której całkowita sprzedaż przekroczyła 2,9 miliarda EUR w roku podatkowym 2021, oferuje ponad 25 leków w ponad 115 krajach i jest bezpośrednio obecna na rynkach ponad 30 krajów. Prace badawczo-rozwojowe firmy skupiają się na innowacyjnych i zróżnicowanych platformach technologicznych zlokalizowanych w sercu wiodących ośrodków biotechnologicznych i ośrodków nauk biologicznych: Paris-Saclay (Francja), Oxford (Wielka Brytania), Cambridge (Stany Zjednoczone); Shanghai (Chiny). Firma Ipsen zatrudnia około 5700 pracowników na całym świecie i jest notowana w Paryżu (Euronext: IPN) i w Stanach Zjednoczonych w ramach sponsorowanego programu amerykańskich kwitów depozytowych poziomu I (American Depositary Receipt, ADR: symbol IPSEY). Więcej informacji można znaleźć na stronie ipsen.com.

Stwierdzenia firmy Ipsen wybiegające w przyszłość

Zawarte w tym dokumencie stwierdzenia wybiegające w przyszłość oraz cele opierają się na strategii zarządzania, bieżących opiniach i założeniach przyjętych przez firmę Ipsen. Znane i nieznane czynniki ryzyka oraz niepewność mogą sprawić, że rzeczywiste wyniki, osiągnięcia lub zdarzenia będą znacznie odbiegać od przewidywanych. Wszystkie te czynniki ryzyka mogą wpłynąć na zdolność firmy Ipsen do osiągnięcia w przyszłości wyników finansowych przewidywanych na podstawie uzasadnionych założeń dotyczących warunków makroekonomicznych poczynionych w oparciu o dostępne dziś informacje. Używanie takich słów jak „sądzi”, „przewiduje” i „oczekuje” oraz podobnych sformułowań ma na celu zaznaczenie, że chodzi o stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym przewidywania firmy Ipsen odnoszące się do przyszłych zdarzeń, takich jak składanie wniosków do urzędów rejestracji czy decyzje tych urzędów. Ponadto cele opisane w niniejszym dokumencie zostały opracowane bez uwzględnienia założeń dotyczących wzrostu zewnętrznego i ewentualnych przejęć, które mogą zmienić te parametry. Cele te opierają się na danych i założeniach uznawanych przez firmę Ipsen za rozsądne. Są zależne od warunków lub faktów, które mogą zaistnieć w przyszłości, a nie wyłącznie od danych historycznych. Rzeczywiste wyniki mogą znacznie odbiegać od tych celów, jeśli urzeczywistnią się określone czynniki ryzyka i niepewność, w szczególności fakt, że produkt, który zapowiada się obiecująco na wczesnym etapie prac rozwojowych lub w czasie badań klinicznych, może nigdy nie zostać wprowadzony na rynek lub planowana wartość jego sprzedaży może nigdy nie zostać osiągnięta z przyczyn związanych z działaniem urzędów ds. rejestracji lub firm konkurencyjnych. Należy także uwzględnić opóźnienia ocen pewnych badań klinicznych związane z aktualną pandemią COVID-19. Firma Ipsen musi lub być może będzie musiała walczyć z konkurencją ze strony produktów generycznych, co może oznaczać utratę udziału w rynku. Ponadto proces badań i rozwoju obejmuje kilka etapów, z których każdy wiąże się ze znacznym ryzykiem niezrealizowania przez firmę Ipsen jej celów i konieczności zaprzestania wysiłków związanych z produktem, w który zainwestowano znaczne kwoty. W związku z tym firma Ipsen nie może mieć pewności, że korzystne wyniki badań przedklinicznych zostaną potwierdzone w badaniach klinicznych ani że wyniki badań klinicznych będą wystarczające, żeby wykazać skuteczność i bezpieczeństwo stosowania danego produktu. Nie ma gwarancji, że produkt zostanie zatwierdzony przez urząd ds. rejestracji lub że osiągnie sukces rynkowy. Jeśli przyjęte założenia okażą się niedokładne lub czynniki ryzyka bądź niepewność urzeczywistnią się, faktyczne wyniki mogą znacznie odbiegać od wyników zawartych w stwierdzeniach wybiegających w przyszłość. Pozostałe czynniki ryzyka i obszary niepewność obejmują między innymi: ogólne warunki w branży i konkurencję; ogólne czynniki ekonomiczne, w tym wahania stóp procentowych i kursów wymiany walut; skutki przepisów regulujących rynek farmaceutyczny oraz ustawodawstwa dotyczącego ochrony zdrowia; ogólnoświatowe trendy związane z ograniczeniem kosztów ochrony zdrowia; postęp technologiczny, nowe produkty i patenty uzyskane przez firmy konkurencyjne; trudności związane z opracowywaniem nowych produktów, w tym związane z uzyskiwaniem pozwoleń na dopuszczenie do obrotu; zdolność firmy Ipsen do dokładnego przewidywania warunków panujących na rynku w przyszłości; trudności lub opóźnienia w wytwarzaniu; finansową niestabilność gospodarek w różnych krajach oraz ryzyko niewypłacalności krajów; uzależnienie od skuteczności patentów i innych środków ochrony innowacyjnych produktów firmy Ipsen; oraz spory, w tym spory dotyczące patentów i/lub postępowania związane z rejestracją. Firma Ipsen jest ponadto uzależniona od stron trzecich w opracowywaniu i wprowadzaniu na rynek niektórych swoich produktów, co może generować znaczne opłaty licencyjne. Partnerzy firmy Ipsen mogą zachować się w sposób, który może zaszkodzić działalności firmy Ipsen i spowodować pogorszenie jej wyników finansowych. Firma Ipsen nie może mieć pewności, że jej partnerzy wywiążą się ze swoich zobowiązań. Uzyskanie jakichkolwiek korzyści z umów może okazać się niemożliwe. Niedotrzymanie zobowiązań przez któregokolwiek z partnerów firmy Ipsen może przełożyć się na osiągnięcie mniejszych przychodów niż zakładano. Takie sytuacje mogą mieć negatywny wpływ na działalność biznesową, pozycję finansową i wyniki firmy Ipsen. Firma Ipsen wyraźnie nie przyjmuje na siebie obowiązku ani nie podejmuje się uaktualniania lub zmieniania stwierdzeń wybiegających w przyszłość, celów i szacunków zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, aby odzwierciedlały one nowe zdarzenia, warunki, założenia lub okoliczności, na których stwierdzenia te zostały oparte, o ile nie wymagają tego przepisy prawa. Działalność firmy Ipsen podlega czynnikom ryzyka wyszczególnionym w dokumentacji rejestracyjnej złożonej w Autorité des Marchés Financiers we Francji. Czynniki ryzyka i obszary niepewności nie ograniczają się wyłącznie do wyżej wymienionych; czytelnicy powinni zapoznać się z treścią uniwersalnego dokumentu rejestracyjnego firmy Ipsen z 2020 roku dostępnego na stronie internetowej ipsen.com.

Dodatkowe informacje:

 

Osoby do kontaktu

Inwestorzy

Craig Marks Wiceprezes ds. Relacji Inwestorskich +44 7584 349 193

Adrien Dupin de Saint-Cyr Kierownik ds. Relacji Inwestorskich +33 6 64 26 17 49

 

Media

Joanna Parish Globalny Dyrektor ds. Komunikacji z Franczyzobiorcami, Onkologia +44 7840 023 741

Emma Roper Starszy Kierownik, Globalna Komunikacja z Franczyzobiorcami +44 7711 766 517

 

Piśmiennictwo

1. Brose et al., Cabozantinib for radioiodine-refractory differentiated thyroid cancer (COSMIC-311): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Oncology. 2021; 22:8. DOI:https://doi.org/10.1016/S1470-2045(21)00332-6.
2. Capdevila et al., ESMO 2021. Cabozantinib (C) versus placebo (P) in patients (pts) with radioiodine-refractory (RAIR) differentiated thyroid cancer (DTC) who have progressed after prior VEGFR-targeted therapy: updated results from the phase 3 COSMIC-311 trial and prespecified subgroup analyses based on prior VEGFR-targeted therapy.
3. Sung. H et al. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal For Clinicians. doi: 10.3322/caac.21660.
4. Agarwal et al., ASCO 2020. Cabozantinib in combination with atezolizumab in patients with metastatic castration-resistant prostate cancer: Results of cohort 6 of the COSMIC-021 study.
5. Cancer.Net. ASCO. Thyroid Cancer: Introduction. Last accessed: December 2021. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/thyroid-cancer/introduction.
6. Chen D. et al. Innovative analysis of distant metastasis in differentiated thyroid cancer. Oncol Lett 19: 1985-1992, 2020. doi: 10.3892/ol.2020.11304.
7. Worden F. Treatment strategies for radioactive iodine-refractory differentiated thyroid cancer. Ther Adv Med Oncol. 6:267–279. doi: 10.1177/1758834014548188.
8. Fugazzola L. et al. 2019 European Thyroid Association Guidelines for the Treatment and Follow-Up of Advanced Radioiodine-Refractory Thyroid Cancer. Eur Thyroid J. 2019;8:227–245. doi: 10.1159/000502229.

CMX-PL-001348