{"id":38431,"date":"2024-02-13T14:41:51","date_gmt":"2024-02-13T12:41:51","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/?post_type=press_release&p=38431"},"modified":"2024-05-13T12:36:20","modified_gmt":"2024-05-13T10:36:20","slug":"carcinoma-differenziato-della-tiroide-refrattario-alla-terapia-con-iodio-radioattivo-aifa-approva-la-rimborsabilita-per-la-nuova-indicazione-di-cabozantinib-compresse","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/press-releases\/carcinoma-differenziato-della-tiroide-refrattario-alla-terapia-con-iodio-radioattivo-aifa-approva-la-rimborsabilita-per-la-nuova-indicazione-di-cabozantinib-compresse\/","title":{"rendered":"Carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo: AIFA approva la rimborsabilit\u00e0 per la nuova indicazione di cabozantinib compresse"},"content":{"rendered":"\n

Milano, 13 febbraio 2024 \u2013 L\u2019agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di<\/strong>\u00a0cabozantinib compresse<\/em>\u00a0per il trattamento del\u00a0carcinoma differenziato della tiroide<\/strong>\u00a0refrattario alla terapia con iodio radioattivo.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019approvazione italiana fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell\u2019EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) di marzo 2022, relativo all\u2019uso di cabozantinib compresse come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma differenziato della tiroide (DTC) localmente avanzato o metastatico, refrattario o non elegibile allo iodio radioattivo che sono progrediti durante o dopo una precedente terapia sistemica.
Il farmaco, in considerazione dell\u2019importante bisogno clinico insoddisfatto e del valore terapeutico aggiunto, era stato reso disponibile attraverso la legge 648\/2020 a partire da ottobre 2021 ( G.U. n.238 del 05-10-2021).<\/p>\n\n\n\n

\u201cL\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 di cabozantinib per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo e in progressione durante terapia medica sistemica di prima linea \u00e8 un importante risultato per la gestione clinica di questi pazienti\u00a0<\/em>\u2013 ha commentato la\u00a0Prof.ssa Rossella Elisei, Presidente Associazione Italiana della Tiroide (AIT) \u2013<\/strong>. Il vero significato \u00e8 quello di avere a disposizione un\u2019altra arma terapeutica per questi pazienti che cos\u00ec potranno guadagnare ulteriori mesi e anni di vita. La comunit\u00e0 scientifica endocrinologica ed in particolare quella tiroidea conosce gi\u00e0 cabozantinib per la sua capacit\u00e0 di arrestare la crescita del carcinoma midollare della tiroide: questa approvazione consentir\u00e0 di poterlo utilizzare in un contesto altrettanto importante dal punto di vista clinico<\/em>\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

L\u2019efficacia del trattamento emerge dai risultati dello studio di Fase III COSMIC-311 che, all\u2019analisi\u00a0ad interim<\/em>\u00a0pre-pianificata, ha dimostrato come\u00a0cabozantinib sia in grado di ridurre del 78% il rischio di progressione di malattia o di morte rispetto a placebo.1<\/sup>\u00a0A questo follow-up mediano di 6,2 mesi, la mediana di PFS non \u00e8 stata raggiunta nei pazienti trattati con cabozantinib (IC al 96%: 5,7\u2013non stimabile) ed \u00e8 stata di 1,9 mesi (IC al 96%: 1,8-3,6 mesi) per il placebo. I risultati per il co-primary endpoint relativo al tasso di risposta obiettiva nei primi 100 pazienti randomizzati dopo sei mesi erano a favore di cabozantinib (15%) rispetto al placebo (0%), sebbene questa differenza non fosse statisticamente significativa (P=0,028).<\/p>\n\n\n\n

\u201cL\u2019approvazione di cabozantinib come terapia di II\/III linea \u00e8 un passo avanti fondamentale nella cura dei pazienti con carcinoma differenziato della tiroide, radio-iodio resistente, in progressione dopo una prima linea di trattamento \u2013\u00a0<\/em>ha commentato la\u00a0Prof.ssa Laura Locati, Direttore SC Oncologia, Istituti Clinici Scientifici Maugeri, IRCCS (Pavia) & Professore associato di Oncologia Medica, Universit\u00e0 di Pavia\u00a0<\/strong>-. \u00a0L\u2019efficacia di cabozantinib \u00e8 stata testata in uno studio randomizzato, dove cabozantinib ha dimostrato di ridurre la probabilit\u00e0 di progressione del tumore alla tiroide del 78% rispetto al placebo, andando quindi a rispondere ad uno specifico bisogno di cura per cui, ad oggi, non esisteva ancora uno standard di cura. Nello studio COSMIC-311 la mediana di sopravvivenza libera da progressione \u00e8 stata di 11.0 mesi\u201d.<\/em><\/p>\n\n\n\n

Al Congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO) 2021 era stata presentata un\u2019ulteriore analisi, con follow-up mediano di 10,1 mesi; \u00a0cabozantinib ha confermato una sopravvivenza mediana libera da progressione superiore a placebo (11,0 mesi rispetto a 1,9 mesi, rispettivamente) e una riduzione mantenuta del rischio di progressione di malattia o di morte del 78% rispetto a placebo.2\u00a0<\/sup>Il profilo di sicurezza emerso dallo studio COSMIC-311 nelle due analisi \u00e8 stato coerente con quello precedentemente osservato per cabozantinib e gli eventi avversi sono stati gestiti con modificazioni del dosaggio.1,2<\/sup><\/p>\n\n\n\n

\u201cLa decisione dell\u2019Agenzia Italiana del Farmaco rappresenta un ulteriore passo avanti nel carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo, assicurando una ulteriore opzione terapeutica affidabile per tutte\u00a0le persone che oggi non dispongono di trattamenti standard dopo progressione a terapia\u00a0medica sistemica\u00a0di prima linea<\/em>\u00a0\u2013 ha dichiarato\u00a0Paola Mazzanti, Direttore Medico di Ipsen Italia<\/strong>\u00a0-.\u00a0Con questa notizia siamo orgogliosi di confermare il nostro impegno trentennale in oncologia, orientato alla ricerca e allo sviluppo di soluzioni volte a migliorare la qualit\u00e0 della vita di tutti i pazienti<\/em>.\u201d<\/p>\n\n\n\n

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Il carcinoma differenziato della tiroide refrattario al radioiodio (RAI-R DTC)
<\/strong>Nel 2020 sono stati diagnosticati pi\u00f9 di 580.000 nuovi casi di carcinoma tiroideo a livello mondiale.3<\/sup>
Il tumore della tiroide \u00e8 la nona neoplasia pi\u00f9 comune a livello globale e la sua incidenza \u00e8 tre volte maggiore nelle donne rispetto agli uomini, rappresentando una diagnosi di tumore su 20 tra le donne.3<\/sup>\u00a0I tumori della tiroide comprendono le forme differenziate, midollare e anaplastica; i tumori differenziati della tiroide (DTC) costituiscono circa il 90-95% dei casi.5,6<\/sup>\u00a0Questi comprendono le forme papillare, follicolare e a cellule di H\u00fcrthle.3,4<\/sup>\u00a0Il carcinoma differenziato della tiroide (DTC) viene comunemente trattato con la chirurgia, seguita da ablazione con iodio radioattivo (RAI) del tessuto tiroideo residuo, ma circa il 5-15% dei casi \u00e8 resistente al trattamento con RAI.7<\/sup>\u00a0I pazienti che sviluppano resistenza a radio iodio hanno una prognosi sfavorevole con una sopravvivenza stimata media da tre a cinque anni.8<\/sup><\/p>\n\n\n\n

Lo studio COSMIC-311
<\/strong>COSMIC-311 \u00e8 uno studio di Fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha arruolato\u00a0 258 pazienti in 164 centri a livello globale.1<\/sup>\u00a0I pazienti sono stati randomizzati con un rapporto 2:1 a ricevere 60 mg di cabozantinib al giorno o placebo.1<\/sup>\u00a0Gli endpoint primari erano la sopravvivenza libera da progressione nella popolazione intention-to-treat e il tasso di risposta obiettiva, nei primi 100 pazienti randomizzati (tasso di risposta obiettiva nella popolazione intention-to-treat [OITT]), entrambi valutati da un comitato radiologico indipendente in cieco. Endpoint aggiuntivi comprendono la sicurezza, la sopravvivenza globale e la qualit\u00e0 di vita.1<\/sup>\u00a0Ulteriori informazioni sullo studio sono disponibili sul sito\u00a0ClinicalTrials.gov<\/a><\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Cabozantinib
<\/strong>Cabozantinib \u00e8 una piccola molecola somministrata per via orale che inibisce recettori multipli della tirosin-chinasi come VEGFR, MET, RET e la famiglia dei TAM (TYRO3, MER, AXL). Questi recettori di tirosin-chinasi sono coinvolti in processi cellulari normali e patologici, come l\u2019oncogenesi, la metastasi, l\u2019angiogenesi tumorale (la crescita di nuovi vasi sanguigni di cui i tumori hanno bisogno per crescere), la resistenza ai farmaci, la modulazione delle attivit\u00e0 immunitarie e il mantenimento del microambiente tumorale.
Exelis ha concesso a Ipsen i diritti di esclusiva per la commercializzazione e l\u2019ulteriore sviluppo clinico di cabozantinib al di fuori degli Stati Uniti e del Giappone.
Exelixis ha concesso i diritti di esclusiva a Takeda per la commercializzazione e l\u2019ulteriore sviluppo clinico di cabozantinib per tutte le indicazioni future in Giappone.
Exelixis detiene i diritti di esclusiva per sviluppare e commercializzare cabozantinib negli Stati Uniti.
In pi\u00f9 di 60 Paesi al di fuori di Stati Uniti e Giappone, compresa l\u2019Unione Europea (E.U.), cabozantinib \u00e8 attualmente indicato come:<\/p>\n\n\n\n