{"id":35,"date":"2024-01-17T13:52:03","date_gmt":"2024-01-17T11:52:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/?page_id=35"},"modified":"2024-08-28T10:22:31","modified_gmt":"2024-08-28T08:22:31","slug":"malattie-rare","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/malattie-rare\/","title":{"rendered":"Malattie Rare"},"content":{"rendered":"    <section class=\"sub-page-banner \" style=\"background: linear-gradient(93.64deg, #224A81 2.99%, #2797D3 97.01%)\">\n        <div class=\"container content-sec\" role=\"main\" id=\"main\">\n            <nav aria-label=\"breadcrumb\">\n            <ol class=\"breadcrumb\">\n                <li class=\"breadcrumb-item\"><a href=\"https:\/\/www.ipsen.com\/it\">Home<\/a><\/li><li class=\"breadcrumb-item active\" aria-current=\"page\">Aree Terapeutiche &#8211; Malattie Rare<\/li><\/ol>\n            <\/nav>            <h1 class=\"visible\">Malattie Rare<\/h1>\n            <p class=\"visible\">Sviluppiamo terapie per chi vive con malattie rare e ultra-rare<\/p>\n        <\/div>\n    <\/section>\n\n\n<!-- Ipsen Content Overlay Start -->\n<section class=\"two-col-image-section\">\n    <div class=\"container two-img-section-innner\">\n                <!-- Ipsen Content Overlay Variation One Start -->\n                <div class=\"row \">\n                    <div class=\"col-xs-12 col-sm-12 col-md-6 column-1 \">\n                                                        <div class=\"no-carousel\">\n                                    <img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.ipsen.com\/websites\/ipsen_com_v2\/wp-content\/uploads\/sites\/9\/2024\/08\/28101817\/Image21.jpg\" alt=\"Image info\" title=\"Image info\">\n                                <\/div>\n                                        <\/div>\n                    <div class=\"col-xs-12 col-sm-12 col-md-6 column-2 \">\n                        <div class=\"section-content\">\n                                                                    <h3 class=\"section-head-two\">\n                                            Il nostro impegno nelle malattie rare                                        <\/h3>\n                                                                    <p class=\"section-para \">\n                                            Il 94% delle malattie rare non ha ancora alcuna opzione di trattamento. Oggi i nostri team sono pi\u00f9 determinati che mai a cambiare questa difficile realt\u00e0 facendo leva sulla nostra expertise in ambito scientifico e sulla presenza globale.                                        <\/p>\n                                                    <\/div>\n                    <\/div>\n                <\/div>\n        <!-- Ipsen Content Overlay Variation One End -->\n            <\/div>\n<\/section>\n<!-- Ipsen Content Overlay End -->\n\n\n\n<!-- Text & Media Block Code -->\n<section class=\"two-col-section text-media-section\">\n    <div class=\"container two-section-innner section-reverse\">\n        <div class=\"response-inner\" style=\"background-image: url('')\">\n            <div class=\"row section-reverse\">\n                <div class=\"col-xs-12 col-sm-12 col-md-6\">\n                                                    <div class=\"img-video-section\">\n                                <img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.ipsen.com\/websites\/ipsen_com_v2\/wp-content\/uploads\/sites\/9\/2024\/03\/12132149\/Module-2_Our-commitment-ro-rare-disease-Brief-about-rare-disease_20201010_5529-HD_03-scaled-1.jpg\" alt=\"Media Image\" title=\"Media Image\">\n                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                <div class=\" col-xs-12 col-sm-12 col-md-6\">\n                    <div class=\"section-content\">\n                        <div class=\"heading-dash\">\n                                                    <\/div>\n                        <p class=\"section-head-two\">\n                            Ascoltiamo i bisogni di chi vive con una malattia rara                        <\/p>\n                        <p>Ci dedichiamo con passione a comprendere i bisogni e le sfide che le persone con malattie rare affrontano ogni giorno. Impariamo dalle loro esperienze e integriamo i loro spunti e le loro storie in tutte le nostre attivit\u00e0 di sviluppo medico-scientifico, dall\u2019inizio alla fine del processo. Questa modalit\u00e0 di azione ci ha permesso di fare avanzare la ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie rare in ambito metabolico, endocrino, gastrointestinale e neuromuscolare.<\/p>\n                            <a \n                                aria-label=\"Learn more about Ascoltiamo i bisogni di chi vive con una malattia rara\" \n                                role=\"link\" \n                                class=\"btn-link section-btn cta-visible\"\n                                href=\"https:\/\/www.ipsen.com\/it\/iniziative\/\" \n                                target=\"_self\"\n                            > \n                                Scopri di pi\u00f9 \n                            <\/a>\n                    <\/div>\n                <\/div>\n            <\/div>\n        <\/div>\n    <\/div>\n<\/section>\n\n\n\n\n<!--Graphics Cards Carousel Start Here-->\n    <section class=\"graphic-card bgColor-enabled\" style='background: #DBEAF5;' 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              <!-- graphic-card carousel start here -->\n                                                    <div class=\"text-graph-carousel\">\n                                <div class=\"glider-contain multiple\">\n                                                                                    <div class=\"text-graph-content-btn\">\n                                                    <button aria-label=\"Previous\" class=\"glider-graphic-card-prev\"><span><\/span><\/button>\n                                                    <button aria-label=\"Next\" class=\"glider-graphic-card-next\"><span><\/span><\/button>\n                                                <\/div>\n                                    \n                                <div class=\"glider-graphic-card\">\n                                                                                                                    <div class=\"text-graphic\">\n                                                <div 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class=\"column-2\">\n                                                        <div class=\"text-graph-content\">\n                                                            <div class=\"text-graph-title\">\n                                                                <h3>Sfide uniche richiedono soluzioni uniche <\/h3>\n                                                            <\/div>\n                                                            <div class=\"text-graph-desc\">\n                                                                <p><p>Nel 2023 abbiamo ulteriormente ampliato il nostro portfolio terapeutico nell&#8217;ambito delle malattie rare con terapie promettenti e molecole sperimentali per le malattie epatiche rare dei bambini e degli adulti.<sup>1<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                            <\/div>\n                                                        <\/div>\n                                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                                                                                                                                            <div class=\"text-graphic\">\n                                                <div class=\"text-graph-row\">\n                                                    <div class=\"column-1\">\n                                                                                                                        <div class=\"text-graph-img visible\">\n                                                                                                                                            <img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.ipsen.com\/websites\/ipsen_com_v2\/wp-content\/uploads\/sites\/9\/2024\/03\/12132200\/TREATMENTS_PICTO_72x72pix-1.jpg\" alt=\"Una sfida senza sosta per rispondere ai bisogni dei pazienti\" title=\"Una sfida senza sosta per rispondere ai bisogni dei pazienti\" \/> \n                                                                                                                                    <\/div>\n                                                                                                            <\/div>\n                                                    <div class=\"column-2\">\n                                                        <div class=\"text-graph-content\">\n                                                            <div class=\"text-graph-title\">\n                                                                <h3>Una sfida senza sosta per rispondere ai bisogni dei pazienti<\/h3>\n                                                            <\/div>\n                                                            <div class=\"text-graph-desc\">\n                                                                <p><p>Il 94% delle malattie rare non dispone di un trattamento approvato.<sup>2<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                            <\/div>\n                                                        <\/div>\n                                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                                                                                                                                            <div class=\"text-graphic\">\n                                                <div class=\"text-graph-row\">\n                                                    <div class=\"column-1\">\n                                                                                                                        <div class=\"text-graph-img visible\">\n                                                                                                                                            <img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.ipsen.com\/websites\/ipsen_com_v2\/wp-content\/uploads\/sites\/9\/2024\/03\/12132155\/PATIENTS_PICTO_72x72pix-1-e1684106558900.jpg\" alt=\"Rari ma non soli\" title=\"Rari ma non soli\" \/> \n                                                                                                                                    <\/div>\n                                                                                                            <\/div>\n                                                    <div class=\"column-2\">\n                                                        <div class=\"text-graph-content\">\n                                                            <div class=\"text-graph-title\">\n                                                                <h3>Rari ma non soli<\/h3>\n                                                            <\/div>\n                                                            <div class=\"text-graph-desc\">\n                                                                <p><p>Nel mondo oltre 350-400 milioni di persone vivono con una delle 7.000 malattie classificate come rare.<sup>3<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                            <\/div>\n                                                        <\/div>\n                                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                                                                                                                                            <div class=\"text-graphic\">\n                                                <div class=\"text-graph-row\">\n                                                    <div class=\"column-1\">\n                                                                                                                        <div 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                                                        <h3>Portiamo innovazione ai pazienti con malattie rare <\/h3>\n                                                            <\/div>\n                                                            <div class=\"text-graph-desc\">\n                                                                <p><p>La nostra pipeline nell&#8217;ambito delle malattie rare \u00e8 pi\u00f9 che raddoppiata dal 2020 a oggi.<\/p>\n<\/p>\n                                                            <\/div>\n                                                        <\/div>\n                                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                                                                                            <\/div>\n                            <\/div>\n                                            <\/div> <!-- graphic-card carousel end here -->\n                <\/div> <!--Graphic detail section over here with 12 grid -->   \n            <\/div><!--row ended here-->\n        <\/div> <!-- graph-inner ended here -->\n        \n            <div class=\"more-result-btn\">\n                                            <\/div>\n        <\/div> <!--Container class ended here -->\n    <\/section>\n<!--Graphics Cards Carousel End Here-->\n\n\n\n    <!--Accordion Cards Start Here-->\n    <section class=\"accordion\" data-according-id=\"1870058091\">\n        <div class=\"container\">\n            <div class=\"row\">\n                <!--Accordion info section-->\n                <div class=\"column-1 col-xl-12 col-md-12 col-sm-12\">\n                    <div class=\"accordian-info\">\n                        <h2 class=\"accordian-heading visible\">Disturbi della crescita<\/h3>\n                        <p class=\"accordian-summary hidden\"><\/p>\n                    <\/div>\n                <\/div><!--Accordion info section over here -->\n\n                <div class=\"col-xl-12 col-lg-12 col-md-12 col-sm-12\">\n                    <div class=\"accordion accor-group\" id=\"accordionExample1870058091\">\n                         \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading0\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580910\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580910\">\n                                                Acromegalia                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580910\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading0\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>L&#8217;acromegalia \u00e8 una malattia rara causata da un adenoma, ossia un tumore benigno (non canceroso) della ghiandola pituitaria che rilascia nel flusso sanguigno una quantit\u00e0 eccessiva di ormone della crescita (GH). Cos\u00ec il corpo produce una quantit\u00e0 maggiore di un altro ormone, il fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1).<sup>5<\/sup><\/p>\n<p>Normalmente l&#8217;IGF-1 lavora insieme al GH per controllare la crescita di molti tessuti nel corpo. Se IGF-1 e GH sono presenti in eccesso, il corpo pu\u00f2 manifestare una crescita anomala di ossa, cartilagine e altri tessuti. Sebbene i segni pi\u00f9 visibili siano mani, piedi e viso sovrasviluppati, possono manifestarsi anche problemi pi\u00f9 gravi.<sup>5<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                             \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading1\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580911\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580911\">\n                                                Deficit di ormone della crescita                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580911\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading1\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>Il deficit pediatrico dell\u2019ormone della crescita (PGHD) e il deficit dell\u2019ormone della crescita nell&#8217;et\u00e0 adulta (AGHD) si manifestano quando un individuo non \u00e8 in grado di produrre l&#8217;ormone della crescita (GH) in quantit\u00e0 sufficienti o di utilizzarlo in maniera efficace.<sup>6<\/sup> Il GH ha un ruolo fondamentale nell&#8217;aiutare il corpo a crescere e svilupparsi, migliorandone il metabolismo muscolare, la crescita delle ossa e il metabolismo dei grassi. Quando i livelli di GH sono troppo bassi, potrebbero manifestarsi conseguenze negative sulla crescita e sulle funzioni corporee<sup>.6<\/sup><\/p>\n<p>La PGHD pu\u00f2 essere presente dalla nascita o manifestarsi in qualsiasi momento dell&#8217;infanzia o dell&#8217;adolescenza. Entrambe le forme possono essere causate da:<br \/>\n\u2022 Un tumore all\u2019interno o intorno all\u2019ipofisi<br \/>\n\u2022 Danno o anomalia nell&#8217;ipotalamo<br \/>\n\u2022 Danni all&#8217;ipofisi dovuti a infezioni, malattie dei vasi sanguigni, lesioni gravi alla testa o trattamenti con radiazioni.<br \/>\nIl danno all\u2019ipofisi pu\u00f2 incidere negativamente sulla produzione di uno o pi\u00f9 ormoni ipofisari, incluso il GH.<sup>6<\/sup><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                             \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading2\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580912\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580912\">\n                                                Bassa statura associata alla Sindrome di Turner                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580912\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading2\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>La Sindrome di Turner (TS) \u00e8 una condizione genetica che si manifesta quando uno dei due cromosomi X di una donna in giovane et\u00e0 \u00e8 assente o incompleto.<sup>6<\/sup> La caratteristica pi\u00f9 comune della TS, che colpisce quasi tutte le ragazze che presentano questa condizione, \u00e8 la bassa statura. Ci\u00f2 \u00e8 dovuto al fatto che il cromosoma X mancante o incompleto contiene un gene che aiuta le ragazze a crescere fino a un&#8217;altezza normale. Dalla nascita fino agli anni dell\u2019adolescenza, le ragazze con TS crescono pi\u00f9 lentamente rispetto ai bambini sani. L&#8217;altezza media delle donne adulte affette da TS \u00e8 di circa 1,42 metri, mentre le donne sane hanno una media di circa 1,62 metri.<sup>6<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                             \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading3\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580913\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580913\">\n                                                Disturbo della crescita associato a malattia renale cronica                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580913\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading3\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>La malattia renale cronica (MRC) \u00e8 una malattia rara che causa la perdita della funzionalit\u00e0 renale nell\u2019arco di mesi o anni.<sup>7<\/sup> La maggior parte dei giovani affetti da malattia renale cronica producono quantit\u00e0 normali di ormone della crescita (GH) come gli individui sani, ma i loro reni non filtrano le scorie dal sangue in maniera adeguata. La presenza di quantit\u00e0 copiose di scorie nel sangue impedisce ai loro corpi di utilizzare il GH in modo efficace. Di norma il GH segnala al fattore di crescita insulino-simile (IGF-1) di spostarsi verso i muscoli, gli organi e le ossa, istruendo le ossa a crescere e migliorando il metabolismo muscolare. La MRC compromette il collegamento tra GH e IGF. Ci\u00f2 pu\u00f2 sfociare in un rallentamento o nell\u2019arresto della crescita, nonch\u00e9 a uno sviluppo anomalo di muscoli, organi e ossa.<sup>7<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                             \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading4\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580914\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580914\">\n                                                Deficit primario grave del fattore di crescita insulino-simile (IGF-1) (SPIGFD)                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580914\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading4\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>Il deficit primario grave del fattore di crescita insulino-simile (SPIGFD) si manifesta quando i bambini presentano una carenza del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1), un ormone naturale che \u00e8 essenziale per favorire la crescita. Se i livelli di IGF-1 sono molto bassi, ma i livelli dell\u2019ormone della crescita sono normali o persino elevati, i piccoli potrebbero essere pi\u00f9 bassi rispetto a quasi tutti i loro coetanei dello stesso genere.<sup>8<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                             \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading5\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading18700580915\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading18700580915\">\n                                                Pubert\u00e0 precoce centrale                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading18700580915\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading5\" data-bs-parent=\"#accordionExample1870058091\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>La pubert\u00e0 precoce centrale (CPP) si manifesta quando un bambino matura in et\u00e0 notevolmente precoce perch\u00e9 le ghiandole che secernono gli ormoni della crescita e gli ormoni sessuali iniziano ad attivarsi in anticipo.<sup>9<\/sup>\u00a0La PPC pu\u00f2 essere causata da tumori e da altri disturbi del sistema nervoso centrale (SNC). Tuttavia, un numero pi\u00f9 consistente di casi di PPC \u00e8 di origine sconosciuta, soprattutto nelle donne; la ricerca sta iniziando a individuare le cause genetiche rare per alcuni casi.<sup>9<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                <\/div> \n            <\/div>\n        <\/div>\n    <\/section>\n    <!--Accordion Cards End Here-->\n\n\n\n    <!--Accordion Cards Start Here-->\n    <section class=\"accordion\" data-according-id=\"723407023\">\n        <div class=\"container\">\n            <div class=\"row\">\n                <!--Accordion info section-->\n                <div class=\"column-1 col-xl-12 col-md-12 col-sm-12\">\n                    <div class=\"accordian-info\">\n                        <h2 class=\"accordian-heading visible\">Malattie Rare del Fegato<\/h3>\n                        <p class=\"accordian-summary hidden\"><\/p>\n                    <\/div>\n                <\/div><!--Accordion info section over here -->\n\n                <div class=\"col-xl-12 col-lg-12 col-md-12 col-sm-12\">\n                    <div class=\"accordion accor-group\" id=\"accordionExample723407023\">\n                         \n                                    <!-- Accordion with Expandable panel & FAQs -->\n                                    <div class=\"accordion-item accor-item\">\n                                        <p class=\"accordion-header accor-head-para\" id=\"expHeading0\">\n                                            <button class=\"accordion-button accor-btn collapsed\" type=\"button\" data-bs-toggle=\"collapse\" data-bs-target=\"#expHeading7234070230\" aria-expanded=\"true\" aria-controls=\"expHeading7234070230\">\n                                                \u00a0Colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)                                            <\/button>\n                                        <\/p>\n                                        <div id=\"expHeading7234070230\" class=\"accordion-collapse collapse \" aria-labelledby=\"expHeading0\" data-bs-parent=\"#accordionExample723407023\">\n                                            <div class=\"accordion-body\">\n                                                <div class=\"accordion-data\">\n                                                    <p><p>La PFIC \u00e8 una condizione ereditaria rara che impedisce ai bambini di drenare la bile dal fegato anche se i dotti biliari pi\u00f9 grandi sono aperti (colestasi). Di conseguenza, gli acidi biliari si accumulano nelle cellule epatiche causando sintomi e malattie nel fegato. Si stima che la PFIC abbia un\u2019incidenza pari a 1 su 100.000 nati vivi. Il sintomo pi\u00f9 debilitante della PFIC \u00e8 il prurito che pu\u00f2 essere cos\u00ec grave da portare a mutilazioni cutanee, insonnia, irritabilit\u00e0, deficit di attenzione e peggioramento del rendimento scolastico. Fino all\u201980% dei pazienti affetti da PFIC soffre di prurito grave.<sup>4<\/sup><\/p>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                <\/div> \n            <\/div>\n        <\/div>\n    <\/section>\n    <!--Accordion Cards End Here-->\n\n\n<!-- Ipsen Content Overlay Start -->\n<section class=\"two-col-image-section\">\n    <div class=\"container two-img-section-innner\">\n                <!-- Ipsen Content Overlay Variation Two Start -->\n                <div class=\"row \">\n                    <div class=\"col-xs-12 col-sm-12 col-md-6 column-1 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                                         <h3 class=\"section-head-two\">\n                                        Gli studi clinici di Ipsen nelle malattie rare                                     <\/h3>\n                                                                                            <p class=\"section-para \">\n                                        Ci impegniamo senza sosta nella ricerca e sviluppo di nuovi trattamenti che offrano risposte a bisogni clinici non ancora soddisfatti.                                    <\/p>\n                                                                                                <a \n                                            role=\"link\" \n                                            class=\"btn-link section-btn cta-visible\" \n                                            href=\"https:\/\/www.ipsen.com\/clinical-trials\/\" \n                                            aria-label=\"Learn more about \" \n                               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                                 <\/h3>\n                                                                                            <p class=\"section-para \">\n                                        Collaboriamo con chi come noi ha lo sguardo rivolto al futuro per generare innovazione per sviluppare terapie  che in grado di migliorare la vita di chi affronta malattie complesse.                                    <\/p>\n                                                                                                <a \n                                            role=\"link\" \n                                            class=\"btn-link section-btn cta-visible\" \n                                            href=\"https:\/\/www.ipsen.com\/pipeline\/\" \n                                            aria-label=\"Learn more about \" \n                                            target=\"_blank\"\n                                        >\n                                            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Ultimo accesso maggio 2024<\/li>\n<li>Ref. C. P. Austin et al., Clin Transl Sci. 2018 Jan; 11(1): 21\u201327<\/li>\n<li>Ref. T. Adachi et al., Int J Environ Res Public Health. 2023 Mar; 20(6): 4732<\/li>\n<li>Ref. M.Gunaydin Hepatic Medicine: Evidence and Research 2018:10 95\u2013104<\/li>\n<li>Laurence Katznelson, Edward R. Laws, Jr, Shlomo Melmed, Mark E. Molitch, Mohammad Hassan Murad, Andrea Utz, John A. H. Wass, Acromegaly: An Endocrine Society Clinical Practice Guideline, The Journal of Clinical Endocrinology &amp; Metabolism, Volume 99, Issue 11, 1 November 2014, Pages 3933\u20133951,\u202f<strong><a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1210\/jc.2014-2700\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1210\/jc.2014-2700<\/a><\/strong>. Ultimo accesso maggio 2024<\/li>\n<li>Turner syndrome: Causes, SYMPTOMS, diagnosis &amp; treatment. Cleveland Clinic. (n.d.). Retrieved September 10, 2021. <strong><a href=\"https:\/\/my.clevelandclinic.org\/health\/diseases\/15200-turner-syndrome\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/my.clevelandclinic.org\/health\/diseases\/15200-turner-syndrome<\/a><\/strong>. Ultimo accesso maggio 2024<\/li>\n<li>U.S. Department of Health and Human Services. (n.d.). Growth failure in children with chronic kidney disease.\u202fNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases.\u202fRetrieved September 10, 2021, from\u202f<strong><a href=\"https:\/\/www.niddk.nih.gov\/health-information\/kidney-disease\/children\/caring-child-kidney-disease\/growth-failure-chronic-kidney-disease#whatis\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.niddk.nih.gov\/health-information\/kidney-disease\/children\/caring-child-kidney-disease\/growth-failure-chronic-kidney-disease#whatis<\/a><\/strong>.<\/li>\n<li>Cohen J, Blethen S, Kuntze J, Smith SL, Lomax KG, Mathew PM. Managing the child with severe primary insulin-like growth factor-1 deficiency (IGFD): IGFD diagnosis and management.\u202fDrugs R D.\u202f2014;14(1):25-29. doi:10.1007\/s40268-014-0039-72<\/li>\n<li>Precocious puberty. NORD (National Organization for Rare Disorders). (2017, August 7). Retrieved September 9, 2021,<strong><a href=\"https:\/\/rarediseases.org\/rare-diseases\/precocious-puberty\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/rarediseases.org\/rare-diseases\/precocious-puberty\/<\/a><\/strong>. Ultimo accesso maggio 2024<\/li>\n<\/ol>\n<\/p>\n                                                    <div class=\"cta-block hidden\" >\n                                                                                                            <\/div>\n                                                <\/div>\n                                            <\/div>\n                                        <\/div>\n                                    <\/div>\n                                                <\/div>\n                <\/div> \n            <\/div>\n        <\/div>\n    <\/section>\n    <!--Accordion Cards End Here-->\n\n\n\n<!--Alert Card Layout Start Here-->\n<section class=\"alertcard-section\">\n      <div class=\"container\">\n        <!--Alert Box HTML Start Here-->\n        <div class=\"alert-box info-box\">\n                    <div class=\"info-icon\">\n              <span class=\"info-circle\"><img decoding=\"async\" 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