Ipsen e Blueprint Medicines annunciano l’accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782 per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

Ipsen  amplia il proprio portfolio nelle  malattie rare con l’inclusione di BLU-782, un inibitore in fase di sperimentazione  di ALK2 altamente selettivo per il trattamento della FOP

L’accordo accelera lo sviluppo di BLU-782 grazie all’esperienza clinica di Ipsen nelle malattie rare e all’infrastruttura di cui dispone l’Azione a livello globale

Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni di dollari pagamento upfront e fino a 510 milioni di dollari al potenziale raggiungimento di specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali, a cui si aggiungono royalties su eventuali vendite.

Parigi e Cambridge, MA, USA, 17 ottobre 2019 – Ipsen e Blueprint Medicines Corporation hanno annunciato che Ipsen, attraverso la sussidiaria Clementia Pharmaceuticals, e Blueprint Medicines hanno concluso un accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782, un inibitore selettivo orale in fase di sperimentazione di ALK2 , per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

L’accordo amplia il portfolio di Ipsen nelle malattie rare e persegue l’obbiettivo di Blueprint Medicines di un rapido sviluppo di BLU-782 come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FOP. Ipsen ha già dimostrato la sua leadership in questa malattia genetica ultra-rara e complessa impegnandosi nello sviluppo clinico in fase avanzata di palovarotene, un agonista  del recettore gamma per l’acido retinoico (RARg). Con BLU-782, che recentemente ha completato uno studio di fase 1 in volontari sani per la definizione della dose, Ipsen ha ora la possibilità di offrire ai pazienti affetti da FOP,  la più ampia gamma possibile di opzioni di trattamento .

“La nostra strategia è quella di costruire un importante portfolio di prodotti nelle malattie rare. Con la recente acquisizione di Clementia Pharmaceuticals, abbiamo ottenuto una molecola first-in-class, palovarotene. Ora, con BLU-782 di Blueprint Medicines, abbiamo due importanti nuovi farmaci potenzialmente complementari nel trattamento della FOP. Continueremo a sviluppare soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da FOP e altre malattie rare”, ha affermato David Meek, CEO di Ipsen.

“Guardiamo con ammirazione alle attività svolte da Ipsen per uno sviluppo clinico di successo in questa complessa malattia genetica ultra-rara e crediamo che la loro esperienza, combinata con l’infrastruttura di cui dispone, e l’impegno fino ad ora dimostrato, possano realmente trasformare il modo di trattare la FOP e  accelerare lo sviluppo di BLU-782”, ha aggiunto Jeff Albers, CEO di Blueprint Medicines. “Nell’avviare il programma che ha portato allo sviluppo di BLU-782 prima terapia sperimentale in questa patologia che ha come bersaglio ALK2, ‘driver’ genetico della FOP, siamo stati ispirati dalla comunità FOP, costituita da pazienti, famiglie, clinici e associazioni di pazienti, con cui abbiamo avuto la fortuna di lavorare, avviando il programma che ha portato a BLU-782,. Ringraziamo anche il nostro team  di Blueprint Medicines, il cui impegno costantedi sviluppo  ha permesso lo sviluppo di BLU-782 finora”.

Secondo i termini dell’accordo di licenza, Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni upfront e fino a 510 milioni se vengono raggiunte specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali per i prodotti registrati fino a due indicazioni, inclusa la FOP. Inoltre, Ipsen riconoscerà a Blueprint Medicines una percentuale sulle vendite nette annuali dei prodotti registrati, soggetta ad aggiustamento in specifiche circostanze.

BLU-782

BLU-782 è stato sviluppato da Blueprint Medicines, utilizzando la piattaforma scientifica di proprietà di Blueprint Medicines, che ha consentito di identificare una molecola in grado di agire selettivamente su una mutazione del gene ALK2, identificata come causa della FOP. Blueprint Medicines ha recentemente completato uno studio di fase 1 per la definizione della dose di BLU-782 su volontari sani e i dati preliminari sono stati presentati al Meeting Annuale dell’American Society of Bone and Mineral Research a settembre 2019; BLU-782 è risultato ben tollerato a tutte le dosi testate. I dati preclinici precedentemente riportati in un modello di FOP ben caratterizzato e geneticamente accurato, hanno indicato che BLU-782 previene l’ossificazione eterotopica indotta da trauma o intervento chirurgico, riduce l’edema e ripristina la risposta del tessuto sano al danno muscolare. La FDA ha attribuito  a BLU-782 una designazione di malattia rara pediatrica, la designazione di farmaco orfano e una designazione ‘fast track’.

La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

La FOP è una malattia genetica rara gravemente debilitante, caratterizzata da ossificazione eterotopica progressiva o trasformazione anomala del muscolo, dei legamenti e dei tendini in osso. L’ossificazione eterotopica può essere spontanea o associata a episodi dolorosi di riacutizzazione della malattia normalmente sollecitati da un danno dei tessuti molli. Con il progredire della malattia , l’ossificazione eterotopica blocca gradualmente le articolazioni, causando disabilità grave e perdita della mobilità, compromissione della funzione respiratoria e aumento del rischio di morte precoce. La FOP è causata da una mutazione nel gene per ALK2, noto come ACVR1, che determina un’ attivazione inappropriata del segnale di morfogenesi dell’osso.

Ipsen

Ipsen è un Gruppo bio-farmaceutico globale focalizzato sull’innovazione e sulla Specialty Care. Il Gruppo sviluppa e commercializza farmaci innovativi nell’ambito di tre aree terapeutiche chiave: oncologia, neuroscienze e malattie rare. Ipsen possiede inoltre una divisione Consumer Healthcare ben consolidata. Con vendite totali superiori a 2,2 miliardi di euro nel 2018, Ipsen commercializza più di 20 farmaci in più di 115 Paesi, con una presenza commerciale diretta in oltre 30 Paesi. La R&D di Ipsen è focalizzata sulle sue piattaforme tecnologiche innovative e differenziate localizzate nel cuore di importanti hub biotecnologici e di scienze umane (Parigi-Saclay, Francia; Oxford, Regno Unito; Cambridge, Stati Uniti). Il Gruppo conta circa 5.700 persone in tutto il mondo. Ipsen è quotata a Parigi (Euronext: IPN) e negli Stati Uniti con un programma di Sponsored Level I American Depositary Receipt (ADR: IPSEY). Per ulteriori informazioni, visita il sito www.ipsen.com.

Blueprint Medicines

Blueprint Medicines è un’azienda impegnata nello sviluppo di terapie di precisione per il miglioramento della salute umana, con un focus su tumori con una base genetica nota, malattie rare e immunoterapia oncologica; sviluppa farmaci innovativi grazie all’ esperienza maturata nelle protein-chinasi responsabili di varie patologie. L’approccio unico, modulare, di precisione rafforza la rapida progettazione e lo sviluppo di nuovi trattamenti e incrementa la probabilità di successo clinico. Sta sviluppando tre farmaci attualmente in fase clinica e ha in corso  molteplici programmi di ricerca. Per ulteriori informazioni, visita il sito www.BlueprintMedicines.com.

Ipsen—Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

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Blueprint Medicines—Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, statements regarding Ipsen’s plan to develop and commercialize BLU-782 or any other licensed products under the license agreement; potential payments under the license agreement, including the upfront payment and any milestone or royalty payments; potential benefits of the license agreement between Blueprint Medicines and Ipsen; the potential benefits of BLU-782 or any other licensed product in treating patients, including patients with FOP; and Blueprint Medicines’ strategy, goals and anticipated milestones, business plans and focus. The words “may,” “will,” “could,” “would,” “should,” “expect,” “plan,” “anticipate,” “intend,” “believe,” “estimate,” “predict,” “project,” “potential,” “continue,” “target” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Any forward-looking statements in this press release are based on management’s current expectations and beliefs and are subject to a number of risks, uncertainties and important factors that may cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by any forward-looking statements contained in this press release, including, without limitation, risks and uncertainties related to the delay of any current or planned clinical trials or the development of Blueprint Medicines’ drug candidates or the licensed products, including BLU-782; the ability of the Blueprint Medicines and Ipsen to terminate the license agreement under specified circumstances; preclinical and clinical results for BLU-782 that may not support further development of such drug candidate, including expectations that such results may be predictive of the results in future clinical trials; actions of regulatory agencies, which may affect the initiation, timing and progress of clinical trials or the regulatory pathway for the licensed products; and Ipsen’s ability to successfully develop and commercialize the licensed products. These and other risks and uncertainties are described in greater detail in the section entitled “Risk Factors” in Blueprint Medicines’ filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including Blueprint Medicines’ most recent Quarterly Report on Form 10-Q and any other filings that Blueprint Medicines has made or may make with the SEC in the future. Any forward-looking statements contained in this press release represent Blueprint Medicines’ views only as of the date hereof and should not be relied upon as representing its views as of any subsequent date. Except as required by law, Blueprint Medicines explicitly disclaims any obligation to update any forward-looking statements.