Η Αφοσίωσή μας στα Σπάνια Νοσήματα
Το 94% των σπάνιων παθήσεων δεν έχουν ακόμα θεραπεία. Με δέσμευση, επιστημονική εμπειρογνωμοσύνη και διεθνή παρουσία, αναπτύσσουμε καινοτόμες θεραπείες που βελτιώνουν τη ζωή των ασθενών.
Αφουγκραζόμαστε τους ανθρώπους που ζουν με σπάνια νοσήματα
Με ακλόνητη επικέντρωση στη φροντίδα των ασθενών, επιδιώκουμε να κατανοήσουμε τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι άνθρωποι που ζουν με σπάνια νοσήματα. Μαθαίνουμε από τις εμπειρίες μας και ενσωματώνουμε τις γνώσεις μας στις προσπάθειές μας σε ολόκληρη τη διαδικασία ανάπτυξης των προϊόντων μας. Κατά συνέπεια, αποκτούμε συνεχώς αυξανόμενη δυναμική στην εύρεση θεραπειών για σπάνια νοσήματα, συμπεριλαμβανομένων μυοσκελετικών (οστικά), μεταβολικών, ενδοκρινικών, γαστρεντερικών (ήπαρ) και νευρομυϊκών διαταραχών.
Παραδείγματα απαιτητικών θεραπειών
Το 2023, η Ipsen ανέφερε τα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής Φάσης III με κρίσιμες επιπτώσεις για τη θεραπεία μιας αυτοάνοσης ηπατικής νόσου, της Πρωτοπαθούς Χολικής Χολαγγειίτιδας (PBC), καθώς και των εξουθενωτικών συμπτωμάτων της.
Οι μοναδικές προκλήσεις απαιτούν μοναδικές λύσεις
Το 2023, ενισχύσαμε περαιτέρω το χαρτοφυλάκιό μας για τα Σπάνια Νοσήματα με υποσχόμενες θεραπείες και ερευνητικά εργαλεία για παιδιατρικά σπάνια ηπατικά νοσήματα και αντίστοιχα νοσήματα σε ενήλικες.
Μια διαρκής μάχη για την ικανοποίηση των αναγκών των ασθενών.
Το 94% των σπάνιων νοσημάτων εξακολουθούν να μην έχουν εγκεκριμένες θεραπείες.
Σπάνιοι αλλά όχι μόνοι
350-400 εκατομμύρια άτομα προσβάλλονται από κάποιο από τα 7.000 σπάνια νοσήματα παγκοσμίως.
Καινοτομώντας για τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα
Το χαρτοφυλάκιο για τα σπάνια νοσήματα έχει υπερδιπλασιαστεί από το 2020 μέχρι σήμερα.
Διαρκής πρωτοπορία στα σπάνια νοσήματα
Ένα βασικό μέρος της στρατηγικής μας στην Ipsen είναι η εστίαση στην ανάπτυξη μετασχηματιστικών θεραπειών για τα σπάνια νοσήματα για πολλά έτη.
Οστικές διαταραχές
Η FOP προκαλεί μόνιμο και συνεχή παθολογικό σχηματισμό νέου οστού σε μαλακά μόρια και συνδετικούς ιστούς, όπως οι μύες, οι τένοντες και οι σύνδεσμοι, μια διεργασία που είναι γνωστή ως ετεροτοπική οστεοποίηση (HO). Πρόκειται για μια ιδιαίτερα σπάνια γενετική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από φλεγμονώδεις εξάρσεις που ξεκινούν από την παιδική ηλικία. Η HO είναι μη αναστρέψιμη και οδηγεί σε σοβαρούς λειτουργικούς περιορισμούς της κινητικότητας, προοδευτική και σωρευτική αναπηρία, καθώς και μείωση του προσδόκιμου επιβίωσης. Κατά μέσο όρο, οι ασθενείς διαγιγνώσκονται στην ηλικία των 5 ετών και το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσής τους είναι τα 56 έτη. Περίπου 900 άτομα παγκοσμίως ζουν επί του παρόντος με διάγνωση FOP. Η Ipsen χρησιμοποιεί καινοτόμους μηχανισμούς δράσης μέσω της ανάπτυξης δύο διερευνητικών εργαλείων για την παροχή δυνητικά μετασχηματιστικών θεραπειών στους ασθενείς που ζουν με τη FOP.
Αναπτυξιακές διαταραχές
Η μεγαλακρία είναι μια σπάνια διαταραχή που προκαλείται από έναν καλοήθη (μη καρκινικό) όγκο της υπόφυσης, ο οποίος ονομάζεται αδένωμα, και προάγει την απελευθέρωση υπερβολικά μεγάλης ποσότητας ορμόνης, αυξητικής ορμόνης (GH), στην κυκλοφορία του αίματος. Κατά συνέπεια, ο οργανισμός παράγει μεγαλύτερη ποσότητα μιας άλλης ορμόνης, η οποία είναι γνωστή ως ινσουλινοειδής αυξητικός παράγοντας 1 (IGF-1).
Φυσιολογικά, ο IGF-1 δρα συνεργιστικά με την GH και από κοινού συντελούν στον έλεγχο της ανάπτυξης πολλών ιστών του σώματος. Εάν υπάρχουν μεγάλες ποσότητες του IGF-1 και της GH στον οργανισμό, μπορεί να δοθεί το έναυσμα για μια παθολογική ανάπτυξη οστών, χόνδρων και άλλων ιστών του σώματος. Ενώ τα πιο συνηθισμένα εξωτερικά σημεία της νόσου είναι η διόγκωση των χεριών, των ποδιών και του προσώπου, μπορεί επίσης να αναπτυχθούν και ακόμη σοβαρότερα προβλήματα.