Paris (France), le 20 septembre 2024<\/strong> \u2013 Ipsen (Euronext : IPN\u00a0; ADR\u00a0: IPSEY) a annonc\u00e9 aujourd\u2019hui que la Commission europ\u00e9enne a approuv\u00e9 sous condition Iqirvo\u00ae<\/sup> (\u00e9lafibranor) 80 mg comprim\u00e9s pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (AUDC) chez l\u2019adulte pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l\u2019AUDC, ou en monoth\u00e9rapie chez les patients intol\u00e9rants \u00e0 l\u2019AUDC. Administr\u00e9 par voie orale une fois par jour, Iqirvo est un agoniste des r\u00e9cepteurs activ\u00e9s par les prolif\u00e9rateurs de peroxysomes (PPAR), premier de sa classe th\u00e9rapeutique, qui produit un effet sur les PPAR\u03b1 et PPAR\u03b4, consid\u00e9r\u00e9s comme des r\u00e9gulateurs cl\u00e9s de l\u2019acide biliaire, de l\u2019inflammation et de la fibrose. <\/p>\n \u00ab Nous sommes ravis qu\u2019Iqirvo soit approuv\u00e9 dans l\u2019UE comme nouvelle option de traitement efficace pour les personnes atteintes de CBP.<\/em> Il s\u2019agit d\u2019une maladie rare du foie touchant principalement les femmes, qui n\u2019a fait l\u2019objet d\u2019aucune innovation th\u00e9rapeutique durant pr\u00e8s de dix ann\u00e9es.<\/em> Cela, alors m\u00eame que pr\u00e8s de la moiti\u00e9 des patients sont intol\u00e9rants ou ne r\u00e9pondent pas aux traitements actuels, <\/em>\u00bb a d\u00e9clar\u00e9 Sandra Silvestri, Chief Medical Officer d\u2019Ipsen. \u00ab Nous nous r\u00e9jouissons de la possibilit\u00e9 de proposer une option de traitement efficace \u00e0 tous les patients atteints de CBP pouvant pr\u00e9senter un risque de progression de la maladie et qui continuent de souffrir de sympt\u00f4mes invalidants.<\/em> \u00bb<\/p>\n L\u2019approbation d\u2019Iqirvo s\u2019est bas\u00e9e sur les donn\u00e9es de l\u2019essai de Phase III ELATIVE1<\/sup>, qui ont d\u00e9montr\u00e9 un b\u00e9n\u00e9fice th\u00e9rapeutique statistiquement significatif avec une diff\u00e9rence ajust\u00e9e du placebo de 47 % (P < 0,001) entre les patients sous Iqirvo 80 mg (51 %) et les patients sous placebo (4\u00a0%) ayant eu une r\u00e9ponse biochimique. Une diminution plus importante du score PBC Worst Itch-NRS <\/em>sur la base de la situation de r\u00e9f\u00e9rence a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e chez les patients sous Iqirvo par rapport au placebo, mais celle-ci n\u2019\u00e9tait pas statistiquement significative. Le traitement par Iqirvo a \u00e9t\u00e9 associ\u00e9 \u00e0 une am\u00e9lioration du prurit (d\u00e9mangeaisons), comme en t\u00e9moigne la r\u00e9duction plus importante constat\u00e9e dans les scores PBC-40 et 5-D par rapport au placebo. Le pourcentage de patients pr\u00e9sentant des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables, des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables li\u00e9s au traitement, des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables s\u00e9v\u00e8res ou graves ou des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables conduisant \u00e0 l’arr\u00eat du traitement a \u00e9t\u00e9 similaire dans le groupe Iqirvo et le groupe placebo.<\/p>\n \u00ab\u00a0Le fait que nous disposions d\u2019un nouveau traitement efficace et bien tol\u00e9r\u00e9 pour nos patients atteints de cette maladie constitue une avanc\u00e9e encourageante dans le traitement et le contr\u00f4le de la CBP,\u00a0<\/em>\u00bb a d\u00e9clar\u00e9 le Dr Marco Carbone, professeur de gastroent\u00e9rologie \u00e0 l\u2019Universit\u00e9 de Milan-Bicocca et sp\u00e9cialiste en h\u00e9patologie, Centre de transplantation h\u00e9patique Niguarda, Milan. \u00ab La CBP est une maladie h\u00e9patique \u00e9volutive qui peut entra\u00eener une insuffisance h\u00e9patique et, dans certains cas, n\u00e9cessiter une greffe du foie.<\/em> C\u2019est pourquoi ce nouveau m\u00e9dicament ayant d\u00e9montr\u00e9 son potentiel dans le contr\u00f4le de la progression de la maladie et la diminution des d\u00e9mangeaisons, lesquelles peuvent fortement d\u00e9t\u00e9riorer la qualit\u00e9 de vie des patients, est une nouvelle r\u00e9jouissante pour les m\u00e9decins et leurs patients<\/em>.\u00a0\u00bb<\/p>\n \u00ab La CBP est une maladie tr\u00e8s personnelle, qui affecte chaque patient diff\u00e9remment.<\/em> Certaines personnes pr\u00e9sentent plus de sympt\u00f4mes, avec une fatigue extr\u00eame ou des d\u00e9mangeaisons s\u00e9v\u00e8res.<\/em> Pour d\u2019autres, aucun sympt\u00f4me n\u2019est observ\u00e9, mais les niveaux de biomarqueurs sont faibles, ce qui sugg\u00e8re que la maladie n\u2019est pas contr\u00f4l\u00e9e.<\/em> Ce constat signifie qu\u2019une approche individualis\u00e9e de la prise en charge et du traitement est n\u00e9cessaire pour chaque patient, <\/em>\u00bb a d\u00e9clar\u00e9 Sindee Weinbaum, repr\u00e9sentante de la European Liver Patients\u2019 Association<\/em>. \u00ab Les patients doivent avoir la possibilit\u00e9 de collaborer avec leurs m\u00e9decins et d\u2019\u00e9changer avec eux de fa\u00e7on constructive sur ce dont ils ont personnellement besoin pour g\u00e9rer la CBP avec laquelle ils vivent quotidiennement.<\/em> La mise \u00e0 disposition d\u2019une nouvelle option th\u00e9rapeutique pour les nombreuses personnes atteintes d\u2019une CBP non contr\u00f4l\u00e9e est en cela une tr\u00e8s grande nouvelle.<\/em>\u00a0\u00bb<\/p>\n FIN<\/strong><\/p>\n \u00c0 propos de la cholangite biliaire primitive (CBP) <\/strong> \u00c0 propos d\u2019Iqirvo (\u00e9lafibranor) <\/strong> \u00c0 propos d\u2019ELATIVE <\/strong> Les informations de s\u00e9curit\u00e9 importantes ainsi que les recommandations d\u2019utilisation d\u2019Iqirvo seront d\u00e9taill\u00e9es dans le r\u00e9sum\u00e9 des caract\u00e9ristiques du produit (RCP), publi\u00e9 dans le rapport public d’\u00e9valuation europ\u00e9en (EPAR) et disponible dans toutes les langues officielles de l\u2019UE. La version compl\u00e8te du RCP sera accessible sur le site\u00a0: Iqirvo, INN-elafibranor (europa.eu)<\/a>\u00a0<\/p>\n \u00c0 propos d\u2019Ipsen<\/strong><\/p>\n Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalis\u00e9 sur la mise au point de m\u00e9dicaments innovants pour les patients dans trois domaines th\u00e9rapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences. <\/p>\n Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation externe et sur pr\u00e8s de 100\u00a0ans d’exp\u00e9rience de d\u00e9veloppement au sein de hubs mondiaux aux \u00c9tats-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos \u00e9quipes, pr\u00e9sentes dans plus de 40\u00a0pays, et nos partenariats \u00e0 travers le monde nous permettent de proposer nos m\u00e9dicaments aux patients dans plus de 100\u00a0pays. <\/p>\n Ipsen est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American Depositary Receipt <\/em>(ADR : IPSEY) sponsoris\u00e9 de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com<\/p>\n Contacts Ipsen <\/strong><\/p>\n Investisseurs<\/strong><\/p>\n Craig Marks | + 44 (0)7584 34 91 93 | craig.marks@ipsen.com<\/strong><\/p>\n Nicolas Bogler | + 33 6 52 19 98 92 | nicolas.bogler@ipsen.com<\/strong><\/p>\n M\u00e9dias<\/strong><\/p>\n Anna Gibbins | + 44 7717 80 19 00| anna.gibbins@ipsen.com<\/strong><\/p>\n Avertissements et\/ou d\u00e9clarations prospectives<\/strong><\/p>\n Les d\u00e9clarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqu\u00e9 sont bas\u00e9s sur la strat\u00e9gie et les hypoth\u00e8ses actuelles de la Direction d\u2019Ipsen. Ces d\u00e9clarations et objectifs d\u00e9pendent de risques et d\u2019incertitudes connus ou non qui peuvent entra\u00eener une divergence significative entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements effectifs et ceux envisag\u00e9s dans ce communiqu\u00e9 De tels risques et impr\u00e9vus pourraient affecter la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypoth\u00e8ses raisonnables quant aux conditions macro\u00e9conomiques \u00e0 venir formul\u00e9es d\u2019apr\u00e8s les informations disponibles \u00e0 ce jour. L’utilisation des termes \u00ab\u00a0croit\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0envisage\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0pr\u00e9voit\u00a0\u00bb ou d’expressions similaires a pour but d’identifier des \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, notamment les attentes d\u2019Ipsen quant \u00e0 des \u00e9v\u00e9nements futurs tels que les soumissions et d\u00e9cisions r\u00e9glementaires. De plus, les objectifs mentionn\u00e9s dans ce document sont \u00e9tablis sans tenir compte d\u2019\u00e9ventuelles op\u00e9rations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces param\u00e8tres. Ces pr\u00e9visions sont notamment fond\u00e9es sur des donn\u00e9es et hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par Ipsen, et d\u00e9pendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir et dont certains \u00e9chappent au contr\u00f4le du Groupe, et non pas exclusivement de donn\u00e9es historiques. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient s\u2019av\u00e9rer substantiellement diff\u00e9rents de ces objectifs compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu\u2019un nouveau m\u00e9dicament peut para\u00eetre prometteur au cours d\u2019une phase pr\u00e9paratoire de d\u00e9veloppement ou apr\u00e8s des essais cliniques, mais n\u2019\u00eatre jamais commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir \u00e0 faire face \u00e0 la concurrence de produits g\u00e9n\u00e9riques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et d\u00e9veloppement comprend plusieurs \u00e9tapes et, lors de chaque \u00e9tape, le risque est important qu\u2019Ipsen ne parvienne pas \u00e0 atteindre ses objectifs et qu\u2019il soit conduit \u00e0 renoncer \u00e0 poursuivre ses efforts sur un m\u00e9dicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut \u00eatre certain que des r\u00e9sultats favorables obtenus lors des essais pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s ult\u00e9rieurement lors des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer le caract\u00e8re s\u00fbr et efficace du m\u00e9dicament concern\u00e9. Il ne saurait \u00eatre garanti qu\u2019un m\u00e9dicament recevra les approbations r\u00e9glementaires n\u00e9cessaires ou qu\u2019il atteindra ses objectifs commerciaux. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient \u00eatre sensiblement diff\u00e9rents de ceux annonc\u00e9s dans les d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes s’av\u00e8rent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s’y limiter, la situation g\u00e9n\u00e9rale du secteur et la concurrence\u00a0; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris les fluctuations des taux d’int\u00e9r\u00eat et des taux de change\u00a0; l’incidence de la r\u00e9glementation de l’industrie pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de sant\u00e9\u00a0; les tendances mondiales vers une plus grande ma\u00eetrise des co\u00fbts de sant\u00e9\u00a0; les avanc\u00e9es technologiques, les nouveaux m\u00e9dicaments et les brevets obtenus par la concurrence\u00a0; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, notamment l’obtention d’une homologation\u00a0; la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 pr\u00e9voir avec pr\u00e9cision les futures conditions du march\u00e9\u00a0; les difficult\u00e9s ou d\u00e9lais de production\u00a0; l’instabilit\u00e9 financi\u00e8re de l’\u00e9conomie internationale et le risque souverain\u00a0; la d\u00e9pendance \u00e0 l’\u00e9gard de l’efficacit\u00e9 des brevets d\u2019Ipsen et d\u2019autres protections concernant les m\u00e9dicaments novateurs\u00a0; et le risque de litiges, notamment des litiges en mati\u00e8re de brevets ou des recours r\u00e9glementaires. Ipsen d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses m\u00e9dicaments, ce qui peut donner lieu \u00e0 des redevances substantielles\u00a0; en outre ces partenaires pourraient agir de mani\u00e8re \u00e0 nuire aux activit\u00e9s d\u2019Ipsen ainsi qu\u2019\u00e0 ses r\u00e9sultats financiers. Ipsen ne peut \u00eatre certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. \u00c0 ce titre, le Groupe pourrait ne pas \u00eatre en mesure de b\u00e9n\u00e9ficier de ces accords. Une d\u00e9faillance d\u2019un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse impr\u00e9vue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen, sa situation financi\u00e8re ou ses r\u00e9sultats. Sous r\u00e9serve des dispositions l\u00e9gales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs ou objectifs vis\u00e9s dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 afin de refl\u00e9ter des changements qui viendraient affecter les \u00e9v\u00e9nements, situations, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces \u00e9nonc\u00e9s se fondent. L\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen est soumise \u00e0 des facteurs de risques qui sont d\u00e9crits dans ses documents d\u2019information enregistr\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des March\u00e9s Financiers. Les risques et incertitudes pr\u00e9sent\u00e9s ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 prendre connaissance de la derni\u00e8re \u00e9dition du Document d\u2019enregistrement universel d\u2019Ipsen, disponible sur ipsen.com<\/u><\/a>.<\/p>\n R\u00e9f\u00e9rences<\/strong><\/p>\n
La CBP est une maladie h\u00e9patique cholestatique auto-immune rare qui affecte la femme dans 90\u00a0% des cas. Une accumulation de bile et de toxines (cholestase) et une inflammation chronique provoquent une fibrose irr\u00e9versible (cicatrices) du foie et la destruction des canaux biliaires. Cette maladie chronique peut s’aggraver en l’absence de traitement efficace, conduisant \u00e0 une transplantation h\u00e9patique et dans certains cas, \u00e0 un d\u00e9c\u00e8s pr\u00e9matur\u00e9. La CBP a un impact sur la vie quotidienne des patients du fait de ses sympt\u00f4mes invalidants dont les plus courants sont le prurit et la fatigue. <\/p>\n
Administr\u00e9 oralement une fois par jour, Iqirvo (prononcer EYE-KER-VO) est un agoniste des r\u00e9cepteurs activ\u00e9s par les prolif\u00e9rateurs de peroxysomes (PPAR), qui produit un effet sur les PPAR\u03b1 et PPAR\u03b4. L\u2019activation des PPAR\u03b1 et \u03b4 a pour effet de diminuer la toxicit\u00e9 de la bile et d\u2019am\u00e9liorer la cholestase en modulant la synth\u00e8se, la d\u00e9toxification et les transporteurs des acides biliaires. L\u2019activation des PPAR\u03b1 et \u03b4 a \u00e9galement des effets anti-inflammatoires en agissant sur diff\u00e9rentes voies. Iqirvo a la capacit\u00e9 de r\u00e9duire les taux d\u2019alcaline phosphatase et de bilirubine chez l\u2019adulte atteint de CBP. Iqirvo devrait donc avoir pour b\u00e9n\u00e9fice clinique, notamment, de retarder le d\u00e9veloppement de la fibrose du foie, la cirrhose, la transplantation h\u00e9patique et la mort 1<\/sup>.En 2019, le m\u00e9dicament a obtenu la d\u00e9signation \u00ab\u00a0Breakthrough Therapy\u00a0\u00bb de la Food and Drug Administration aux \u00c9tats-Unis chez les adultes atteints de CBP et pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (AUDC), le traitement de premi\u00e8re ligne existant pour la CBP. Iqirvo a obtenu l\u2019approbation des autorit\u00e9s de sant\u00e9 aux \u00c9tats-Unis via une proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e en juin 2024, puis l\u2019approbation conditionnelle des autorit\u00e9s de l\u2019UE en septembre 2024, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (AUDC) chez l\u2019adulte pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l\u2019AUDC, ou en monoth\u00e9rapie chez les patients intol\u00e9rants \u00e0 l\u2019AUDC. Ces approbations d\u00e9pendent des r\u00e9sultats d\u2019un examen approfondi du b\u00e9n\u00e9fice clinique. D\u2019autres processus r\u00e9glementaires sont en cours, notamment aupr\u00e8s de l\u2019Agence de r\u00e9glementation des m\u00e9dicaments et des produits de sant\u00e9 (MHRA) au Royaume-Uni. Iqirvo (\u00e9lafibranor) a \u00e9t\u00e9 d\u00e9velopp\u00e9 par GENFIT. Ipsen a obtenu aupr\u00e8s de GENFIT, dans le cadre d\u2019un accord de licence, les droits exclusifs mondiaux de l\u2019\u00e9lafibranor (\u00e0 l\u2019exception de la Chine, de Hong Kong, de Ta\u00efwan et de Macao) en 2021.<\/p>\n
ELATIVE \u00e9tait un essai clinique de Phase III multicentrique, randomis\u00e9, en double aveugle, contre placebo (NCT04526665). ELATIVE \u00e9valuait l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019\u00e9lafibranor 80\u00a0mg administr\u00e9 une fois par jour par rapport \u00e0 un placebo chez les patients atteints de cholangite biliaire primaire (CBP) pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate ou une intol\u00e9rance \u00e0 l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (AUDC), le traitement de premi\u00e8re ligne existant pour la CBP. Dans le cadre de l’essai, 161 patients ont \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s 2:1 pour recevoir l\u2019\u00e9lafibranor 80 mg une fois par jour ou un placebo. Les patients pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l’AUDC ont continu\u00e9 de recevoir de l’AUDC en association avec l\u2019\u00e9lafibranor ou un placebo, tandis que les patients ne pouvant tol\u00e9rer l’AUDC n\u2019ont re\u00e7u qu’\u00e9lafibranor ou un placebo. Les patients ont poursuivi le traitement qui leur avait \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9 apr\u00e8s la semaine 52 jusqu\u2019\u00e0 ce que tous les participants aient termin\u00e9 leur traitement ou pendant 104 semaines maximum. L\u2019\u00e9tude d\u2019extension \u00e0 long terme ouverte d\u2019ELATIVE se poursuit. Les patients participants atteints de CBP peuvent recevoir l\u2019\u00e9lafibranor pendant une dur\u00e9e maximale de cinq ans. Dans l’\u00e9tude, le crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation composite, \u00e0 savoir la r\u00e9ponse biochimique au traitement, est d\u00e9finie par un taux d\u2019alcaline phosphatase (ALP) < 1,67 x la limite sup\u00e9rieure de la valeur normale (Upper Limit of Normal \u2013 ULN), une diminution du taux d\u2019ALP \u2265 15\u00a0% et un taux de bilirubine totale (TB) \u2264 ULN \u00e0 52 semaines. L’ALP et la bilirubine constituent d’importants facteurs de pr\u00e9diction de la progression de la CBP. Leur diminution peut indiquer une r\u00e9duction des l\u00e9sions cholestatiques et une am\u00e9lioration de la fonction h\u00e9patique. Les r\u00e9sultats complets de l\u2019\u00e9tude ELATIVE de 52 semaines ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s dans la revue New England Journal of Medicine (NEJM).<\/p>\n
<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":1,"template":"","categories":[3556,3563],"tags":[],"class_list":["post-68233","press_release","type-press_release","status-publish","has-post-thumbnail","hentry","category-corporate-pressrelease-fr","category-rare-diseases-pressrelease-fr","entry"],"acf":[],"yoast_head":"\n