{"id":36188,"date":"2020-03-26T17:01:00","date_gmt":"2020-03-26T15:01:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/press-releases\/ipsen-communique-une-mise-a-jour-sur-les-programmes-cliniques-du-palovarotene\/"},"modified":"2023-08-23T17:01:06","modified_gmt":"2023-08-23T15:01:06","slug":"ipsen-communique-une-mise-a-jour-sur-les-programmes-cliniques-du-palovarotene","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-releases\/ipsen-communique-une-mise-a-jour-sur-les-programmes-cliniques-du-palovarotene\/","title":{"rendered":"Ipsen communique une mise \u00e0 jour sur les programmes cliniques du palovarot\u00e8ne"},"content":{"rendered":"
Ipsen annonce la reprise prochaine du palovarot\u00e8ne par les patients \u00e2g\u00e9s de 14 ans et plus<\/b> \u00c0 propos du programme clinique FOP<\/b> \u00c0 propos du palovarot\u00e8ne<\/b> \u00c0 propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)<\/b> \u00c0 propos d\u2019Ipsen<\/b> Avertissement Ipsen<\/b> Pour plus d\u2019informations\u00a0:<\/u><\/b><\/p>\n
atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive<\/b>\u00a0<\/b>
Ipsen met fin \u00e0 l\u2019essai MO-Ped (PVO-2A-201) dans les ost\u00e9ochondromes multiples<\/b>
pour analyser les donn\u00e9es obtenues afin d\u2019\u00e9valuer l\u2019avenir du palovarot\u00e8ne<\/b>
dans le traitement de cette pathologie<\/b>\u00a0<\/b>
Paris, France, le 26 mars 2020 \u2013\u00a0<\/b>Ipsen (Euronext : IPN\u00a0; ADR\u00a0: IPSEY) a annonc\u00e9 aujourd\u2019hui la reprise prochaine du palovarot\u00e8ne par les patients \u00e2g\u00e9s de 14\u00a0ans et plus participant actuellement au programme clinique de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Aux \u00c9tats-Unis, la\u00a0Food and Drug Administration<\/em>\u00a0(FDA) a confirm\u00e9 que la reprise du traitement par les patients \u00e2g\u00e9s de 14 ans et plus ne pose aucun probl\u00e8me de s\u00e9curit\u00e9. Ipsen a \u00e9galement obtenu l\u2019autorisation de relancer l\u2019administration du traitement aupr\u00e8s des autorit\u00e9s r\u00e9glementaires au Royaume-Uni (Healthcare products Regulatory Agency<\/em>, MHRA), en France, (Agence Nationale de S\u00e9curit\u00e9 du M\u00e9dicament et des produits de sant\u00e9), en Su\u00e8de (Medical Products Agency,\u00a0<\/em>MPA), en Italie (Agenzia Italiana del Farmaco<\/em>, AIFA), en Argentine (Administraci\u00f3n Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnolog\u00eda M\u00e9dica<\/em>, ANMAT), en Espagne (Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios<\/em>, AEMPS) et au Canada (Sant\u00e9 Canada<\/em>).
Pour rappel, la d\u00e9cision de suspendre l\u2019administration du palovarot\u00e8ne dans l\u2019\u00e9tude globale de phase III (PVO-1A-301), ainsi que dans les \u00e9tudes d\u2019extension de phase II (PVO-1A-202\/204) en cours dans la FOP avait \u00e9t\u00e9 prise le 24 janvier 2020, sur la base des r\u00e9sultats d\u2019une analyse de futilit\u00e9 men\u00e9e lors de l\u2019analyse int\u00e9rimaire pr\u00e9vue au protocole.
Des signes encourageants d\u2019activit\u00e9 th\u00e9rapeutique ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s dans les analyses post-hoc pr\u00e9liminaires de l\u2019essai de phase III et partag\u00e9s avec l\u2019Independent Data Monitoring Committee\u00a0<\/em>(IDMC), qui les a confirm\u00e9s. En s\u2019appuyant sur les recommandations de l\u2019IDMC, Ipsen a donc modifi\u00e9 la section analyse statistique du protocole de l\u2019essai de phase\u00a0III MOVE afin de permettre des analyses suppl\u00e9mentaires en compl\u00e9ment de l\u2019analyse principale pr\u00e9vue au protocole. Les modifications du protocole se basent sur les observations de l\u2019IDMC selon lesquelles le mod\u00e8le statistique pr\u00e9vu au protocole pourrait avoir eu une incidence n\u00e9gative sur l\u2019analyse d\u2019efficacit\u00e9 et influenc\u00e9 les conclusions statistiques relatives \u00e0 un b\u00e9n\u00e9fice th\u00e9rapeutique majeur en d\u00e9montrant la futilit\u00e9 du traitement.
\u00ab\u00a0Nous nous r\u00e9jouissons qu\u2019Ipsen ait obtenu l\u2019autorisation de plusieurs agences r\u00e8glementaires, apr\u00e8s examen de donn\u00e9es suppl\u00e9mentaires, de relancer l\u2019administration du traitement aux patients \u00e2g\u00e9s de 14 ans et plus dans le cadre de l\u2019essai de phase III MOVE. Apr\u00e8s avoir consult\u00e9 les groupes de patients et investigateurs, nous avons travaill\u00e9 activement avec toutes les parties prenantes concern\u00e9es pour red\u00e9marrer l\u2019essai le plus rapidement possible \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 le Docteur Howard Mayer, Vice-Pr\u00e9sident Ex\u00e9cutif, Directeur de la Recherche et du D\u00e9veloppement chez Ipsen. \u00ab\u00a0Nous restons d\u00e9termin\u00e9s \u00e0 apporter le palovarot\u00e8ne aux patients atteints de cette maladie d\u00e9vastatrice. Nous poursuivons le dialogue avec les autorit\u00e9s de sant\u00e9 pour d\u00e9finir la voie \u00e0 suivre sur le plan r\u00e9glementaire.\u00a0\u00bb
Ipsen travaille actuellement pour obtenir l\u2019approbation du comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique (CE) de chaque site clinique. D\u00e8s que le Groupe aura obtenu l\u2019autorisation des autorit\u00e9s r\u00e8glementaires et des CE lorsque n\u00e9cessaire, les patients \u00e9ligibles pourront reprendre le traitement. \u00c0 ce stade, les m\u00e9decins ou les responsables des essais les contacteront afin de leur apporter plus d\u2019informations et leur expliquer les \u00e9tapes \u00e0 suivre pour la reprise du palovarot\u00e8ne. Ipsen prendra \u00e9galement toutes les mesures n\u00e9cessaires pour assurer la s\u00e9curit\u00e9 des patients atteints de FOP qui s\u2019appr\u00eatent \u00e0 reprendre le traitement dans le contexte de la pand\u00e9mie de COVID-19. Ces mesures tiennent compte des directives des autorit\u00e9s r\u00e9glementaires et sanitaires locales, et de la capacit\u00e9 de chaque investigateur et site clinique \u00e0 surveiller la s\u00e9curit\u00e9 des patients de fa\u00e7on ad\u00e9quate.
La suspension clinique partielle chez les enfants \u00e2g\u00e9s de moins de 14\u00a0ans pour la FOP et les ost\u00e9ochondromes multiples (OM), annonc\u00e9e le 4 d\u00e9cembre 2019 par les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires am\u00e9ricaines (FDA), reste effective. Ipsen r\u00e9pond actuellement aux questions de la FDA et d\u2019autres autorit\u00e9s de sant\u00e9 afin de d\u00e9finir rapidement les prochaines \u00e9tapes concernant les \u00e9tudes sur la FOP chez les patients \u00e2g\u00e9s de moins de 14\u00a0ans.
Ipsen r\u00e9pond \u00e9galement aux questions de la FDA relatives \u00e0 la suspension clinique partielle du programme dans les ost\u00e9ochondromes multiples (OM). N\u00e9anmoins, Ipsen a pris la d\u00e9cision de mettre fin \u00e0 son essai MO-Ped (PVO-2A-201) men\u00e9 dans le cadre de l\u2019\u00e9tude IND135403 afin d\u2019analyser les donn\u00e9es collect\u00e9es pour obtenir plus d\u2019informations sur l\u2019efficacit\u00e9, l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019avenir du palovarot\u00e8ne dans les OM. L\u2019objectif est \u00e9galement de d\u00e9terminer la voie \u00e0 suivre pour le m\u00e9dicament dans le traitement de cette pathologie, notamment \u00e0 travers l\u2019\u00e9valuation du potentiel de soumission d\u2019une demande d\u2019autorisation aupr\u00e8s de la FDA. Il est cependant peu probable qu\u2019Ipsen d\u00e9pose une demande d\u2019approbation du palovarot\u00e8ne pour le traitement des OM sur la base de l\u2019essai MO-Ped (PVO-2A-201) men\u00e9 dans le cadre de l\u2019\u00e9tude IND135403. Ipsen a pris cette d\u00e9cision en raison du d\u00e9lai n\u00e9cessaire pour r\u00e9soudre la suspension clinique, qui a entrain\u00e9 d\u2019importantes lacunes dans la posologie risquant de compromettre l\u2019int\u00e9grit\u00e9 des donn\u00e9es, et compte tenu du fait que le recrutement des patients pour l\u2019essai n\u2019\u00e9tait pas finalis\u00e9 au moment o\u00f9 la suspension clinique partielle avait \u00e9t\u00e9 act\u00e9e (tr\u00e8s peu de patients avaient donc atteints le milieu de l\u2019essai). De plus, aucune donn\u00e9e d\u2019efficacit\u00e9 n\u2019est actuellement disponible chez cette population de patients pour renseigner davantage le rapport b\u00e9n\u00e9fice\/risque.<\/p>\n
L\u2019\u00e9tude de phase 3 MOVE (PVO-1A-3) est un essai d\u2019efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9 ouvert, \u00e0 un seul groupe. L\u2019objectif est d\u2019\u00e9valuer un sch\u00e9ma posologique chronique\/\u00e9pisodique du palovarot\u00e8ne, incluant une dose de 5\u00a0mg\/jour, mais \u00e9galement un sch\u00e9ma posologique \u00e9pisodique de 20\/10\u00a0mg administr\u00e9 \u00e0 la suite des pouss\u00e9es actives (les doses sont ajust\u00e9es en fonction du poids des patients). L\u2019essai est men\u00e9 en Argentine, en Australie, au Br\u00e9sil, au Canada, en Espagne, aux \u00c9tats-Unis, en France, en Italie, au Japon, en Su\u00e8de et au Royaume-Uni. Il y a deux \u00e9tudes d\u2019extension de phase II (PVO-1A-202\/204) en cours\u00a0: 1) l\u2019\u00e9tude 202, une extension ouverte de l\u2019\u00e9tude\u00a0201 ; il s\u2019agit d\u2019un essai initial de phase II randomis\u00e9, en double aveugle et multicentrique\u00a0; et 2) l\u2019\u00e9tude 204, une \u00e9tude ouverte correspondant au PVO-1A-202, destin\u00e9e \u00e0 \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 de diff\u00e9rents sch\u00e9mas posologiques du palovarot\u00e8ne chez des patients atteints de FOP en France.<\/p>\n
Le palovarot\u00e8ne est un agoniste hautement s\u00e9lectif du r\u00e9cepteur gamma de l\u2019acide r\u00e9tino\u00efque (RAR\u03b3), actuellement en d\u00e9veloppement comme traitement potentiel pour les patients atteints de maladies osseuses extr\u00eamement rares et invalidantes, notamment pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), des ost\u00e9ochondromes multiples (OM), et d\u2019autres maladies, incluant le syndrome de l\u2019\u0153il sec. Le palovarot\u00e8ne, qui a obtenu le statut de maladie p\u00e9diatrique ainsi qu\u2019une proc\u00e9dure acc\u00e9l\u00e9r\u00e9e pour le traitement des troubles osseux ultra-rares, a \u00e9t\u00e9 int\u00e9gr\u00e9 au portefeuille d\u2019Ipsen \u00e0 travers l\u2019acquisition de Clementia Pharmaceuticals en avril 2019.<\/p>\n
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie rare et gravement invalidante, caract\u00e9ris\u00e9e par un os qui se forme en dehors du squelette normal, dans le muscle, les tendons ou les tissus mous.1\u00a0La FOP fait partie des maladies les plus rares sur la plan\u00e8te. Bien qu\u2019il existe environ 1\u00a0000 cas confirm\u00e9s dans le monde, on estime la pr\u00e9valence r\u00e9elle \u00e0 environ 1,36 par million d\u2019individus.\u00a02,3<\/p>\n
Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial focalis\u00e9 sur l\u2019innovation et la m\u00e9decine de sp\u00e9cialit\u00e9. Le Groupe d\u00e9veloppe et commercialise des m\u00e9dicaments innovants dans trois domaines th\u00e9rapeutiques cibl\u00e9s \u2013 l\u2019Oncologie, les Neurosciences et les Maladies Rares. L\u2019engagement d\u2019Ipsen en oncologie est illustr\u00e9 par son portefeuille croissant de th\u00e9rapies visant \u00e0 am\u00e9liorer la vie des patients souffrant de cancers de la prostate, de tumeurs neuroendocrines, de cancers du rein et du pancr\u00e9as. Ipsen b\u00e9n\u00e9ficie \u00e9galement d\u2019une pr\u00e9sence significative en Sant\u00e9 Familiale. Avec un chiffre d\u2019affaires de plus de 2,5 milliards d\u2019euros en 2019, Ipsen commercialise plus de 20 m\u00e9dicaments dans plus de 115 pays, avec une pr\u00e9sence commerciale directe dans plus de 30 pays. La R&D d\u2019Ipsen est focalis\u00e9e sur ses plateformes technologiques diff\u00e9renci\u00e9es et innovantes situ\u00e9es au c\u0153ur des clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie (Paris-Saclay, France ; Oxford, UK ; Cambridge, US). Le Groupe rassemble plus de 5 800 collaborateurs dans le monde. Ipsen est c\u00f4t\u00e9 en bourse \u00e0 Paris (Euronext : IPN) et aux \u00c9tats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American Depositary Receipt (ADR : IPSEY). Pour plus d\u2019informations sur Ipsen, consultez www.ipsen.com.<\/p>\n
Les d\u00e9clarations prospectives et les objectifs contenus dans cette pr\u00e9sentation sont bas\u00e9s sur la strat\u00e9gie et les hypoth\u00e8ses actuelles de la Direction. Ces d\u00e9clarations et objectifs d\u00e9pendent de risques connus ou non, et d\u2019\u00e9l\u00e9ments al\u00e9atoires qui peuvent entra\u00eener une divergence significative entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements effectifs et ceux envisag\u00e9s dans ce communiqu\u00e9. Ces risques et \u00e9l\u00e9ments al\u00e9atoires pourraient affecter la capacit\u00e9 du Groupe \u00e0 atteindre ses objectifs financiers qui sont bas\u00e9s sur des conditions macro\u00e9conomiques raisonnables, provenant de l\u2019information disponible \u00e0 ce jour. L\u2019utilisation des termes \u00ab croit \u00bb, \u00ab envisage \u00bb et \u00ab pr\u00e9voit \u00bb ou d\u2019expressions similaires a pour but d\u2019identifier des d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles, notamment les attentes du Groupe quant aux \u00e9v\u00e9nements futurs, y compris les soumissions et d\u00e9cisions r\u00e9glementaires. De plus, les pr\u00e9visions mentionn\u00e9es dans ce document sont \u00e9tablies en dehors d\u2019\u00e9ventuelles op\u00e9rations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier ces param\u00e8tres. Ces pr\u00e9visions sont notamment fond\u00e9es sur des donn\u00e9es et hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par le Groupe et d\u00e9pendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir et dont certains \u00e9chappent au contr\u00f4le du Groupe, et non pas exclusivement de donn\u00e9es historiques Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient s\u2019av\u00e9rer substantiellement diff\u00e9rents de ces objectifs compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu\u2019un nouveau produit peut para\u00eetre prometteur au cours d\u2019une phase pr\u00e9paratoire de d\u00e9veloppement ou apr\u00e8s des essais cliniques, mais n\u2019\u00eatre jamais commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles, et compte tenu \u00e9galement des retards d\u2019\u00e9valuation de certains essais cliniques dans le contexte actuel de la pand\u00e9mie de COVID-19. Le Groupe doit faire face ou est susceptible d\u2019avoir \u00e0 faire face \u00e0 la concurrence des produits g\u00e9n\u00e9riques qui pourrait se traduire par des pertes de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et de d\u00e9veloppement comprend plusieurs \u00e9tapes et, lors de chaque \u00e9tape, le risque est important que le Groupe ne parvienne pas \u00e0 atteindre ses objectifs et qu\u2019il soit conduit \u00e0 renoncer \u00e0 poursuivre ses efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, le Groupe ne peut \u00eatre certain que des r\u00e9sultats favorables obtenus lors des essais pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s ult\u00e9rieurement lors des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer le caract\u00e8re s\u00fbr et efficace du produit concern\u00e9. Il ne saurait \u00eatre garanti qu\u2019un produit recevra les homologations n\u00e9cessaires ou qu\u2019il atteindra ses objectifs commerciaux. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient \u00eatre sensiblement diff\u00e9rents de ceux annonc\u00e9s dans les d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes s\u2019av\u00e8rent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s\u2019y limiter, la situation g\u00e9n\u00e9rale du secteur et la concurrence ; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris les fluctuations du taux d\u2019int\u00e9r\u00eat et du taux de change ; l\u2019incidence de la r\u00e9glementation de l\u2019industrie pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de soins de sant\u00e9 ; les tendances mondiales \u00e0 l\u2019\u00e9gard de la ma\u00eetrise des co\u00fbts en mati\u00e8re de soins de sant\u00e9 ; les avanc\u00e9es technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par la concurrence ; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux produits, notamment l\u2019obtention d\u2019une homologation ; la capacit\u00e9 du Groupe \u00e0 pr\u00e9voir avec pr\u00e9cision les futures conditions du march\u00e9 ; les difficult\u00e9s ou d\u00e9lais de production ; l\u2019instabilit\u00e9 financi\u00e8re de l\u2019\u00e9conomie internationale et le risque souverain ; la d\u00e9pendance \u00e0 l\u2019\u00e9gard de l\u2019efficacit\u00e9 des brevets du Groupe et autres protections concernant les produits novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en mati\u00e8re de brevets et\/ou des recours r\u00e9glementaires. Le Groupe d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses produits, qui pourraient potentiellement g\u00e9n\u00e9rer des redevances substantielles ; ces partenaires pourraient agir de telle mani\u00e8re que cela pourrait avoir un impact n\u00e9gatif sur les activit\u00e9s du Groupe ainsi que sur ses r\u00e9sultats financiers. Le Groupe ne peut \u00eatre certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. \u00c0 ce titre, le Groupe pourrait ne pas \u00eatre en mesure de b\u00e9n\u00e9ficier de ces accords. Une d\u00e9faillance d\u2019un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse impr\u00e9vue de revenus. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9 du Groupe, sa situation financi\u00e8re ou ses r\u00e9sultats. Sous r\u00e9serve des dispositions l\u00e9gales en vigueur, le Groupe ne prend aucun engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les d\u00e9clarations prospectives ou objectifs vis\u00e9s dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 afin de refl\u00e9ter les changements qui interviendraient sur les \u00e9v\u00e9nements, situations, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces d\u00e9clarations sont bas\u00e9es. L\u2019activit\u00e9 du Groupe est soumise \u00e0 des facteurs de risques qui sont d\u00e9crits dans ses documents d\u2019information enregistr\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des March\u00e9s Financiers. Les risques et incertitudes pr\u00e9sent\u00e9s ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 prendre connaissance du Document de R\u00e9f\u00e9rence 2018 du Groupe disponible sur son site web (www.ipsen.com<\/b><\/a>).<\/p>\n