{"id":36163,"date":"2020-06-08T13:58:00","date_gmt":"2020-06-08T11:58:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/press-releases\/ipsen-reaffirme-son-engagement-dans-les-maladies-rares-avec-la-publication-de-huit-abstracts-acceptes-lors-de-lendo-2020-et-publies-dans-le-journal-of-the-endocrine-society\/"},"modified":"2023-08-23T13:58:09","modified_gmt":"2023-08-23T11:58:09","slug":"ipsen-reaffirme-son-engagement-dans-les-maladies-rares-avec-la-publication-de-huit-abstracts-acceptes-lors-de-lendo-2020-et-publies-dans-le-journal-of-the-endocrine-society","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-releases\/ipsen-reaffirme-son-engagement-dans-les-maladies-rares-avec-la-publication-de-huit-abstracts-acceptes-lors-de-lendo-2020-et-publies-dans-le-journal-of-the-endocrine-society\/","title":{"rendered":"Ipsen r\u00e9affirme son engagement dans les maladies rares avec la publication de huit abstracts accept\u00e9s lors de l\u2019ENDO 2020 et publi\u00e9s dans le Journal of the Endocrine Society"},"content":{"rendered":"

Les donn\u00e9es publi\u00e9es \u00e9valuent la progression naturelle de la fibrodysplasie
ossifiante progressive (FOP) ou de l\u2019acrom\u00e9galie
La\u00a0Natural History Study<\/em>\u00a0(NHS) est la premi\u00e8re \u00e9tude longitudinale d\u00e9finie
par protocole destin\u00e9e \u00e0 \u00e9valuer la progression de la FOP<\/p>\n

PARIS, FRANCE, 8 juin 2020 \u2013\u00a0<\/b>Ipsen (Euronext\u00a0: IPN\u00a0; ADR\u00a0: IPSEY) a partag\u00e9 de nouvelles donn\u00e9es sur les maladies rares, une aire th\u00e9rapeutique cl\u00e9 dans laquelle le Groupe continue de se d\u00e9velopper, \u00e0 travers la publication de huit abstracts dans le\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. Les donn\u00e9es comprennent les r\u00e9sultats d\u2019une \u00e9tude unique en son genre intitul\u00e9e \u00ab\u00a0A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes\u00a0\u00bb, qui met en \u00e9vidence des informations recueillies sur un an mesurant la progression naturelle de la FOP et l\u2019impact de l\u2019ossification h\u00e9t\u00e9rotopique (OH) sur la capacit\u00e9 physique des patients au fil du temps1. Ipsen et ses partenaires ont \u00e9galement partag\u00e9 plusieurs \u00e9tudes d\u00e9taillant les donn\u00e9es issues de travaux de recherche sur les \u00e9conomies de soins de sant\u00e9 et les r\u00e9sultats th\u00e9rapeutiques dans la prise en charge de l\u2019acrom\u00e9galie.
La FOP est une maladie osseuse g\u00e9n\u00e9tique ultra-rare et s\u00e9v\u00e8rement invalidante qui affecte environ 1,36 personne sur 1 million2,3. Cette pathologie se caract\u00e9rise par la formation d\u2019os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d\u2019ossification h\u00e9t\u00e9rotopique (OH) .4Des \u00e9pisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous, appel\u00e9s \u00ab\u00a0pouss\u00e9es\u00a0\u00bb, peuvent pr\u00e9c\u00e9der l\u2019OH.4\u00a0L\u2019OH est permanente, cumulative et a de graves r\u00e9percussions sur la capacit\u00e9 physique au fil du temps\u00a0: les mouvements deviennent extr\u00eamement limit\u00e9s pour la plupart des patients, qui se retrouvent souvent confin\u00e9s dans un fauteuil roulant d\u00e8s l\u2019\u00e2ge de vingt ans.4
L\u2019\u00e9tude prospective\u00a0Natural History Study<\/em>\u00a0(NHS) sur la FOP est la premi\u00e8re \u00e9tude longitudinale mondiale, multicentrique, destin\u00e9e \u00e0 mesurer la progression de la maladie sur trois ans.1\u00a0L\u2019\u00e9chantillon de participants \u00e9tait repr\u00e9sentatif de la communaut\u00e9 FOP dans le monde. L\u2019\u00e9tude a impliqu\u00e9 114\u00a0patients atteints de FOP qui arborent une mutation du g\u00e8ne ACVR1 document\u00e9e. Parmi tous ces participants, 99\u00a0patients (55\u00a0hommes \/ 44\u00a0femmes\u00a0; \u00e2ge moyen du groupe\u00a0: 17,4\u00a0ans) ont fait l\u2019objet d\u2019\u00e9valuations effectu\u00e9es au point de r\u00e9f\u00e9rence et sur 12 mois, qui ont \u00e9t\u00e9 incluses dans l\u2019analyse. 93 des 99 participants avaient pr\u00e9alablement fait l\u2019objet d\u2019une tomodensitom\u00e9trie corporelle \u00e9valuable qui a \u00e9t\u00e9 incluse dans l\u2019analyse de l\u2019OH1.
L\u2019analyse a montr\u00e9 qu\u2019au cours des 12 mois, 40\u00a0% (37\/93) des participants ont \u00e0 nouveau constat\u00e9 une OH1. Parmi eux, 65\u00a0% (24\/37) ont signal\u00e9 au moins une pouss\u00e9e (taux moyen 2,3\u00a0pouss\u00e9es\/an)1. 60\u00a0% (56\/93) des participants \u00e0 l\u2019\u00e9tude NHS n\u2019ont pas connu de nouvelle OH au cours des 12\u00a0derniers mois1. Parmi ces participants, 43\u00a0% (24\/56) ont signal\u00e9 au moins une pouss\u00e9e (moyenne 1,8\u00a0pouss\u00e9es\/an)1. L\u2019\u00e9chelle analogique cumulative d\u2019implication des articulations (CAJIS) et le questionnaire FOP-PFQ n\u2019\u00e9taient pas suffisamment sensibles pour \u00e9valuer la progression de la FOP sur 12\u00a0mois.
\u00ab\u00a0Les r\u00e9sultats montrent que l\u2019\u00e9valuation de l\u2019OH peut constituer un moyen viable de mesurer la progression de la maladie et l\u2019effet potentiel du traitement,\u00a0<\/em>\u00bb a d\u00e9clar\u00e9 la co-investigatrice et co-auteure de l\u2019\u00e9tude Mona Al Mukaddam, M.D., M.S., Center for Research in FOP and Related Disorders, Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania. \u00ab\u00a0En examinant l\u2019\u00e9volution naturelle de la FOP, nous esp\u00e9rons mieux comprendre le fardeau physique de l\u2019OH ainsi que le lien entre les pouss\u00e9es et la progression de la maladie.\u00a0<\/em>\u00bb
Les abstracts compl\u00e9mentaires publi\u00e9s dans le\u00a0Journal of the Endocrine Society\u00a0<\/em>comprenaient des donn\u00e9es sur la prise en charge des patients atteints de FOP ou d\u2019acrom\u00e9galie.5-11
\u00ab\u00a0Les recherches d\u2019Ipsen appuient notre engagement d\u2019\u00e9coute et de collaboration avec les patients, les m\u00e9decins, les infirmiers, les associations de patients et d\u2019autres parties prenantes cl\u00e9s pour r\u00e9pondre au mieux aux d\u00e9fis quotidiens des personnes souffrant de maladies rares telles que la FOP ou l\u2019acrom\u00e9galie,<\/em>\u00a0\u00bb a comment\u00e9 Jim Roach, M.D., Vice-Pr\u00e9sident Senior, Aire th\u00e9rapeutique mondiale d\u00e9di\u00e9e aux maladies rares, Ipsen. \u00ab\u00a0Ces pathologies ont un impact sur la qualit\u00e9 de vie des patients et de leurs aidants, et font souvent peser d\u2019importantes charges \u00e9conomiques et sociales en raison des absences au travail et des co\u00fbts \u00e9lev\u00e9s des soins de sant\u00e9.<\/em>\u00a0En approfondissant nos connaissances sur ces maladies, nous esp\u00e9rons mettre au point des solutions qui auront un impact significatif sur la vie des patients.\u00a0<\/em>\u00bb<\/p>\n

Vue d\u2019ensemble des donn\u00e9es Ipsen accept\u00e9es pour le congr\u00e8s ENDO 2020\u00a0:<\/b><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n
M\u00e9dicament\/Pathologie<\/b><\/p>\n

\u00a0<\/b><\/td>\n

Num\u00e9ro\/titre de l\u2019abstract<\/b><\/td>\nAuteurs de l\u2019\u00e9tude<\/b><\/td>\n<\/tr>\n
FOP<\/td>\nOR29-05 \u2013\u00a0A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes<\/b>1<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Mona Al Mukaddam, Robert J. Pignolo, Genevi\u00e8ve Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao, Richard W. Keen, Kim-Hanh Le Quan Sang, Andrew Strahs, Rose Marino, et Frederick S. Kaplan<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n

SUN-344 \u2013\u00a0Patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Have an Increased Prevalence of Cardiac Conduction Abnormalities<\/b>5<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Samuel Kou, Carmen De Cunto, Genevi\u00e8ve Baujat, Kelly L. Wentworth, Donna Grogan, Matthew A. Brown, Maja Di Rocco, Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Frederick S. Kaplan, Robert J. Pignolo, et Edward C. Hsiao<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n

Palovarot\u00e8ne<\/td>\nMON-348 \u2013\u00a0Surgical Management of Bilateral Hip Fracture in a Patient with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Treated with Palovarotene<\/b>6<\/b><\/a><\/td>\nSukhmani Singh, Joseph Kidane, Kelly L. Wentworth, Daria Motamedi, Saam Morshed, et Edward C. Hsiao<\/td>\n<\/tr>\n
Acrom\u00e9galie<\/td>\nSUN-296 \u2013\u00a0Acromegaly Significantly Impacts Employees\u2019 Health Benefit Costs and Increases Work Absenteeism<\/b>7<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Kevin C.J. Yuen, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, John D. Whalen, Ian A. Beren, et Antonio Ribeiro-Oliveira<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n

MON-141 \u2013\u00a0Healthcare Services Utilization and Costs Associated with the Management of Patients Living with Acromegaly<\/b>8<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Antonio Ribeiro-Oliveira, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, Ian A. Beren, John D. Whalen, et Kevin C.J. Yuen<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n

MON-306 \u2013\u00a0Acromegaly Comorbidity Costs, Quality of Life, and Mortality: Lifetime Comparisons for Controlled Acromegaly, Uncontrolled Acromegaly, and the General US Population<\/b>9<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Melanie D. Whittington, Jonathan D. Campbell, R. Brett McQueen, Kathryn A. Munoz, John D. Whalen, et Antonio Ribeiro-Oliveira<\/td>\n<\/tr>\n
Somatuline\u00ae\u00a0Autogel\u00ae\/Depot\u00ae<\/td>\nMON-301 \u2013\u00a0Long-Acting SSA Treatment Patterns in Sweden From 2005 to 2017: A Nationwide Study<\/b>10<\/b><\/a><\/td>\nDaniel S. Olsson, Daniel Granfeldt, \u00c5se Bj\u00f6rstad, Antonio Ribeiro-Oliveira, Anna Jonasson, et John D. Whalen<\/td>\n<\/tr>\n
MON-LB47 \u2013\u00a0An International Simulated Use Study (PRESTO) to Evaluate Nurse Preferences Between the Lanreotide Autogel New Syringe and Octreotide Long-Acting Release Syringe<\/b>11<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

Daphne T. Adelman, Xuan-Mai Truong-Thanh, Marion Feuilly, Aude Houchard, et David Cella<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n

<\/p>\n\n\n\n
M\u00e9dias<\/b>
Christian Marcoux, M.Sc.
Senior Vice President, Communication Monde
+33 (0)1 58 33 67 94
Christian.marcoux@ipsen.com<\/b><\/a><\/td>\n		\u00a0<\/p>\n

Kelly Blaney
Vice President, Global Communications
+44 (0) 7903 402275
kelly.blaney@ipsen.com<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n

\u00a0<\/b><\/p>\n

Communaut\u00e9 financi\u00e8re<\/b>
Eugenia Litz
Vice-Pr\u00e9sidente Relations Investisseurs
+44 (0) 1753 627721
Eugenia.litz@ipsen.com<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Myriam Koutchinsky
Responsable Relations Investisseurs
+33 (0)1 58 33 51 04
Myriam.koutchinsky@ipsen.com<\/b><\/a><\/p>\n

\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n

<\/p>\n\n\n
\u00a0<\/b><\/p>\n

Communaut\u00e9 financi\u00e8re<\/b>
Eugenia Litz
Vice-Pr\u00e9sidente Relations Investisseurs
+44 (0) 1753 627721
Eugenia.litz@ipsen.com<\/b><\/a><\/td>\n

Myriam Koutchinsky<\/p>\n

Responsable Relations Investisseurs
+33 (0)1 58 33 51 04
Myriam.koutchinsky@ipsen.com<\/b><\/a><\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n

R\u00e9f\u00e9rences<\/b><\/p>\n

    \n
  1. Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes.\u00a0Journal of the Endocrine Society.\u00a0<\/em>2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.254<\/b><\/a><\/li>\n
  2. Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population. Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.<\/li>\n
  3. Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases.\u00a0Orphanet Journal of Rare Diseases.<\/em>\u00a02017; 12:123.<\/li>\n
  4. The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed: May 2020. Available:\u00a0http:\/\/fundacionfop.org.ar\/wp-content\/uploads\/2019\/05\/GUIDELINES-May-2019.pdf<\/b><\/a><\/li>\n
  5. Kou S et al. Patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Have an Increased Prevalence of Cardiac Conduction Abnormalities.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.238<\/b><\/a><\/li>\n
  6. Singh S et al. Surgical Management of Bilateral Hip Fracture in a Patient with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Treated with Palovarotene.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.371<\/b><\/a><\/li>\n
  7. Yuen K et al. Acromegaly Significantly Impacts Employees\u2019 Health Benefit Costs and Increases Work Absenteeism.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.375<\/b><\/a><\/li>\n
  8. Ribeiro-Oliveira A et al. Healthcare Services Utilization and Costs Associated with the Management of Patients Living with acromegaly.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.383<\/b><\/a><\/li>\n
  9. Whittington M et al. Acromegaly Comorbidity Costs, Quality of Life, and Mortality: Lifetime Comparisons for Controlled Acromegaly, Uncontrolled Acromegaly, and the General US Population.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.423<\/b><\/a><\/li>\n
  10. Olsson D et al. Long-Acting SSA Treatment Patterns in Sweden From 2005 to 2017: A Nationwide Study.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.818<\/b><\/a><\/li>\n
  11. Adelman D et al. An International Simulated Use Study (PRESTO) to Evaluate Nurse Preferences Between the Lanreotide Autogel New Syringe and Octreotide Long-Acting Release Syringe.\u00a0Journal of the Endocrine Society<\/em>. 2020; DOI:\u00a0https:\/\/doi.org\/10.1210\/jendso\/bvaa046.2163<\/b><\/a><\/li>\n
  12. Brue F et al. The risks of overlooking the diagnosis of secreting pituitary adenomas.\u00a0Orphanet Journal of Rare Diseases.\u00a0<\/em>2016;11:135\u201352<\/li>\n
  13. Somatuline Autogel 60mg SmPC. Accessed: May 2020. Available:\u00a0https:\/\/www.medicines.org.uk\/emc\/product\/4808\/smpc<\/b><\/a><\/li>\n<\/ol>\n

    \n Pi\u00e8ce jointe<\/strong>\n<\/p>\n