{"id":34124,"date":"2023-06-30T07:00:00","date_gmt":"2023-06-30T05:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/press-releases\/ipsen-et-genfit-annoncent-les-resultats-positifs-de-lessai-de-phase-iii-elative-evaluant-elafibranor-chez-des-patients-atteints-de-cholangite-biliaire-primitive-une-maladie-cholestatique-rare-du-fo\/"},"modified":"2024-07-25T07:12:12","modified_gmt":"2024-07-25T05:12:12","slug":"ipsen-et-genfit-annoncent-les-resultats-positifs-de-lessai-de-phase-iii-elative-evaluant-elafibranor-chez-des-patients-atteints-de-cholangite-biliaire-primitive-une-maladie-cholestatique-rare-du-fo","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-releases\/ipsen-et-genfit-annoncent-les-resultats-positifs-de-lessai-de-phase-iii-elative-evaluant-elafibranor-chez-des-patients-atteints-de-cholangite-biliaire-primitive-une-maladie-cholestatique-rare-du-fo\/","title":{"rendered":"Ipsen et GENFIT annoncent les r\u00e9sultats positifs de l’essai de Phase III ELATIVE \u00e9valuant elafibranor chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive, une maladie cholestatique rare du foie"},"content":{"rendered":"
PARIS, FRANCE, le 30 juin<\/strong> 2023<\/strong> \u2013 Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et GENFIT (Nasdaq et Euronext : GNFT) ont annonc\u00e9 aujourd’hui les premi\u00e8res donn\u00e9es positives de l’essai pivot de Phase III ELATIVE\u00ae<\/sup>. L’essai visait \u00e0 \u00e9valuer l’efficacit\u00e9 et l’innocuit\u00e9 d’elafibranor, un double agoniste PPAR \u03b1 et \u03b4 exp\u00e9rimental, dans le traitement de patients atteints d’une maladie h\u00e9patique cholestatique rare, la cholangite biliaire primitive (CBP), et pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate ou une intol\u00e9rance au traitement de r\u00e9f\u00e9rence, l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (UDCA).<\/p>\n L’essai a atteint son crit\u00e8re composite principal, 51 % des patients sous elafibranor 80 mg ont atteint une am\u00e9lioration de la cholestase en r\u00e9ponse au traitement contre 4 % sous placebo (p<0.0001). La r\u00e9ponse au traitement a \u00e9t\u00e9 d\u00e9finie dans l’essai par un taux d\u2019alcaline phosphatase (ALP) < 1.67 x Limite sup\u00e9rieure de la normale (ULN) et de bilirubine totale (TB) \u2264 ULN avec une r\u00e9duction de l\u2019ALP \u2265 15% \u00e0 la semaine 52. L’ALP et la bilirubine constituent d’importants facteurs de pr\u00e9diction de la progression de la maladie. Leur diminution peut indiquer une r\u00e9duction des l\u00e9sions cholestatiques et une am\u00e9lioration de la fonction h\u00e9patique.<\/p>\n Le premier crit\u00e8re d’\u00e9valuation secondaire, la normalisation du taux d’ALP \u00e0 la semaine 52, a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 atteint avec une am\u00e9lioration statistiquement significative en faveur du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental elafibranor par rapport au placebo. Pour un autre crit\u00e8re secondaire, une tendance \u00e0 l\u2019am\u00e9lioration du prurit a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e avec une diminution du prurit (d\u00e9mangeaisons) plus importante depuis l\u2019inclusion mesur\u00e9e par la PBC Worst Itch Numeric Rating Scale pour les patients sous elafibranor compar\u00e9 au placebo, qui n\u2019a pas atteint la significativit\u00e9 statistique. Dans l’\u00e9tude, elafibranor a \u00e9t\u00e9 g\u00e9n\u00e9ralement bien tol\u00e9r\u00e9 avec un profil de tol\u00e9rabilit\u00e9 conforme \u00e0 celui observ\u00e9 dans les \u00e9tudes pr\u00e9c\u00e9demment publi\u00e9es.<\/p>\n \u00ab Ce sont des r\u00e9sultats encourageants qui sugg\u00e8rent qu’elafibranor peut \u00eatre un traitement efficace pour pr\u00e9venir la progression de la CBP chez les patients ayant re\u00e7u de l’UDCA. Il a un bon profil de s\u00e9curit\u00e9 et a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9, et peut devenir une option th\u00e9rapeutique importante pour le traitement au long cours des patients atteints de cette maladie \u00bb a d\u00e9clar\u00e9 Howard Mayer, Vice-Pr\u00e9sident ex\u00e9cutif, Directeur de la Recherche et du D\u00e9veloppement d’Ipsen. \u00ab La CBP et une maladie s\u00e9v\u00e8re, qui si elle n\u2019est pas trait\u00e9e correctement peut entrainer une progression de la maladie h\u00e9patique et ultimement une d\u00e9faillance h\u00e9patique. Nous nous r\u00e9jouissons du potentiel de ce traitement exp\u00e9rimental. Ipsen a d\u00e9sormais l’intention de discuter de ces r\u00e9sultats avec les autorit\u00e9s r\u00e9glementaires et entend proc\u00e9der \u00e0 des d\u00e9p\u00f4ts r\u00e9glementaires prochainement aupr\u00e8s des autorit\u00e9s am\u00e9ricaines (Food and Drug Administration) et europ\u00e9ennes (Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments). \u00bb<\/p>\n \u00ab Nous sommes ravis de ces r\u00e9sultats car la PBC demeure une maladie o\u00f9 les besoins m\u00e9dicaux non satisfaits sont consid\u00e9rables, \u00bb a ajout\u00e9 Pascal Prigent, Directeur G\u00e9n\u00e9ral de GENFIT. \u00ab Les r\u00e9sultats tant attendus de cet essai clinique sont donc une excellente nouvelle pour les patients et les professionnels de sant\u00e9 qui ont besoin de disposer d’un plus grand nombre d’options afin d’am\u00e9liorer la prise en charge clinique des patients atteints de CBP. Ils constituent \u00e9galement une forme de reconnaissance de la qualit\u00e9 du travail de notre \u00e9quipe et de la capacit\u00e9 de GENFIT \u00e0 innover et produire des r\u00e9sultats tangibles.<\/em> \u00bb<\/p>\n La CBP est une maladie h\u00e9patique cholestatique rare, progressive et auto-immune1<\/sup> dans laquelle les canaux biliaires du foie sont progressivement d\u00e9truits. L\u2019atteinte des canaux biliaires peut limiter la capacit\u00e9 du foie \u00e0 \u00e9liminer les toxines du corps, contribuant aux l\u00e9sions h\u00e9patiques et \u00e0 l\u2019apparition de tissu cicatriciel, menant \u00e0 la cirrhose1<\/sup>. Les sympt\u00f4mes courants de la CBP incluent un \u00e9tat de fatigue g\u00e9n\u00e9ralis\u00e9 et un prurit (d\u00e9mangeaisons) qui peuvent \u00eatre particuli\u00e8rement invalidants1<\/sup>. En l\u2019absence de traitement, la CBP peut entra\u00eener une insuffisance h\u00e9patique ou, dans certains cas, la mort. C\u2019est aussi l\u2019une des principales causes de transplantation h\u00e9patique. La pr\u00e9valence de la CBP est plus forte chez les femmes avec neuf femmes diagnostiqu\u00e9es pour chaque homme. Une proportion importante de patients atteints de cette maladie ne peut pas b\u00e9n\u00e9ficier des th\u00e9rapies existantes. La pr\u00e9valence de la CBP est estim\u00e9e entre 23,9 et 39,2 pour 100 000 aux \u00c9tats-Unis2,3<\/sup> et 22,27 pour 100 000 en Europe4<\/sup>.<\/p>\n ELATIVE\u00ae<\/sup> est un essai clinique de Phase III multicentrique, randomis\u00e9, en double aveugle, contre placebo, ouvert et d\u2019extension \u00e0 long terme (NCT03124108). ELATIVE\u00ae<\/sup> \u00e9value l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 d\u2019elafibranor 80 mg administr\u00e9 une fois par jour par rapport \u00e0 un placebo chez les patients atteints de cholangite biliaire primaire (PBC) pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate ou une intol\u00e9rance \u00e0 l\u2019UDCA, le traitement de premi\u00e8re ligne existant pour la CBP. Dans le cadre de l’essai, 161 patients ont \u00e9t\u00e9 randomis\u00e9s 2:1 pour recevoir elafibranor 80 mg une fois par jour ou un placebo. Les patients pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l’UDCA continuaient de recevoir de l’UDCA en association avec elafibranor ou un placebo, tandis que les patients ne pouvant tol\u00e9rer l’UDCA ne recevaient qu’elafibranor ou un placebo.<\/p>\n Les donn\u00e9es compl\u00e8tes de l’essai ELATIVE seront pr\u00e9sent\u00e9es lors d’un prochain congr\u00e8s scientifique.<\/p>\n FIN<\/strong><\/p>\n \u00c0 propos d’el<\/strong>a<\/strong>fibranor<\/strong> Ipsen<\/strong> \u00c0 propos de GENFIT<\/strong><\/p>\n GENFIT est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique de stade clinique avanc\u00e9 engag\u00e9e dans l\u2019am\u00e9lioration de la vie des patients atteints de maladies du foie dont les besoins demeurent aujourd’hui largement insatisfaits. GENFIT est pionnier dans la recherche et d\u00e9veloppement dans le domaine des maladies du foie avec une histoire riche et un h\u00e9ritage scientifique solide de plus de deux d\u00e9cennies. Gr\u00e2ce \u00e0 son expertise dans le d\u00e9veloppement de mol\u00e9cules \u00e0 haut potentiel des stades pr\u00e9coces jusqu\u2019aux stades avanc\u00e9s de d\u00e9veloppement et de pr\u00e9-commercialisation, GENFIT dispose aujourd\u2019hui d\u2019un portefeuille diversifi\u00e9 et en pleine expansion de solutions th\u00e9rapeutiques et diagnostiques innovantes. Son pipeline en R&D couvre six aires th\u00e9rapeutiques via sept programmes explorant le potentiel de m\u00e9canismes d\u2019action diff\u00e9renci\u00e9s, \u00e0 diff\u00e9rents stades de d\u00e9veloppement (pr\u00e9clinique, Phase 1, Phase 2, Phase 3). Ces maladies sont la d\u00e9compensation aigu\u00eb de la cirrhose (ACLF), l’enc\u00e9phalopathie h\u00e9patique (HE), le cholangiocarcinome (CCA), les troubles du cycle de l’ur\u00e9e (UCD), l’acid\u00e9mie organique (OA) et la cholangite biliaire primitive (PBC). Au-del\u00e0 des th\u00e9rapies, le portefeuille de GENFIT inclut \u00e9galement une franchise de solutions de diagnostic focalis\u00e9e sur la NASH et l\u2019ACLF. GENFIT, install\u00e9e \u00e0 Lille, Paris (France), Zurich (Suisse) et Cambridge, MA (\u00c9tats-Unis), est une soci\u00e9t\u00e9 cot\u00e9e sur le Nasdaq Global Select Market et sur le march\u00e9 r\u00e9glement\u00e9 d\u2019Euronext \u00e0 Paris, Compartiment B (Nasdaq et Euronext : GNFT). En 2021, Ipsen est devenu l\u2019un des actionnaires les plus importants de GENFIT avec une prise de participation de 8 % au capital de la Soci\u00e9t\u00e9. Pour plus d’informations, consultez le site genfit.com.<\/p>\n Pour plus d\u2019informations :<\/u><\/strong><\/p>\n
\nElafibranor est un double agoniste innovant du r\u00e9cepteur activ\u00e9 par les prolif\u00e9rateurs de peroxysomes (PPAR) alpha et delta (\u03b1,\u03b4), administr\u00e9 une fois par jour par voie orale, actuellement \u00e0 l’\u00e9tude pour le traitement des patients atteints de CBP, une maladie rare du foie. En 2019, la FDA lui a accord\u00e9 la d\u00e9signation Breakthrough Therapy pour le traitement d\u2019adultes atteints de CBP et pr\u00e9sentant une r\u00e9ponse inad\u00e9quate \u00e0 l\u2019acide ursod\u00e9soxycholique (AUDC). Elafibranor n\u2019a re\u00e7u aucune d\u2019approbation d\u2019aucune autorit\u00e9 r\u00e9glementaire dans le monde \u00e0 ce jour.<\/p>\n
\nIpsen est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalis\u00e9e sur la mise au point de m\u00e9dicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d\u2019affaires Groupe de 3,0 milliards d\u2019euros pour l\u2019exercice 2022, Ipsen vend des m\u00e9dicaments dans plus de 100 pays. Outre sa strat\u00e9gie d\u2019innovation externe, les efforts d\u2019Ipsen en mati\u00e8re de R&D sont focalis\u00e9s sur ses plateformes technologiques diff\u00e9renci\u00e9es et innovantes situ\u00e9es au c\u0153ur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie : Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge, \u00c9tats-Unis ; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ 5 400 collaborateurs dans le monde. Ipsen est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext : IPN) et aux \u00c9tats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American Depositary Receipt<\/em> (ADR : IPSEY) sponsoris\u00e9 de niveau I. Le site Internet d\u2019Ipsen est ipsen.com.<\/p>\n