{"id":26402,"date":"2022-09-28T09:00:00","date_gmt":"2022-09-28T09:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/d36deud6t4mnhi.cloudfront.net\/press-releases\/letude-mondiale-dipsen-intitulee-natural-history-study-of-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-demontre-limpact-invalidant-de-la-maladie-sur-la-vie-des-pati\/"},"modified":"2024-07-22T12:07:12","modified_gmt":"2024-07-22T10:07:12","slug":"ipsens-global-natural-history-study-of-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-shows-debilitating-impact-of-the-disease-over-an-individuals-lifetime","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/fr\/press-releases\/ipsens-global-natural-history-study-of-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-shows-debilitating-impact-of-the-disease-over-an-individuals-lifetime\/","title":{"rendered":"L\u2019\u00e9tude mondiale d\u2019Ipsen, intitul\u00e9e \u00ab Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva \u00bb, d\u00e9montre l\u2019impact invalidant de la maladie sur la vie des patients"},"content":{"rendered":"\n

Premi\u00e8re \u00e9tude prospective r\u00e9alis\u00e9e pour \u00e9valuer l\u2019association des pouss\u00e9es de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et de la croissance osseuse extra-squelettique (ossification h\u00e9t\u00e9rotopique ou OH) avec une d\u00e9ficience fonctionnelle<\/em><\/p>\n\n\n\n

PARIS, FRANCE, 28 septembre 2022 <\/strong>\u2013 Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annonc\u00e9 aujourd\u2019hui la publication de son \u00e9tude intitul\u00e9e \u00ab Natural History Study of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva<\/em> \u00bb dans Genetics in Medicine, <\/em>le journal officiel de l\u2019American College of Medical Genetics and Genomics<\/em> (ACMG). Il s\u2019agit de la premi\u00e8re \u00e9tude prospective longitudinale mondiale de la FOP, avec des donn\u00e9es collect\u00e9es sur une p\u00e9riode de 36 mois. Les r\u00e9sultats ont d\u00e9montr\u00e9 l\u2019impact invalidant et la nature progressive de la maladie, avec la plus forte progression d\u2019OH (croissance osseuse qui se produit en dehors du syst\u00e8me squelettique normal dans les articulations et les tissus conjonctifs mous) survenant au cours de l\u2019enfance et au d\u00e9but de l\u2019\u00e2ge adulte.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n

\u00ab Les \u00e9tudes d\u2019histoire naturelle sont essentielles pour comprendre les maladies ultra-rares qui pr\u00e9sentent d\u2019importants besoins non satisfaits comme la FOP. Elles permettent d\u2019am\u00e9liorer nos connaissances sur l\u2019\u00e9volution naturelle de la maladie, les diagnostics, les techniques de contr\u00f4le et de suivi, les biomarqueurs potentiels et les nouvelles mesures de r\u00e9sultat \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Robert Pignolo, Professeur de m\u00e9decine g\u00e9riatrique au sein de la Mayo Clinic aux \u00c9tats-Unis. \u00ab Il s\u2019agit de la premi\u00e8re \u00e9tude du genre ayant suivi la progression de la FOP sur trois ans. Les r\u00e9sultats d\u00e9montrent l\u2019impact significatif de la maladie sur les personnes atteintes de FOP et permettront de d\u00e9finir des crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation pertinents dans le cadre du d\u00e9veloppement de nouveaux traitements, indispensables pour les patients. \u00bb<\/p>\n\n\n\n

D\u2019apr\u00e8s les conclusions de l\u2019\u00e9tude d\u2019histoire naturelle (NHS), r\u00e9alis\u00e9e sur une p\u00e9riode de 36 mois, de nouvelles OH ont \u00e9t\u00e9 constat\u00e9es sur 2,6 r\u00e9gions du corps en moyenne et ce, sur l\u2019ensemble de la population \u00e9tudi\u00e9e. Ce chiffre atteint 3,9 (r\u00e9sultat le plus \u00e9lev\u00e9) chez les enfants \u00e2g\u00e9s de deux \u00e0 huit ans et 1,5 (r\u00e9sultat le plus bas) chez les personnes \u00e2g\u00e9es de 25 \u00e0 65 ans. Mais bien que les participants \u00e2g\u00e9s de 25 \u00e0 65 ans affichent le volume de nouvelles OH annualis\u00e9 le plus bas, environ 70 % ont continu\u00e9 \u00e0 accumuler des OH pendant toute la dur\u00e9e de l\u2019\u00e9tude. Ces donn\u00e9es ont confirm\u00e9 la nature progressive de la FOP avec des profils de croissance caract\u00e9ristiques, commen\u00e7ant chez les individus plus jeunes initialement par le haut et le milieu du torse, progressant ensuite au niveau des hanches et des jambes, avec une accumulation d\u2019OH survenant progressivement et apr\u00e8s les pouss\u00e9es de la maladie.1  <\/sup><\/p>\n\n\n\n

D\u2019apr\u00e8s l\u2019\u00e9valuation des pouss\u00e9es, 82 personnes (71,9 %) ont connu 229 pouss\u00e9es au total, le plus souvent dans le haut du dos (17,9 %), \u00e0 la hanche (14,8 %) et \u00e0 l\u2019\u00e9paule (10,9 %). Les enfants \u00e2g\u00e9s de deux \u00e0 huit ans \u00e9taient les plus susceptibles de d\u00e9clarer plus d\u2019une pouss\u00e9e au cours de la dur\u00e9e de l\u2019\u00e9tude. Parmi les sympt\u00f4mes les plus courants de ceux ayant subi des pouss\u00e9es, figuraient la douleur et le gonflement des tissus mous. L\u2019imagerie au site de la pouss\u00e9e a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 que l\u2019OH avait lieu au moment de la pouss\u00e9e, avec de nombreuses personnes ayant subi une nouvelle OH au cours des douze semaines suivantes.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n

L\u2019\u00e9tude a \u00e9galement permis d\u2019\u00e9valuer la d\u00e9ficience fonctionnelle, les changements de la fonction articulaire en lien avec l\u2019OH, l\u2019utilisation d\u2019aides, de dispositifs d\u2019assistance et d\u2019adaptations (AADA) ainsi que les \u00e9v\u00e9nements m\u00e9dicaux. Sur l\u2019ensemble de la population, le volume total d\u2019OH et l\u2019utilisation de nouveaux AADA ont augment\u00e9 au cours de l\u2019\u00e9tude, avec plus de neuf personnes sur dix ayant utilis\u00e9 au moins un nouvel AADA au cours de l\u2019\u00e9tude. L\u2019utilisation d\u2019AADA pourrait donc \u00eatre un indicateur concret de la diminution de la mobilit\u00e9 pour les personnes atteintes de FOP. Comparativement, l\u2019\u00e9tude a d\u00e9montr\u00e9 des changements limit\u00e9s d\u2019apr\u00e8s les r\u00e9sultats fonctionnels et les r\u00e9sultats rapport\u00e9s par les patients. Il est possible que cela soit d\u00fb \u00e0 la dur\u00e9e de l\u2019\u00e9tude trop courte pour d\u00e9tecter des modifications substantielles dans la fonction articulaire.1<\/sup> Les donn\u00e9es issues de la tomodensitom\u00e9trie corporelle dans le cadre de la NHS ont confirm\u00e9 que les nouvelles OH annualis\u00e9es \u00e9taient un crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation cliniquement pertinent, utilisable dans les essais cliniques interventionnels.1 <\/strong><\/sup><\/p>\n\n\n\n

\u00ab Nous avons encore beaucoup \u00e0 apprendre sur la nature et la progression de cette maladie ultra-rare qu\u2019est la FOP \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Howard Mayer, Directeur de la Recherche et du D\u00e9veloppement, Ipsen. \u00ab Cette premi\u00e8re \u00e9tude prospective, r\u00e9alis\u00e9e sur trois ans, a permis d\u2019am\u00e9liorer nos connaissances sur des caract\u00e9ristiques importantes de la maladie, notamment le moment o\u00f9, dans la vie d\u2019une personne, une nouvelle OH est le plus susceptible de se former, mais aussi son \u00e9volution dans le temps. Nous comprenons \u00e9galement d\u00e9sormais mieux la relation entre l\u2019utilisation d\u2019AADA et la mobilit\u00e9. Nous remercions toutes les personnes atteintes de FOP qui ont particip\u00e9 \u00e0 cette \u00e9tude majeure. \u00bb<\/p>\n\n\n\n

La FOP est une maladie g\u00e9n\u00e9tique ultra-rare avec une pr\u00e9valence estim\u00e9e \u00e0 1,36 par million d\u2019individus2<\/sup>. L\u2019\u00e2ge m\u00e9dian du patient au moment du diagnostic de la FOP est de cinq ans3<\/sup><\/a>. La FOP se caract\u00e9rise par une OH4<\/sup> qui peut \u00eatre pr\u00e9c\u00e9d\u00e9e de gonflements douloureux des tissus mous ou \u00ab pouss\u00e9es \u00bb3<\/sup>. Les \u00e9pisodes de pouss\u00e9e contribuent de mani\u00e8re substantielle \u00e0 la formation de nouvelles OH, qui sont irr\u00e9versibles4<\/sup>. Le handicap est donc cumulatif. La plupart des patients doivent utiliser un fauteuil roulant d\u00e8s l\u2019\u00e2ge de 20 ans, et ont besoin d\u2019aide pour les activit\u00e9s du quotidien5,6<\/sup>. Cette perte de mobilit\u00e9, en plus des nombreuses complications induites par la FOP, raccourcit nettement l\u2019esp\u00e9rance de vie.7<\/sup><\/p>\n\n\n\n

Les pr\u00e9c\u00e9dentes NHS de la FOP ont utilis\u00e9 des donn\u00e9es r\u00e9trospectives3,7,8,9,10,11<\/a><\/sup> ou des donn\u00e9es rapport\u00e9es par des patients12,13<\/sup> afin de fournir des informations sur les caract\u00e9ristiques de la maladie et les modifications de la mobilit\u00e9 articulaire. Dans le cadre de cette NHS prospective, la progression des OH a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e \u00e0 l\u2019aide de tomodensitom\u00e9tries du corps entier, effectu\u00e9es au point de r\u00e9f\u00e9rence et aux mois 12, 24 et 36. Les pouss\u00e9es, quant \u00e0 elles, ont \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9es \u00e0 l\u2019aide de tomodensitom\u00e9tries (TDM) ou de radiographies le jour o\u00f9 les participants se pr\u00e9sentaient avec une pouss\u00e9e ainsi qu\u2019\u00e0 la douzi\u00e8me semaine, pour mesurer l\u2019\u00e9tendue de l\u2019OH au site de la pouss\u00e9e.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n

On estime que 15 % de toutes les personnes atteintes de FOP connues \u00e9taient incluses dans la NHS au moment de l\u2019\u00e9tude.2<\/sup> Compte tenu du volume de donn\u00e9es par rapport \u00e0 la population mondiale connue de personnes atteintes de FOP, il s\u2019agit \u00e0 ce jour non seulement de la plus grande \u00e9tude prospective d\u2019histoire naturelle de la FOP au monde, mais aussi de la plus compl\u00e8te.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n

\u00c0 propos de l\u2019\u00e9tude d\u2019histoire naturelle de la FOP<\/strong><\/p>\n\n\n\n

L\u2019\u00e9tude a \u00e9t\u00e9 men\u00e9e sur huit sites internationaux. L\u2019\u00e2ge m\u00e9dian des participants \u00e9tait de 15 ans. Il y avait plus d\u2019hommes que de femmes. Le d\u00e9lai m\u00e9dian entre la derni\u00e8re pouss\u00e9e et le recrutement \u00e9tait de six mois. Deux tiers des participants (66,7 %) ont d\u00e9clar\u00e9 avoir eu au moins une pouss\u00e9e, avec une moyenne globale de 2,5 pouss\u00e9es par personne au cours des douze mois pr\u00e9c\u00e9dant le recrutement. L\u2019ensemble des participants pr\u00e9sentaient des malformations du gros orteil et environ la moiti\u00e9, des malformations du pouce. Au total, 114 personnes \u00e2g\u00e9es de quatre \u00e0 56 ans ont particip\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00e9tude. Parmi elles, 33 ont termin\u00e9 l\u2019\u00e9tude. Tous les participants ont re\u00e7u un diagnostic g\u00e9n\u00e9tique de FOP portant la variante pathog\u00e8ne du r\u00e9cepteur de l\u2019activine de type 1 (ACVR1<\/em>)R206H<\/sup>. Ils pr\u00e9sentaient au point de r\u00e9f\u00e9rence les cinq signes cliniques les plus courants suivants : expansion thoracique r\u00e9duite, perte auditive (sensorielle et\/ou de perception), m\u00e2choire bloqu\u00e9e, fractures et capacit\u00e9 vitale r\u00e9duite. Sur 36 mois, des ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux d\u2019apparition r\u00e9cente ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9s dans toutes les cat\u00e9gories. Les syst\u00e8mes musculo-squelettique et cardiopulmonaire \u00e9taient les plus touch\u00e9s.1<\/sup><\/p>\n\n\n\n

\nhttps:\/\/www.gimjournal.org\/article\/S1098-3600(22)00904-2\/fulltext\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n

\u00c0 propos d\u2019Ipsen<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Ipsen est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalis\u00e9e sur la mise au point de m\u00e9dicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d\u2019affaires de 2,6 milliards d\u2019euros en m\u00e9decine de sp\u00e9cialit\u00e9 pour l\u2019exercice 2021, Ipsen vend des m\u00e9dicaments dans plus de 100 pays. Outre sa strat\u00e9gie d\u2019innovation externe, les efforts d\u2019Ipsen en mati\u00e8re de R&D sont focalis\u00e9s sur ses plateformes technologiques diff\u00e9renci\u00e9es et innovantes situ\u00e9es au c\u0153ur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie (Paris-Saclay, France ; Oxford, Royaume-Uni ; Cambridge, \u00c9tats-Unis ; Shanghai, Chine). En dehors de son activit\u00e9 Sant\u00e9 Familiale, Ipsen compte environ 5000 collaborateurs dans le monde. Le Groupe est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext : IPN) et aux \u00c9tats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsoris\u00e9 de niveau I. Le site Internet d\u2019Ipsen est www.ipsen.com<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Avertissement Ipsen<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Les d\u00e9clarations prospectives et les objectifs contenus dans cette pr\u00e9sentation sont bas\u00e9s sur la strat\u00e9gie et les hypoth\u00e8ses actuelles de la Direction d\u2019Ipsen. Ces d\u00e9clarations et objectifs d\u00e9pendent de risques connus ou non, et d\u2019\u00e9l\u00e9ments al\u00e9atoires qui peuvent entra\u00eener une divergence significative entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements effectifs et ceux envisag\u00e9s dans ce communiqu\u00e9. Ces risques et \u00e9l\u00e9ments al\u00e9atoires pourraient affecter la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 atteindre ses objectifs financiers qui sont bas\u00e9s sur des conditions macro\u00e9conomiques raisonnables, provenant de l\u2019information disponible \u00e0 ce jour. L\u2019utilisation des termes \u2018croit\u2019, \u2018envisage\u2019 et \u2018pr\u00e9voit\u2019 ou d\u2019expressions similaires a pour but d\u2019identifier des d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles, notamment les attentes d\u2019Ipsen quant aux \u00e9v\u00e9nements futurs, y compris les soumissions et d\u00e9cisions r\u00e9glementaires. De plus, les pr\u00e9visions mentionn\u00e9es dans ce document sont \u00e9tablies en dehors d\u2019\u00e9ventuelles op\u00e9rations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier ces param\u00e8tres. Ces pr\u00e9visions sont notamment fond\u00e9es sur des donn\u00e9es et hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par Ipsen. et d\u00e9pendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir et dont certains \u00e9chappent au contr\u00f4le du Groupe, et non pas exclusivement de donn\u00e9es historiques. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient s\u2019av\u00e9rer substantiellement diff\u00e9rents de ces objectifs compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu\u2019un nouveau m\u00e9dicament peut para\u00eetre prometteur au cours d\u2019une phase pr\u00e9paratoire de d\u00e9veloppement ou apr\u00e8s des essais cliniques, mais n\u2019\u00eatre jamais commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles. Ipsen doit faire face ou est susceptible d\u2019avoir \u00e0 faire face \u00e0 la concurrence des m\u00e9dicaments g\u00e9n\u00e9riques qui pourrait se traduire par des pertes de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et d\u00e9veloppement comprend plusieurs \u00e9tapes et, lors de chaque \u00e9tape, le risque est important qu\u2019Ipsen ne parvienne pas \u00e0 atteindre ses objectifs et qu\u2019il soit conduit \u00e0 renoncer \u00e0 poursuivre ses efforts sur un m\u00e9dicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut \u00eatre certain que des r\u00e9sultats favorables obtenus lors des essais pr\u00e9 cliniques seront confirm\u00e9s ult\u00e9rieurement lors des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer le caract\u00e8re s\u00fbr et efficace du m\u00e9dicament concern\u00e9. Il ne saurait \u00eatre garanti qu\u2019un m\u00e9dicament recevra les homologations n\u00e9cessaires ou qu\u2019il atteindra ses objectifs commerciaux. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient \u00eatre sensiblement diff\u00e9rents de ceux annonc\u00e9s dans les d\u00e9clarations pr\u00e9visionnelles si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes s\u2019av\u00e8rent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s\u2019y limiter, la situation g\u00e9n\u00e9rale du secteur et la concurrence ; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris les fluctuations du taux d\u2019int\u00e9r\u00eat et du taux de change ; l\u2019incidence de la r\u00e9glementation de l\u2019industrie pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de soins de sant\u00e9 ; les tendances mondiales \u00e0 l\u2019\u00e9gard de la ma\u00eetrise des co\u00fbts en mati\u00e8re de soins de sant\u00e9 ; les avanc\u00e9es technologiques, les nouveaux m\u00e9dicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, notamment l\u2019obtention d\u2019une homologation ; la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 pr\u00e9voir avec pr\u00e9cision les futures conditions du march\u00e9 ; les difficult\u00e9s ou d\u00e9lais de production ; l\u2019instabilit\u00e9 financi\u00e8re de l\u2019\u00e9conomie internationale et le risque souverain ; la d\u00e9pendance \u00e0 l\u2019\u00e9gard de l\u2019efficacit\u00e9 des brevets d\u2019Ipsen et autres protections concernant les m\u00e9dicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en mati\u00e8re de brevets et\/ou des recours r\u00e9glementaires. Ipsen d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses m\u00e9dicaments, qui pourraient potentiellement g\u00e9n\u00e9rer des redevances substantielles ; ces partenaires pourraient agir de telle mani\u00e8re que cela pourrait avoir un impact n\u00e9gatif sur les activit\u00e9s d\u2019Ipsen ainsi que sur ses r\u00e9sultats financiers. Ipsen ne peut \u00eatre certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. \u00c0 ce titre, le Groupe pourrait ne pas \u00eatre en mesure de b\u00e9n\u00e9ficier de ces accords. Une d\u00e9faillance d\u2019un des partenaires d\u2019Ipsen pourrait engendrer une baisse impr\u00e9vue de revenus. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen, sa situation financi\u00e8re ou ses r\u00e9sultats. Sous r\u00e9serve des dispositions l\u00e9gales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les d\u00e9clarations prospectives ou objectifs vis\u00e9s dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 afin de refl\u00e9ter les changements qui interviendraient sur les \u00e9v\u00e9nements, situations, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces d\u00e9clarations sont bas\u00e9es. L\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen est soumise \u00e0 des facteurs de risques qui sont d\u00e9crits dans ses documents d\u2019information enregistr\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des March\u00e9s Financiers. Les risques et incertitudes pr\u00e9sent\u00e9s ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 prendre connaissance du Document d\u2019enregistrement universel 2021 d\u2019Ipsen, disponible sur son site web ipsen.com<\/p>\n\n\n\n

For further information:<\/u><\/strong><\/p>\n\n\n\n

Investors<\/u><\/strong><\/td> <\/td><\/tr>
Craig Marks<\/strong>
Vice President, Investor Relations
+44 7584 349 193<\/td>		Adrien Dupin de Saint-Cyr<\/strong>
Investor Relations Manager
+33 6 64 26 17 49<\/td><\/tr>
Media<\/u><\/strong><\/td> <\/td><\/tr>
Anna Gibbins<\/strong>\n

 <\/p>\n

Global Head Franchise Communications, Rare Diseases
+44 7717 801900<\/p>\n<\/td>

 <\/td><\/tr>
 <\/td> <\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n
    \n
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    Attachment<\/strong><\/p>\n\n\n\n