Vivre et être parent avec la cholangite biliaire primitive 

Sandra Silvestri, Vice-Présidente Exécutive et Directrice Médicale d’Ipsen, revient sur les défis auxquels sont confrontées les femmes atteintes de cholangite biliaire primitive (CBP) et pourquoi nous avons de grands rêves d’un avenir meilleur pour la CBP. 

À l’approche de la fête des Mères aux États-Unis, je réfléchissais au rôle aux multiples facettes que jouent de nombreuses femmes au sein de leur famille. 

En tant que médecin, cadre et mère moi-même, j’essaie quotidiennement d’être la meilleure mère possible pour mes enfants, tout en jonglant avec ma carrière, mon travail, la gestion de ma vie ainsi que les besoins de toute la famille.  

Cependant, à ce moment-là, je me demandais comment tout cela pouvait être géré si je devais, un jour, être confrontée à une difficulté, comment les femmes qui vivent avec une cholangite biliaire primitive (CBP) abordent-elles leurs responsabilités ?  

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare, progressive qui touche principalement les femmes âgées de 40 à 60 ans. En fait, 90 % des personnes atteintes de CBP sont des femmes.¹ L’un des principaux symptômes de la CBP est la fatigue chronique. Des démangeaisons intenses, qui peuvent affecter le sommeil, exacerbant encore la fatigue, sont une autre manifestation. ^2,3 

J’ai eu l’occasion d’écouter certaines femmes atteintes de CBP, qui ont eu la gentillesse de partager leur expérience avec nous chez Ipsen. C’est un véritable privilège, car cela nous aide, mes collègues et moi, à comprendre ce qui est vraiment important pour les patients et les résultats qu’ils aimeraient obtenir d’un traitement. Cela nous aide à orienter nos recherches, nos essais cliniques et les données probantes que nous devons recueillir, pour garantir que nos traitements répondent aux véritables besoins non satisfaits des personnes vivant avec la CBP. 

Comprendre les difficultés auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de CBP 

Chez les personnes souffrant de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie. Si la maladie n’est pas traitée, la bile et les toxines peuvent s’accumuler, un processus appelé cholestase, entraîner des cicatrices sur les tissus hépatiques, appelées cirrhose, et éventuellement conduire à une insuffisance hépatique.^iv  

Il existe également de nombreuses données cliniques sur les conséquences négatives des symptômes de la CBP sur la qualité de vie d’une personne.^2,3 Cela inclut la fatigue, qui touche 95 % des patients^2,3, des démangeaisons intolérables, également appelées prurit, touchant 70 % des patients³, et d’autres maladies auto-immunes telles que le syndrome de Sjögren.⁵ Il a également été rapporté que les symptômes de la CBP peuvent conduire à la dépression, au manque de sommeil et à des idées suicidaires.⁶ 

Pour de nombreuses personnes atteintes de CBP, les difficultés ne concernent pas seulement les symptômes, et il n’est pas rare de devoir attendre pour obtenir un diagnostic. De plus, une fois le diagnostic posé, les traitements disponibles ne parviennent pas toujours à gérer efficacement la progression de la maladie ni à traiter les symptômes qui ont un impact sur la qualité de vie.^{7, 8, 9}  

Lorsque toutes ces difficultés sont associées les unes aux autres, il n’est pas surprenant que la CBP puisse avoir des conséquences importantes sur tous les aspects de la qualité de vie.^2,3 Par conséquent, la mesure de cet impact est rapidement devenue l’un des facteurs les plus importants pour évaluer la manière dont nous pouvons aider les personnes atteintes de CBP en facilitant l’amélioration des soins médicaux, en optimisant les résultats du traitement et en améliorant la vie quotidienne.¹⁰ 

Être parent avec la CBP : faire face à la maladie avec détermination et résilience  

Tandis que mes collègues et moi-même discutons avec ces personnes inspirantes vivant avec une maladie hépatique rare, écoutons leurs histoires et réfléchissons à la manière d’arrêter la progression de la maladie et d’améliorer leur qualité de vie, nous reconnaissons que l’impact de la CBP s’étend bien au-delà de la personne : il se répercute sur les familles. 

Sabrina est l’une de ces personnes sources d’inspiration, une mère et une grand-mère vivant avec la CBP. Lors d’une conversation avec Sabrina, elle nous a confié qu’elle « fonctionne à un niveau de douleur de trois à cinq tous les jours » et que chaque jour est différent selon la gravité de ses symptômes. Cependant, cela ne l’empêche pas de passer du temps avec sa famille et de faire les choses qu’elle aime le plus, et souligne que « Vous devez faire en sorte que chaque instant compte et je veux vivre pleinement ma vie pendant que je peux la vivre. Je veux vivre ces expériences avec ma famille. Je veux profiter de ces moments avec mes enfants et petits-enfants. Ne perdez pas espoir. » 

S’efforcer d’être le meilleur parent possible tout en vivant avec une maladie comme la CBP est une tâche colossale, et l’histoire de Sabrina trouve un écho auprès d’autres personnes qui vivent avec une maladie de longue durée, tout en élevant leurs enfants. Ce sont ces expériences et ces difficultés qui nous motivent chez Ipsen : nous sommes médecins et scientifiques, mais nous sommes avant tout des mères, des pères, des fils, des filles, des grands-parents, des petits-enfants, des frères et des sœurs et des amis profondément émus par l’histoire de Sabrina et celle d’autres personnes vivant avec une maladie hépatique rare. 

Au-delà du présent : envisager un avenir radieux avec la CBP 

Quand je pense à ce que les personnes atteintes de CBP doivent endurer au cours de leur vie, je prends conscience de l’énormité de la tâche qui reste à accomplir. Depuis près d’une décennie, les innovations dans le domaine de la CBP sont minimes, et nous avons besoin de traitements qui sont, non seulement, efficaces, mais qui permettent également de résoudre les problèmes associés à la vie des personnes vivant avec une maladie hépatique rare. Les innovations récentes ne peuvent être que bénéfiques et garantiront à chaque patient la possibilité d’optimiser les résultats thérapeutiques, de réduire le risque de progression de la maladie et de préserver sa qualité de vie. 

Chez Ipsen, nous sommes des gens ordinaires qui avons de grandes ambitions.  

Nous nous consacrons au développement de nouvelles options thérapeutiques transformatrices qui permettent à la fois de contrôler la progression de la maladie et de traiter les effets des symptômes d’une maladie hépatique rare. Nous avons pour mission de rendre ces traitements accessibles aux personnes qui en ont le plus besoin, au moment où elles en ont besoin.  

Je suis fier de faire partie d’une équipe qui agit pour conduire le changement attendu depuis longtemps dans le monde de l’innovation en matière de traitement. Nous ne nous arrêterons pas tant que nous aurons la possibilité de changer la vie de personnes comme Sabrina et les perspectives de toutes les personnes touchées par une maladie hépatique rare. 

Écoutez l’histoire de Sabrina sur sa lutte contre une maladie hépatique rare, ainsi que de nombreuses autres histoires inspirantes ici. 

Sandra Silvestri, M.D., Ph.D.

Vice-Présidente Exécutive, Directrice Médicale

Références

1. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
2. Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quality of Life: The UK-PBC National Study. Hepatol. 58: 273-283.
3. C Levy, et al. 2023. Understanding the Experience of Patients with Primary Biliary Cholangitis and Pruritus. Abstract presented at ISPOR, 7-11 May 2023, Boston.
4. Tanaka A. 2021. Current understanding of primary biliary cholangitis.Clin Mol Hepatol.27(1), pp. 1–21.
5. Chalifoux SL, et al. 2017. Extrahepatic Manifestations of Primary Biliary Cholangitis. Gut. 15;11(6):771-780.
6. Gungabissoon U, et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastroenterol. 9(1), p.e000857.
7. Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97.
8. Corpechot C, et al. 2011. Early primary biliary cirrhosis: biochemical response to treatment and prediction of long-term outcome. J Hepatol. 55:1361-7.
9. Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.
10. Gimenez-Lozano C, et al. 2022. Rare Diseases: Needs and Impact for Patients and Families: A Cross-Sectional Study in the Valencian Region, Spain. Int J Environ Res Public Health.19(16):10366.