Lever les obstacles à l’innovation dans les maladies rares: Réflexions du World EPA Congress 

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Un article par Philippe Ghyssels, Vice Président Corporate et Global Public Affairs

Pour les personnes atteintes d’une maladie rare, chaque jour sans traitement est un jour de trop. Lors du World Evidence, Pricing and Access Congress à Amsterdam, j’ai participé à une table ronde sur l’accès à long terme aux innovations thérapeutiques pour les maladies rares. Cette discussion m’a rappelé que derrière chaque politique et chaque négociation, il y a des vies humaines suspendues à l’attente d’un traitement. 

L’innovation dans les maladies rares a connu d’énormes avancées, mais alors que nous continuons à progresser, nous devons veiller à ce que l’accès suive le rythme de l’innovation. Un nouveau traitement ne peut réellement changer des vies que s’il est accessible aux patients qui en ont besoin, au moment où ils en ont besoin. 

Et pourtant, l’accès rapide aux traitements des maladies rares reste un défi. Les traitements ne s’intègrent pas aisément dans le modèle traditionnel de développement et d’accès aux produits pharmaceutiques. Le modèle économique des médicaments orphelins repose sur un équilibre subtil : stimuler l’innovation tout en garantissant une disponibilité équitable et rapide des traitements. Si des progrès ont été accomplis, il reste encore des améliorations à apporter : 

• Les États-Unis approuvent davantage de médicaments orphelins que l’Europe. Cela souligne l’opportunité de renforcer les processus réglementaires et d’accès au marché dans l’UE pour éviter des retards inutiles dans la mise à disposition des traitements. 

• Même après l’approbation de l’EMA, les délais d’accès varient considérablement en Europe. Les différences entre les systèmes nationaux de tarification et de remboursement (T&R) font que certains patients doivent attendre bien plus longtemps que d’autres pour un même traitement. 

• Les cadres d’accès aux maladies rares évoluent, mais des obstacles demeurent. De nombreux pays s’interrogent sur l’utilisation des marqueurs de substitution, des comparateurs à faible coût et des seuils de prix—autant de facteurs qui peuvent parfois ralentir l’accès plutôt que de l’accélérer. 

Plutôt que de voir ces défis comme des obstacles, nous devons les considérer comme des opportunités d’améliorer et d’optimiser l’accès afin que l’innovation se traduise plus rapidement et plus systématiquement en impact. 

Comment aller de l’avant ? 

Garantir que les traitements pour les maladies rares atteignent les patients de manière durable et à long terme nécessite une collaboration et une réflexion nouvelle. Pour moi, les domaines clés à privilégier sont les suivants : 

• Renforcer les incitations à l’innovation. Des politiques soutenant la propriété intellectuelle, les incitations fiscales et l’accompagnement scientifique encourageront les investissements continus dans la recherche et le développement. 

• Favoriser une collaboration précoce et multipartite. Lorsque les patients, les payeurs, les régulateurs, les chercheurs et l’industrie échangent en amont, nous pouvons créer un cadre d’accès plus prévisible et efficace. 

• Explorer de nouveaux modèles de financement. Le modèle traditionnel de P&R ne reflète pas toujours la pleine valeur des traitements contre les maladies rares. Il est nécessaire de poursuivre la recherche de solutions de financement flexibles et innovantes. 

• Faire preuve de souplesse dans la prise de décision. Une meilleure acceptation des critères substitutifs, des données du monde réel et des approbations adaptatives peut aider à accélérer l’accès tout en maintenant des standards élevés de sécurité et d’efficacité. 

• Aligner les cadres d’accès sur les réalités des maladies rares. Des seuils de disposition à payer (WTP) plus inclusifs, comme le modèle Highly Specialized Technologies (HST) du NICE, reconnaissent l’impact à long terme de ces thérapies et mériteraient d’être envisagés plus largement. 

L’un des principaux enseignements que j’ai tirés du World EPA Congress est qu’il existe un engagement fort et partagé en faveur d’un meilleur accès aux traitements des maladies rares. Politiques de santé, professionnels de santé, régulateurs, associations de patients et industrie poursuivent tous le même objectif : garantir aux patients un accès rapide et durable aux innovations. 

Plutôt que de nous concentrer sur ce qui ne fonctionne pas, nous devons nous focaliser sur ce que nous pouvons construire ensemble. En alignant les incitations, en favorisant la collaboration et en plaçant les patients au centre des décisions, nous pouvons façonner un avenir où l’accès aux traitements des maladies rares ne sera plus un défi, mais une évidence. 

Les solutions sont à portée de main. Il est temps d’en faire une réalité.