Ipsen solidaire pour faciliter l’innovation dans le domaine des maladies rares

Il est particulièrement crucial de développer l’innovation pour les personnes atteintes de maladies rares. Les différentes pièces du puzzle (la viabilité clinique, la viabilité économique et le contexte politique) doivent toutes être assemblées avant que l’innovation n’atteigne les patients.

D’un point de vue scientifique, les maladies rares présentent des difficultés inhérentes liées aux petites populations, aux données limitées, à la compréhension et parfois même aux compétences disponibles. La technologie peut également ne pas être accessible pour diagnostiquer correctement et traiter efficacement et en toute sécurité. Par conséquent, les chercheurs rencontrent parfois des difficultés pour définir les bons critères d’évaluation et concevoir des essais cliniques qui mesurent de manière efficace l’impact des traitements novateurs.

Le modèle d’innovation en biopharma est caractérisé par des coûts initiaux élevés et un risque d’échec important, avec de potentiels retours sur investissement qui n’arrivent que bien plus tard. Les incertitudes entourant le succès sont encore plus conséquentes dans le domaine des maladies rares, car les programmes de recherche centrés sur les maladies rares ont montré des taux d’échec plus élevés. Par le passé, les bénéfices économiques pour l’investissement dans le domaine des maladies rares étaient marginaux et nécessitaient un cadre politique de soutien afin de réduire les incertitudes et de récompenser les entreprises qui relevaient le défi d’investir dans ce secteur.

Des cadres politiques solides et prévisibles sont nécessaires pour les maladies rares. C’est pourquoi il est très important que les entreprises qui travaillent pour lutter contre les maladies rares aient la possibilité d’échanger sur les défis et les obstacles auxquels elles font face. Cette semaine, l’équipe Ipsen s’unit pour que l’innovation dans le domaine des maladies rares soit possible lors du Congrès international sur les médicaments orphelins (World Orphan Drug Congress) à Barcelone.

Martine Zimmerman SVP Regulatory Affairs & Quality, Lisa Marsden – SVP Global Head Value & Access, Dr. Fei Shih – Asset Lead for Fidrisertib et Dr. Kim Croskery – Medical Director aborderont chacune un défi parmi les aspects scientifiques, réglementaires et d’accès, et lanceront un appel à l’action dans un paysage politique en évolution pour les maladies rares, en particulier en Europe.

Nous pensons qu’il est crucial que les cadres politiques existants soient harmonisés et qu’ils tiennent compte des difficultés à produire des données sur les médicaments ultra-rares. Que l’innovation reçoive un investissement approprié avec des avantages qui récompensent les risques bien plus élevés qui doivent être pris dans la recherche scientifique et clinique portant sur les médicaments rares et ultra-rares, et que les exigences relatives aux données et preuves cliniques soient simplifiées afin de permettre d’accéder plus vite aux nouveaux traitements.

En travaillant ensemble, à la fois chez Ipsen et dans l’écosystème des soins de santé, nous pouvons atteindre l’objectif principal : proposer des innovations essentielles aux personnes atteintes de maladies rares.