Chez Ipsen, l’amélioration de la vie des patients nous motive. Nous travaillons avec les patients, pour les patients. Cependant, nous savons qu’il peut être difficile de comprendre comment être plus centré sur le patient, en particulier si vous ne travaillez pas avec les patients dans votre rôle quotidien. Pour aider à combler ce fossé, l’équipe d’Ipsen Global Patient Affairs a collaboré avec des collègues de l’ensemble de l’organisation, des dirigeants d’associations de patients et des agences partenaires pour mettre en place sa première semaine centrée sur le patient en juin 2023 : Care 2 Know More.

Qu’est-ce que Care 2Know More ?

Care 2 Know More est une opportunité pour tous les employés d’Ipsen d’apprendre comment être plus centré sur le patient et avoir un impact positif grâce à des partenariats, des projets et des méthodes de travail. Au cours de la semaine, les collègues ont pu découvrir ce que signifie être centré sur le patient et comment l’intégrer dans leur travail, qu’ils soient ou non en contact direct avec les patients.

Pour lancer la semaine, David Loew, PDG d’Ipsen, a fait part de ses propres réflexions sur ce qui l’inspire pour être centré sur le patient et sur la manière dont l’écoute des patients peut améliorer notre travail à tous, qu’il s’agisse d’améliorer la conception d’une étude clinique ou de soutenir ceux qui travaillent directement avec les patients et les médecins afin d’obtenir de meilleurs résultats. En outre, d’autres hauts responsables de l’organisation ont été ambassadeurs de Care 2 Know More et ont partagé leurs réflexions par le biais d’une série de vidéos sur une plateforme numérique dédiée.

À l’écoute des patients

Au cours de la semaine, les collègues ont également eu la chance d’entendre trois organisations de patients – SAFE Stroke Alliance for Europe, la PBC Foundation et l’International Kidney Cancer Coalition (IKCC) – lors d’une table ronde virtuelle, animée par Emma Sutcliffe, VP Global Patient Affairs, et diffusée dans toute l’organisation. Ces derniers ont partagé leurs points de vue sur l’engagement d’Ipsen en faveur du patient et sur la manière dont nous pouvons contribuer à faire sortir l’expérience du patient de l’ombre et à la placer sous les feux de la rampe dans tout ce que nous entreprenons. Près de 400 collègues ont participé à la table ronde virtuelle, et beaucoup d’autres se sont joints à des séances de groupe en personne ou ont regardé la vidéo en différé.

Cliquez pour en savoir plus

Afin d’étayer notre conviction que l’approche centrée sur le patient est la responsabilité de chacun chez Ipsen, nous avons demandé à nos collègues de montrer leur soutien en cliquant sur un pixel dans le cadre de notre activité virtuelle ” Click to Care 2 Know More ” (cliquer pour chercher à en savoir plus). Au cours de la semaine, plus de 700 collègues de 34 pays ont cliqué pour soigner et ont contribué à faire sortir les patients de l’ombre.

Outils et ressources

Dans le cadre de la semaine, les collègues ont également été invités à s’impliquer dans des activités mondiales et locales, ainsi qu’à se perfectionner et à en apprendre davantage sur l’approche centrée sur le patient sur la plateforme numérique dédiée « Care 2 Know More ». Celle-ci proposait de nombreux contenus très utiles, tels que des vidéos des directeurs Global Patient Affairs expliquant ce que signifie pour eux l’approche centrée sur le patient, ainsi que des exemples de cette approche en action. Il était également possible de se former à la patient centricité et de trouver des ressources et des informations utiles. En outre, les collègues ont pu découvrir qui sont les champions locaux d’Ipsen en matière de patient centricité, issus de notre réseau mondial, et comment s’impliquer davantage. Au total, 45 événements ont été organisés par différentes équipes tout au long de la semaine, et 12 représentants d’associations de patients ont participé à des activités dans le monde entier.

Un engagement permanent

L’accent mis par Ipsen sur la patient centricité ne s’arrête pas à la semaine Care 2 Know More, elle a servi de rappel pour toujours réfléchir à la façon dont nous pouvons intégrer le point de vue du patient dans notre travail et le rappeler d’un simple clic si nous ne le voyons pas se produire. L’objectif permanent est de faire en sorte que les patients ne soient plus dans l’ombre mais sous les feux de la rampe.

Il était fantastique de voir tant de collègues du monde entier s’impliquer et collaborer avec des organisations de patients dans le cadre de Care 2 Know More : Nous serons de retour en 2024 ! Découvrez les temps forts ici :

« L’important dans le cas de la CBP est d’adopter une vision globale et de se demander : quels sont les problèmes que nous essayons de résoudre ? Le premier est le risque de progression vers la cirrhose, le second concerne les symptômes et la qualité de vie ». – Professeur David Jones 

La cholangite biliaire primitive, ou CBP, est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare.¹ Parmi les personnes touchées, neuf sur dix sont des femmes, sans que l’on sache vraiment pourquoi.² Certaines données suggèrent qu’il pourrait y avoir une origine génétique et  

environnementale, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires.^3,4  

Malgré la stigmatisation à laquelle sont souvent confrontées les personnes vivant avec la CBP, nous savons que la maladie n’est pas due à la consommation d’alcool.^5,6 

Les personnes atteintes de CBP sont confrontées à des symptômes débilitants qui ont un impact significatif sur la vie quotidienne.⁷ Des symptômes tels que la fatigue, qui touche 95 % des patients,⁸ et les démangeaisons, qui touchent 70 % des patients,^8,9 peuvent avoir un impact tellement négatif sur la qualité de vie d’une personne qu’ils peuvent conduire à la dépression, au manque de sommeil et à des idées suicidaires. ¹⁰ 

« En ce qui concerne les symptômes, la première bataille consiste à amener les cliniciens à poser des questions. Environ la moitié des patients ne sont jamais interrogés sur leurs symptômes, ce qui constitue un problème évident ». – Professeur David Jones.  

Sandra Silvestri, Chief Medical Officer d’Ipsen, a eu l’occasion de s’entretenir avec, David Jones, professeur d’immunologie hépatique, à l’occasion du congrès annuel The Liver Meeting, organisé par l’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). Le professeur Jones explique ici l’importance de prendre en compte les résultats rapportés par les patients en même temps que les biomarqueurs de la santé hépatique pour aider à traiter les symptômes qui ont un impact négatif significatif sur la qualité de vie d’une personne et, en fin de compte, pour aider à améliorer les soins prodigués aux personnes vivant avec la CBP. 

Écoutez l’interview complète ci-dessous. 

Références

1. Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63. 
2. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.  
3. Primary Biliary Cholangitis. British Liver Trust. https://britishlivertrust. org.uk/information-and-support/liver-conditions/primary-biliary- cholangitis/. Accessed October 2023.  
4. Joshita S, et al. 2018. Genetics and epigenetics in the pathogenesis of primary biliary cholangitis. Clin J Gastroenterol. 11, 11–18.  
5. Selmi C, et al. 2007. Quality of life and everyday activities in patients with primary biliary cirrhosis. Hepatology. 46(6), pp.1836-1843. 
6. Jung HE, et al. Prognostic indicators in primary biliary cirrhosis: significance of revised IAHG (International Autoimmune Hepatitis Group) score. Clin Mol Hepatol. 2012;18(4):375-382. 
7. Koulentaki M, et al. Prognosis of ursodeoxycholic Acid-treated patients with primary biliary cirrhosis. Results of a 10-yr cohort study involving 297 patients. Am J Gastroenterol. 2006;101:541-546. 
8. Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quaity of Life: The UK-PBC National Study. Hepatology. 58:273-283. 
9. Milovanovic T, et al. Quality of Life in Patients with Primary Biliary Cholangitis: A Single-Center Experience in Serbia. Dig Dis. 2020;38:515-521. 
10. Oeda S, et al. Prevalence of pruritus in patients with chronic liver disease: A multicenter study. Hepatol Res. 2018;48:E252-E262. 
11. Gungabissoon U, et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastroenterol. 9(1), p.e000857. 

Dès maintenant et tout au long de l’année 2024, Ipsen sponsorise cinq athlètes  talentueux dans leur parcours vers les Jeux Paralympiques de 2024.

ATHLETISME

Valentin Bertrand

Médaillé de bronze en saut en longueur lors des championnats mondiaux 2023.

Adepte du concept philosophique Ubuntu, selon lequel chaque être humain partage un lien qui le relie à toute l’humanité.

AVIRON

Margot Boulet

Médaillée de bronze aux Jeux Paralympiques de Tokyo 2020.

Ancienne membre du GIGN, l’unité tactique d’élite de la Gendarmerie Nationale Française.

TIRS SPORTIFS

Gaëlle Edon

Médaillée d’argent au pistolet à air comprimé 10 m féminin à la Coupe du monde WSPS en 2023.

Créatrice de la Pelle Tenace, une association qui permet aux personnes en situation de handicap de pouvoir pratiquer le para-aviron.

 

ATHLETISME

Angélina Lanza

Médaillée de bronze au saut en longueur aux championnats du monde 2017 et 5 fois médaillée lors des championnats d’Europe.

Possède un Master en langues étrangères : ” les langues sont pour moi une porte qui nous ouvre sur le Monde. “

BADMINTON

Mathieu Thomas

17 fois champion de France, 6ème au classement mondial en simple, 1er en double.

Parcourt le monde afin de partager son histoire personnelle, son succès et ses motivations.

Jennifer Schranz (Responsable mondiale,Maladies Rares,Ipsen) a participé au Liver Meeting du 10 au 14 novembre, partageant les enseignements clés de son séjour sur place et expliquant pourquoi les congrès scientifiques sont essentiels pour faire progresser l’innovation au bénéfice des patients. Avec un nombre passionnant de sessions et d’abstracts axés sur les maladies cholestatiques du foie, Jennifer nous explique pourquoi les maladies cholestatiques rares du foie sont au centre de l’attention.

Le Liver Meeting est un congrès annuel organisé par l’Association américaine pour l’étude des maladies du foie (AASLD) au cours duquel des experts du monde entier se réunissent pour partager et discuter des dernières recherches, connaissances et avancées dans le domaine des maladies du foie. Cette année, la réunion de cinq jours s’est tenue à Boston dans le Massachusetts.

Les travaux restitués lors du congrès de la European Society of Medical Oncology (ESMO) cette année comprenaient de nouvelles données révélant d’importantes avancées dans la mise au point de nouveaux traitements contre le cancer. Cependant, le cancer reste un défi majeur de santé publique dans le monde, et des millions de vies sont touchées chaque année. Bien que d’importants progrès aient été accomplis dans le traitement du cancer au fil des décennies, la complexité, la diversité et l’adaptabilité de la maladie nécessitent une innovation continue.

L’innovation externe, qui s’appuie sur divers partenariats, donne accès à un grand nombre de chercheurs, scientifiques et cliniciens spécialisés qui sont pour la plupart des chefs de file de la recherche sur le cancer. Ces experts apportent de nouvelles perspectives et connaissances susceptibles d’accélérer la découverte et le développement de médicaments. Cette approche peut également donner accès à des technologies de pointe, comme la médecine de précision, l’immunothérapie et la thérapie génique, qui révolutionnent actuellement le traitement du cancer.

La démarche d’innovation externe s’inscrit au cœur de la stratégie d’Ipsen qui vise à construire un portefeuille de R&D diversifié et pérenne à chaque stade de développement, en recherchant des programmes exclusivement via des partenariats à la pointe de la recherche clinique.

Grâce à notre agilité et notre présence mondiale, nous collaborons avec des partenaires spécialisés afin d’accélérer l’innovation via de nouveaux traitements potentiels pour leur donner les meilleures chances d’atteindre les patients qui en ont le plus besoin. L’acquisition par Ipsen d’Epizyme Inc. l’année dernière témoigne de cette approche, combinant l’expertise des collaborateurs d’Ipsen et d’Epizyme pour optimiser les perspectives d’une approche épigénétique prometteuse dans le traitement des tumeurs solides et hématologiques.

La lutte contre le cancer nécessite une approche multidisciplinaire et collaborative. L’approche résolue d’Ipsen consistant à fédérer les expertises par l’innovation externe traduit notre engagement à faire progresser les soins en oncologie, dans les maladies rares et en neurosciences. À mesure que la recherche sur le cancer continue d’évoluer, notre engagement envers ces partenariats externes restera essentiel pour faire progresser la thérapeutique et, à terme, améliorer la vie des patients du monde entier, renforçant ainsi notre engagement envers les patients et la société.

La Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA) a demandé à Dolon d’élaborer un rapport pour évaluer l’impact de la proposition de législation pharmaceutique développée la Commission européenne. Le rapport Dolon, publié le 6 novembre, conclut que la législation telle que proposée en l’état par la Commission pourrait avoir un impact négatif sur la recherche et le développement dans l’industrie pharmaceutique en Europe, et potentiellement sur la vie des patients dans le monde entier.  Certaines de ces possibles conséquences sont illustrées ci-dessous.  

Pour en savoir plus sur l’impact potentiel la proposition de la Commission européenne: le communiqué de presse de l’EFPIA est accessible ici et le rapport complet ici.

Il est particulièrement crucial de développer l’innovation pour les personnes atteintes de maladies rares. Les différentes pièces du puzzle (la viabilité clinique, la viabilité économique et le contexte politique) doivent toutes être assemblées avant que l’innovation n’atteigne les patients.

D’un point de vue scientifique, les maladies rares présentent des difficultés inhérentes liées aux petites populations, aux données limitées, à la compréhension et parfois même aux compétences disponibles. La technologie peut également ne pas être accessible pour diagnostiquer correctement et traiter efficacement et en toute sécurité. Par conséquent, les chercheurs rencontrent parfois des difficultés pour définir les bons critères d’évaluation et concevoir des essais cliniques qui mesurent de manière efficace l’impact des traitements novateurs.

Le modèle d’innovation en biopharma est caractérisé par des coûts initiaux élevés et un risque d’échec important, avec de potentiels retours sur investissement qui n’arrivent que bien plus tard. Les incertitudes entourant le succès sont encore plus conséquentes dans le domaine des maladies rares, car les programmes de recherche centrés sur les maladies rares ont montré des taux d’échec plus élevés. Par le passé, les bénéfices économiques pour l’investissement dans le domaine des maladies rares étaient marginaux et nécessitaient un cadre politique de soutien afin de réduire les incertitudes et de récompenser les entreprises qui relevaient le défi d’investir dans ce secteur.

Des cadres politiques solides et prévisibles sont nécessaires pour les maladies rares. C’est pourquoi il est très important que les entreprises qui travaillent pour lutter contre les maladies rares aient la possibilité d’échanger sur les défis et les obstacles auxquels elles font face. Cette semaine, l’équipe Ipsen s’unit pour que l’innovation dans le domaine des maladies rares soit possible lors du Congrès international sur les médicaments orphelins (World Orphan Drug Congress) à Barcelone.

Martine Zimmerman SVP Regulatory Affairs & Quality, Lisa Marsden – SVP Global Head Value & Access, Dr. Fei Shih – Asset Lead for Fidrisertib et Dr. Kim Croskery – Medical Director aborderont chacune un défi parmi les aspects scientifiques, réglementaires et d’accès, et lanceront un appel à l’action dans un paysage politique en évolution pour les maladies rares, en particulier en Europe.

Nous pensons qu’il est crucial que les cadres politiques existants soient harmonisés et qu’ils tiennent compte des difficultés à produire des données sur les médicaments ultra-rares. Que l’innovation reçoive un investissement approprié avec des avantages qui récompensent les risques bien plus élevés qui doivent être pris dans la recherche scientifique et clinique portant sur les médicaments rares et ultra-rares, et que les exigences relatives aux données et preuves cliniques soient simplifiées afin de permettre d’accéder plus vite aux nouveaux traitements.

En travaillant ensemble, à la fois chez Ipsen et dans l’écosystème des soins de santé, nous pouvons atteindre l’objectif principal : proposer des innovations essentielles aux personnes atteintes de maladies rares.

Chez Ipsen, nous nous concentrons depuis de nombreuses années sur le développement de traitements nouveaux et innovants pour les maladies rares en endocrinologie, dans les maladies osseuses rares et plus récemment dans les maladies hépatiques rares. Cette orientation continue d’être un élément essentiel de notre stratégie de croissance. 

Sandra Silvestri, Directrice Médicale d’Ipsen, partage ici ses réflexions sur les défis et les avantages de l’innovation pour la maladie hépatique cholestatique rare, auto-immune, la cholangite biliaire primitive ou CBP.

La CBP est une maladie qui affecte principalement les femmes, avec neuf femmes diagnostiquées pour un homme.¹ Elle provoque une inflammation chronique des voies biliaires et, si elle n’est pas traitée, peut entraîner une accumulation de bile et de toxines (cholestase) dans le foie, provoquant inflammation chronique et cicatrisation du foie (cirrhose).^1,2,3 

La CBP est une maladie qui dure toute la vie et qui peut s’aggraver avec le temps.⁴ Si elle n’est pas prise en charge efficacement, la CBP peut entraîner des lésions hépatiques progressives et la nécessité d’une greffe du foie.^1,2 De plus, la vie quotidienne des patients est affectée par des symptômes débilitants, notamment la fatigue et des démangeaisons sévères (prurit).^5,6

Un patient atteint de CBP nous a dit : « Vivre avec une CBP peut être très difficile pour de nombreuses personnes. La peur de la progression de la maladie plane sur vous et vous devez gérer du mieux que vous pouvez le fardeau des symptômes quotidiens, des symptômes qui peuvent parfois être si débilitants qu’il faut toute sa force pour passer une autre journée. 

Jusqu’à 40 % des personnes atteintes de CBP ne répondent pas au traitement de première intention.⁷ Si les patients ne répondent pas ou sont intolérants, le seul traitement de deuxième intention approuvé disponible provoque généralement un prurit ou des démangeaisons sévères comme effet secondaire, exacerbant la situation et des symptômes déjà débilitants.⁸

Comme Sandra le déclare dans cette vidéo, nous devons innover pour trouver de nouveaux traitements efficaces pour des maladies comme la CBP, qui ont des conséquences énormes sur la vie des personnes atteintes. Sans innovation, nous restons immobiles. Après près d’une décennie sans nouveaux développements, nous assistons désormais à une croissance dans les innovations médicales. Cela ne peut être que bénéfique pour les patients atteints de CBP, qui ont désespérément besoin de médicaments efficaces et bien tolérés pour gérer la maladie avec laquelle ils vivent.

Références

1. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
2. Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
3. European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
4. Hirschfield GM, et al. 2018. The British Society of Gastroenterology/UK-PBC primary biliary cholangitis treatment and management guidelines. Gut. 67:1568-1594.
5. Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quality of Life: The UK-PBC National Study. Hepatology. 58: 273-283.
6. C Levy, et al. 2023. Understanding the Experience of Patients with Primary Biliary Cholangitis and Pruritus. Abstract presented at ISPOR, 7-11 May 2023, Boston.
7. Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97.
8. Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.