Sandra Silvestri, Vice-Présidente Exécutive et Directrice Médicale d’Ipsen, revient sur les défis auxquels sont confrontées les femmes atteintes de cholangite biliaire primitive (CBP) et pourquoi nous avons de grands rêves d’un avenir meilleur pour la CBP.
À l’approche de la fête des Mères aux États-Unis, je réfléchissais au rôle aux multiples facettes que jouent de nombreuses femmes au sein de leur famille.
En tant que médecin, cadre et mère moi-même, j’essaie quotidiennement d’être la meilleure mère possible pour mes enfants, tout en jonglant avec ma carrière, mon travail, la gestion de ma vie ainsi que les besoins de toute la famille.
Cependant, à ce moment-là, je me demandais comment tout cela pouvait être géré si je devais, un jour, être confrontée à une difficulté, comment les femmes qui vivent avec une cholangite biliaire primitive (CBP) abordent-elles leurs responsabilités ?
La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare, progressive qui touche principalement les femmes âgées de 40 à 60 ans. En fait, 90 % des personnes atteintes de CBP sont des femmes.1 L’un des principaux symptômes de la CBP est la fatigue chronique. Des démangeaisons intenses, qui peuvent affecter le sommeil, exacerbant encore la fatigue, sont une autre manifestation. 2,3
J’ai eu l’occasion d’écouter certaines femmes atteintes de CBP, qui ont eu la gentillesse de partager leur expérience avec nous chez Ipsen. C’est un véritable privilège, car cela nous aide, mes collègues et moi, à comprendre ce qui est vraiment important pour les patients et les résultats qu’ils aimeraient obtenir d’un traitement. Cela nous aide à orienter nos recherches, nos essais cliniques et les données probantes que nous devons recueillir, pour garantir que nos traitements répondent aux véritables besoins non satisfaits des personnes vivant avec la CBP.
Comprendre les difficultés auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de CBP
Chez les personnes souffrant de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie. Si la maladie n’est pas traitée, la bile et les toxines peuvent s’accumuler, un processus appelé cholestase, entraîner des cicatrices sur les tissus hépatiques, appelées cirrhose, et éventuellement conduire à une insuffisance hépatique.iv
Il existe également de nombreuses données cliniques sur les conséquences négatives des symptômes de la CBP sur la qualité de vie d’une personne.2,3 Cela inclut la fatigue, qui touche 95 % des patients2,3, des démangeaisons intolérables, également appelées prurit, touchant 70 % des patients3, et d’autres maladies auto-immunes telles que le syndrome de Sjögren.5 Il a également été rapporté que les symptômes de la CBP peuvent conduire à la dépression, au manque de sommeil et à des idées suicidaires.6
Pour de nombreuses personnes atteintes de CBP, les difficultés ne concernent pas seulement les symptômes, et il n’est pas rare de devoir attendre pour obtenir un diagnostic. De plus, une fois le diagnostic posé, les traitements disponibles ne parviennent pas toujours à gérer efficacement la progression de la maladie ni à traiter les symptômes qui ont un impact sur la qualité de vie.7, 8, 9
Lorsque toutes ces difficultés sont associées les unes aux autres, il n’est pas surprenant que la CBP puisse avoir des conséquences importantes sur tous les aspects de la qualité de vie.2,3 Par conséquent, la mesure de cet impact est rapidement devenue l’un des facteurs les plus importants pour évaluer la manière dont nous pouvons aider les personnes atteintes de CBP en facilitant l’amélioration des soins médicaux, en optimisant les résultats du traitement et en améliorant la vie quotidienne.10
Être parent avec la CBP : faire face à la maladie avec détermination et résilience
Tandis que mes collègues et moi-même discutons avec ces personnes inspirantes vivant avec une maladie hépatique rare, écoutons leurs histoires et réfléchissons à la manière d’arrêter la progression de la maladie et d’améliorer leur qualité de vie, nous reconnaissons que l’impact de la CBP s’étend bien au-delà de la personne : il se répercute sur les familles.
Sabrina est l’une de ces personnes sources d’inspiration, une mère et une grand-mère vivant avec la CBP. Lors d’une conversation avec Sabrina, elle nous a confié qu’elle « fonctionne à un niveau de douleur de trois à cinq tous les jours » et que chaque jour est différent selon la gravité de ses symptômes. Cependant, cela ne l’empêche pas de passer du temps avec sa famille et de faire les choses qu’elle aime le plus, et souligne que « Vous devez faire en sorte que chaque instant compte et je veux vivre pleinement ma vie pendant que je peux la vivre. Je veux vivre ces expériences avec ma famille. Je veux profiter de ces moments avec mes enfants et petits-enfants. Ne perdez pas espoir. »
S’efforcer d’être le meilleur parent possible tout en vivant avec une maladie comme la CBP est une tâche colossale, et l’histoire de Sabrina trouve un écho auprès d’autres personnes qui vivent avec une maladie de longue durée, tout en élevant leurs enfants. Ce sont ces expériences et ces difficultés qui nous motivent chez Ipsen : nous sommes médecins et scientifiques, mais nous sommes avant tout des mères, des pères, des fils, des filles, des grands-parents, des petits-enfants, des frères et des sœurs et des amis profondément émus par l’histoire de Sabrina et celle d’autres personnes vivant avec une maladie hépatique rare.
Au-delà du présent : envisager un avenir radieux avec la CBP
Quand je pense à ce que les personnes atteintes de CBP doivent endurer au cours de leur vie, je prends conscience de l’énormité de la tâche qui reste à accomplir. Depuis près d’une décennie, les innovations dans le domaine de la CBP sont minimes, et nous avons besoin de traitements qui sont, non seulement, efficaces, mais qui permettent également de résoudre les problèmes associés à la vie des personnes vivant avec une maladie hépatique rare. Les innovations récentes ne peuvent être que bénéfiques et garantiront à chaque patient la possibilité d’optimiser les résultats thérapeutiques, de réduire le risque de progression de la maladie et de préserver sa qualité de vie.
Chez Ipsen, nous sommes des gens ordinaires qui avons de grandes ambitions.
Nous nous consacrons au développement de nouvelles options thérapeutiques transformatrices qui permettent à la fois de contrôler la progression de la maladie et de traiter les effets des symptômes d’une maladie hépatique rare. Nous avons pour mission de rendre ces traitements accessibles aux personnes qui en ont le plus besoin, au moment où elles en ont besoin.
Je suis fier de faire partie d’une équipe qui agit pour conduire le changement attendu depuis longtemps dans le monde de l’innovation en matière de traitement. Nous ne nous arrêterons pas tant que nous aurons la possibilité de changer la vie de personnes comme Sabrina et les perspectives de toutes les personnes touchées par une maladie hépatique rare.
Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
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À l’occasion de la Journée internationale des essais cliniques, nous avons rencontré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement chez Ipsen, pour échanger sur la nécessité et le bénéfice d’intégrer la diversité de part et d’autre du processus de la recherche et du développement, tandis que nous poursuivons nos efforts pour accélérer l’innovation.
Bonjour Christelle, et bienvenue. Les inégalités en matière de santé constituent l’un des défis les plus urgents de notre époque dans le domaine de la santé publique. Comment l’amélioration de la diversité et de l’inclusion au sein de la recherche et du développement peut-elle contribuer à réduire ces disparités ?
Pour moi, l’équité en matière de santé signifie que tout le monde a accès à des traitements innovants à la fois sûrs et efficaces, quels que soient la situation géographique, l’origine ethnique, le genre, l’âge, le handicap, la langue ou toute autre particularité qui définissent cette personne. Pour parvenir à cette équité, les nouveaux traitements doivent être validés dans différentes catégories démographiques car les personnes appartenant à l’une ou à l’autre de ces catégories peuvent réagir différemment aux médicaments, pour des raisons génétiques, physiologiques et environnementales. Chez Ipsen, nous faisons des choix éclairés pour améliorer la diversité des essais cliniques, notamment en ce qui concerne le nombre et l’emplacement des sites d’essais cliniques. Malgré cela, certaines communautés, en particulier les communautés minoritaires ou marginalisées, restent sous-représentées en raison de nombreux obstacles qui les empêchent de participer. Nous pouvons faire de ce constat une opportunité, celle de contribuer à améliorer l’équité en santé en favorisant la diversité des essais cliniques. Nous devons également prendre du recul et reconnaître l’importance d’une plus grande diversité dans l’ensemble de l’écosystème des soins de la santé. Organismes communautaires, décideurs politiques, régulateurs, prestataires de soins de santé, chercheurs… nous avons tous un rôle à jouer.
La collaboration semble essentielle pour continuer de progresser. Comment, chez Ipsen, encourage-t-on la diversité et l’inclusion et quel est l’impact sur le processus de la R&D ?
Les équipes diversifiées apportent une grande variété de points de vue, de convictions et d’expériences, qui nourrissent une culture de la créativité, de l’innovation et de la responsabilité. Chez Ipsen, nous construisons notre portefeuille de produit en R&D exclusivement par l’innovation externe, une stratégie qui reconnaît l’importance de réunir les expertises variées de nos équipes R&D et des centres biotechnologiques et universitaires avec lesquels nous travaillons en partenariat.
Dans le cadre de la recherche, cette stratégie peut augmenter nos chances de réaliser de nouvelles découvertes scientifiques et nous aide à concevoir et mettre en œuvre des processus de développement robustes, éthiques et complets. Une représentation diversifiée permet de mieux comprendre les obstacles qui empêchent certains patients de participer aux essais cliniques, en intégrant une approche inclusive et sensible dans les protocoles et les processus de recrutement.
En parallèle, nous collaborons régulièrement avec des associations de patients pour mieux orienter nos programmes de développement. Ces associations, grâce à leur connaissance approfondie des communautés de patients, nous apportent de précieuses informations qui peuvent nous aider à lever les obstacles et ainsi agir en faveur d’une participation équitable aux études cliniques, pour tous les patients.
En fin de compte, nos efforts pour renforcer la diversité consistent tout d’abord à favoriser un environnement inclusif, dans lequel tous les individus se sentent bienvenus et respectés, et leurs contributions uniques sont encouragées. L’industrie pharmaceutique accomplit de grands progrès pour encourager la diversité. Mais le chemin est encore long, c’est pourquoi nous avons défini des objectifs clairs et concrets en matière de diversité et d’inclusion dans le cadre de notre engagement Génération Ipsen.
Quelles autres mesures ont été prises par Ipsen pour soutenir cette transformation et à quels défis êtes-vous confronté ?
Nous continuons d’élargir notre réseau de sites d’essais cliniques à d’autres pays. Nous allons également au-delà des grands centres, dans les endroits où l’accès aux soins de santé et aux leads cliniques est limité. Ipsen dispose actuellement du tout premier site d’essai en Chine pour étudier les traitements de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), ce qui nous aide à diversifier les données que nous collectons pour cette maladie ultra rare. Cependant, puisque nous nous concentrons sur les maladies rares et les indications de niche, chez Ipsen, nous sommes confrontés à des défis uniques pour améliorer la diversité des essais cliniques. Dans ce type d’essais, où le nombre de participants est limité, à mesure que nous introduisons une plus grande diversité de genres, d’âges, d’origines ethniques et de comorbidités, la qualité et la solidité des données collectées risquent d’être affectées par des abandons ou une faible participation (par exemple, dans le cas de sous- populations). Nous devons donc trouver le bon équilibre dans notre approche de diversité croissante, en conservant la capacité de tirer des conclusions claires et statistiquement significatives à partir des données. Nous risquons, autrement, de ne pas atteindre les critères d’évaluation principaux et, in fine, d’empêcher les patients d’accéder à un médicament qui pourrait changer le cours de leur vie. Les équipes d’Ipsen répondent à ces défis de plusieurs manières, notamment en repoussant les limites de la biostatistique pour traiter des données diverses, identifier de légères tendances et éviter les biais. Nous nous intéressons également de plus près à ce que nous mesurons et à optimiser les critères d’évaluation exploratoires secondaires pour bien comprendre les sous-populations. Finalement, si l’on constitue en premier lieu une équipe diversifiée, en donnant la priorité à l’inclusivité, le reste devrait suivre.
S’agissant des nouvelles exigences légales des autorités réglementaires américaines (FDA) visant à améliorer la diversité des essais cliniques, comment entendez-vous répondre à ces critères à l’avenir, chez Ipsen ?
Garantir la diversité des essais cliniques est non seulement nécessaire d’un point de vue scientifique, mais également primordial d’un point de vue éthique, et Ipsen s’engage à jouer pleinement son rôle. Au cours de l’année à venir, notre équipe R&D exercera un regard critique sur notre approche en matière de conception des essais, d’élaboration des protocoles, de recrutement des participants et d’analyse des données afin de définir une stratégie claire et pertinente qui nous donnera un cap pour continuer à favoriser une plus grande diversité dans nos essais.
Christelle Huguet
Vice-Présidente exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement
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La cholestase intrahépatique progressive familiale (PFIC) est une maladie hépatique rare qui peut entraîner des conséquences graves, en particulier chez les jeunes enfants1, cependant il est rassurant de savoir qu’il existe de plus en plus de possibilités de prise en charge de la maladie, de ralentir sa progression et d’améliorer son issue.
Un nouveau protocole pour le diagnostic et la prise en charge de la PFIC a été discuté avec enthousiasme par d’éminents experts en hépatologie lors du congrès annuel de la Société européenne de gastroentérologie, hépatologie et nutrition pédiatrique (ESPGHAN) en mai.
La PFIC désigne un groupe de maladies génétiques qui provoquent une accumulation de bile dans le foie et peuvent présenter des manifestations particulièrement sévères chez les bébés et les nourrissons. Si elle n’est pas traitée, la PFIC peut entraîner une insuffisance hépatique terminale et conduire à la nécessité d’une transplantation hépatique.1,2 Le prurit (démangeaisons intolérables) est le symptôme le plus pénible de la PFIC et, dans certains cas, peut être si sévère que des mutilations cutanées, une perte de sommeil, de l’irritabilité, un manque de concentration et une baisse des résultats scolaires en découlent.1
La PFIC est une maladie évolutive dans laquelle les lésions hépatiques peuvent persister si une prise en charge efficace n’est pas instaurée. Un diagnostic et une prise en charge précoces sont donc essentiels.4,5 Nous avons eu l’occasion d’échanger avec un professeur agrégé du service d’hématologie pédiatrique de l’hôpital universitaire pour enfants Anna Meyer, Dr Indolfi, qui a souligné que : « Nous disposons de chiffres indiquant qu’un certain nombre d’enfants atteints de PFIC risqueraient de voir la maladie empirer, mais un diagnostic, un traitement et une prise en charge précoces peuvent certainement améliorer l’évolution naturelle à long terme de la maladie. » Vous pouvez en savoir plus sur les symptômes de la PFIC et sur l’importance d’un traitement précoce en regardant le film complet ici.
Pendant toute la durée du congrès de l’ESPGHAN, les experts en hépatologie ont insisté sur le fait que les symptômes tels que la jaunisse, des démangeaisons importantes, un retard de croissance et de l’irritabilité chez des enfants devraient éveiller des soupçons de PFIC pour éviter de retarder inutilement le diagnostic. Une orientation rapide vers le spécialiste approprié devrait ensuite être effectuée afin que le traitement puisse être instauré le plus tôt possible, en mettant l’accent sur l’amélioration des symptômes cliniques et le ralentissement de la progression de la maladie afin de retarder la nécessité d’une transplantation hépatique.
Bien que la PFIC soit généralement associée aux enfants, elle peut également apparaître chez les adultes. L’une des formes de PFIC présente des symptômes souvent similaires à ceux d’autres maladies qui affectent l’écoulement de la bile dans le foie, ce qui rend difficile le diagnostic initial.6 Par conséquent, il est important de prendre en compte la possibilité de la PFIC lorsque des maladies cholestatiques sont suspectées, car la PFIC pourrait facilement passer inaperçue.
Si vous reconnaissez l’un de ces signes ou symptômes, parlez-en à votre médecin dès que possible. La détection et la prise en charge précoces peuvent être primordiales pour l’évolution de la PFIC. Pour plus d’informations, veuillez consulter lePFIC Network website (Site Internet du Réseau PFIC).
Références
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Folmer DE, et al. Differential effects of progressive familial intrahepatic cholestasis type 1 and benign recurrent intrahepatic cholestasis type 1 mutations on canalicular localization of ATP8B1. Hepatol (Baltimore, Md.). 2009. 50(5), 1597–1605.
Jones-Hughes T, et al. Epidemiology and burden of progressive familial intrahepatic cholestasis: a systematic review. Orphanet J. Rare Dis. 2021.16(1), 255.
McKiernan P, et al. Opinion paper on the diagnosis and treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis. JHEP Rep. 2023. 6(1),100949.
Srivastava A. Progressive familial intrahepatic cholestasis. JCEH. 2014. 4(1), 25–36.
Assemblée générale mixte 2024
L’Assemblée générale mixte 2024 d’Ipsen S.A. s’est tenue le 28 mai 2024, à Paris, en France.
Retransmission vidéo de l’Assemblée générale mixte 2024
À l’occasion de la conférence BioEurope Spring qui s’est tenue au mois de mars dernier, Florence Dal Degan, Senior Director of External Innovation, a pris part à une table ronde réunissant divers acteurs, cabinets de conseil, sociétés pharmaceutiques, investisseurs et startups, intitulée « Towards a Greener Globe: Biopharma’s Path to Sustainable Futures ». Florence a partagé ses réflexions à propos de l’influence et l’impact des sociétés pharmaceutiques sur les efforts de développement durable, et a évoqué l’importance d’intégrer le principe de durabilité dans les stratégies de partenariat.
Bio Europe Spring Barcelona 2024Bio Europe Spring Barcelona 2024
Le développement durable n’est pas un objectif final, c’est un parcours riche et complexe qui offre aux entreprises et aux individus des opportunités de transformation.
« Chez Ipsen, nous avons adopté une approche proactive en matière de développement durable avec des objectifs et des cibles ambitieux, car nous voulons faire plus que ce qui est juste, » a déclaré Florence Dal Degan. « Notre stratégie de développement durable s’appelle Génération Ipsen, et nous encourageons chaque collaborateur à s’investir afin qu’elle ne soit pas seulement une mission d’entreprise, mais aussi une mission personnelle à travers laquelle chacun peut contribuer à rendre notre entreprise plus durable. »
Lancée en 2022, Génération Ipsen repose sur quatre piliers : l’environnement, les patients, les collaborateurs et la gouvernance. Alignée sur les Objectifs de développement durable (ODD) de l’ONU, Génération Ipsen nous permet d’avoir une vision globale de ce que signifie être une entreprise pharmaceutique durable. Qu’il s’agisse de veiller à ce que toutes les usines de fabrication d’Ipsen utilisent 100 % d’énergie renouvelable ou de favoriser la diversité au sein de nos équipes, avec un taux de 54 % de femmes au sein de notre équipe de direction, nous sommes fiers des progrès que nous réalisons dans notre démarche de développement durable.
Génération Ipsen souligne notre engagement à passer de l’ambition à des objectifs mesurables. En cela, l’analyse comparative et l’évaluation de nos activités sont essentielles pour procéder à des comparaisons équitables et à l’amélioration de nos pratiques de développement durable. Sanscela, il est difficile d’évaluer le véritable impact de nos activités ou d’identifier les domaines à améliorer. L’introduction de KPI communs alignés sur des réglementations telles que la CSRD permet d’améliorer la cohérence des rapports, favorisant ainsi l’apprentissage et l’amélioration continus.
Même si nous ne prétendons pas détenir toutes les réponses, nous savons qu’une approche proactive et nuancée du développement durable est nécessaire pour préserver la santé de notre planète et de ses habitants. En tant que société pharmaceutique mondiale de taille moyenne présente dans 80 pays, nous comprenons l’importance de notre rôle et travaillons activement à intégrer les principes du développement durable dans tous les aspects de nos opérations, des activités commerciales à la R&D et aux processus de fabrication. Le développement durable ne peut pas être envisagé en silos, surtout pour une entreprise dont le portefeuille de R&D repose exclusivement sur l’innovation et les partenariats externes.
Alors que nous poursuivons la prochaine phase de croissance de notre entreprise, nous construisons notre portefeuille de R&D exclusivement grâce à l’innovation externe. Nous devons faire coïncider nos priorités en matière de partenariat et de développement durable pour continuer à prendre les bonnes décisions, dans nos partenariats existants et nouveaux. En abordant la question du développement durable avec nos futurs partenaires, nous serons à même d’identifier des objectifs communs et des opportunités pour nous améliorer et renforcer notre impact, aux côtés d’acteurs qui partagent notre vision. Nos équipes recherchent également d’autres moyens de promouvoir les objectifs de développement durable dans l’ensemble des écosystèmes d’innovation. Nous sommes fiers de contribuer à travers diversesactions ; par exemple, l’inclusion de critères d’évaluation de la démarche de développement durable dans le concours « Golden Ticket » d’Ipsen à BioLabs France, et le partage, par le biais du mentorat de jeunes entreprises, d’idées et de réflexions pourintégrer le développement durable au cœur de la stratégie de l’entreprise pour améliorer son impact.
En adoptant une approche proactive du développement durable et un suivi de notre impact dans l’ensemble de nos opérations, nous nous donnons les moyens de créer un monde meilleur et plus sain.
Annonce des ventes pour le premier trimestre 2024
L’annonce des ventes du 1er trimestre 2024 a été publiée le 24 avril 2024 à 7h CET.
PARIS, FRANCE, 24 avril 2024 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe biopharmaceutique mondial de spécialité, publie aujourd’hui son chiffre d’affaires pour le premier trimestre 2024.
Conférence téléphonique destinée aux investisseurs et analystes
Une conférence téléphonique destinée aux investisseurs et aux analystes, comprenant une présentation et une session interactive de questions-réponses a eu lieu le 24 avril 2024 à 13h00 CET.
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com
IPSEN EN BREF
Notre vision est d’être un groupe biopharmaceutique de taille moyenne leader au niveau mondial qui se concentre sur les médicaments transformateurs en oncologie, les maladies rares et les neurosciences.
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Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique destinée aux investisseurs et analystes, veuillez nous écrire à l’adresse suivante : nicolas.bogler@ipsen.com
À soixante et onze ans, Gill, une mère et grand-mère dévouée du Nottinghamshire, adore passer du temps avec ses petits-enfants et jardiner. Elle a également une réelle passion pour son travail bénévole, visant à sensibiliser les gens à la maladie invisible et isolante avec laquelle elle vit depuis plus de vingt ans, appelée Cholangite Biliaire Primitive (CBP).
La CBP est une maladie hépatique « cholestatique » auto-immune rare, dans laquelle l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie. Si elle n’est pas correctement gérée, elle peut entraîner une accumulation de bile et de toxines, provoquant finalement des cicatrices au foie et pouvant entraîner une insuffisance hépatique.1,2
Les symptômes de la CBP varient d’une personne à l’autre, mais comprennent généralement des démangeaisons sévères, de la fatigue, un brouillard cérébral, des maux d’estomac et des douleurs osseuses et articulaires. Ces symptômes peuvent être douloureux et perturbateurs, mais les personnes touchées peuvent paraître en bonne santé. En plus du fait que la progression de la maladie varie en termes de vitesse et de gravité, les personnes atteintes de CBP doivent souvent parcourir un long chemin jusqu’au diagnostic en étant souvent mal comprises par les médecins et parfois même par leurs amis et leur famille.
Gill a reçu un diagnostic de CBP à l’âge de 50 ans et était occupée à jongler entre son travail d’enseignante et l’éducation de ses trois adolescents. Elle est allée chez son médecin après avoir ressenti « d’atroces douleurs aux os et aux articulations », qu’elle a d’abord supposé être un tennis elbow. Le médecin a attribué ses symptômes à la ménopause. Un diagnostic de CBP a finalement été déterminé plusieurs années plus tard grâce à des analyses de sang recommandées par le médecin de Gill. Gill se souvient des paroles de son médecin : « Vous avez quelque chose dont je n’ai jamais entendu parler auparavant. Alors, vous et moi allons faire ce voyage ensemble. »
Bien que certains des symptômes de Gill se soient améliorés avec le traitement, elle a développé ce qu’elle appelle les « redoutables démangeaisons de la CBP ». Elle dit : « C’est tellement épouvantable que vous ne pouvez rien y faire. Vous avez des démangeaisons et vous grattez et vous frottez et cela ne change rien. C’est toujours là. C’est comme si des fourmis rampaient partout à l’intérieur de votre corps. Et cela peut empirer. »
Gill s’estime chanceuse d’avoir un médecin compréhensif et solidaire, ainsi qu’un spécialiste du foie très attentionné. Mais, comme beaucoup de personnes atteintes d’une maladie rare et mal comprise, son état la laisse seule et isolée. Heureusement pour Gill, avec le soutien de son mari, elle a pu trouver un réseau de soutien, appelé la Fondation CBP. «J’ai réalisé que je devais rencontrer d’autres personnes atteintes de CBP, ce qui allait être une chose difficile à faire. Et la raison pour laquelle je voulais rencontrer d’autres personnes vivant avec la CBP était qu’il est très difficile d’expliquer aux autres ce que l’on ressent. »
Depuis qu’elle a rejoint le réseau il y a dix ans, Gill a « trouvé une famille » et a surmonté la solitude de la CBP. En collaborant avec la fondation, Gill joue un rôle essentiel dans la sensibilisation à la CBP, notamment en présentant la maladie aux professionnels de la santé. Gill n’arrive toujours pas à croire le nombre de médecins qui n’ont jamais entendu parler de la CBP auparavant. Elle espère que cette initiative aidera les personnes non diagnostiquées atteintes de CBP, en particulier les hommes qui passent souvent inaperçus (car la CBP touche principalement les femmes), à obtenir un diagnostic rapide et un traitement précoce.4
Lorsqu’on lui a demandé ce qu’elle espérait pour l’avenir de la CBP, Gill a répondu : « Mon espoir pour l’avenir est que les personnes atteintes de CBP puissent être diagnostiquées plus facilement, je veux que les gens la comprennent mieux… et bien sûr, qu’il y ai également un remède contre la CBP. Mais en attendant, que quelqu’un arrête mes démangeaisons. »
Apprenez-en davantage sur Gill et son histoire :
Références
Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
Sabrina est une amoureuse de la nature, mère et grand-mère, dont la vision de la vie est de faire en sorte que chaque instant compte. Sabrina vit avec une cholangite biliaire primitive (CBP), ce qui signifie que chaque jour est différent selon la gravité de ses symptômes, mais cela ne l’empêche pas de faire les choses qu’elle aime le plus.
Sabrina aime passer du temps en famille et profiter du grand air. Ayant grandi dans l’État de Washington et fondé sa propre famille avec son mari Jason, l’endroit qu’elle appelle chez elle est une véritable source d’amour et d’adoration. Sabrina aime passer les week-ends en famille au camping, faire de la randonnée, faire des barbecues et à profiter de la beauté naturelle de l’endroit où elle a grandi – lorsqu’elle en a l’énergie, et en plus de son travail à temps plein et de ses responsabilités de mère et de grand-mère.
“Il faut que chaque instant compte », décrit Sabrina à propos de son ambition de vivre pleinement. «Je veux vivre la vie tant que je peux la vivre. Je veux vivre ces expériences avec ma famille. Je veux faire ces choses avec mes enfants et mes petits-enfants. Ne perdez pas espoir.”
La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare et progressive dans laquelle les voies biliaires du foie sont progressivement détruites. Les dommages aux voies biliaires peuvent inhiber la capacité du foie à débarrasser le corps des toxines et entraîner des cicatrices sur les tissus hépatiques, appelées cirrhose.1 Les symptômes qui affectent Sabrina au quotidien sont des démangeaisons sévères (prurit) et une fatigue débilitante. Chaque jour est différent, mais au cours d’une journée typique, Sabrina vit avec des symptômes qui ont tendance à être invisibles pour les autres.
« Cela peut être carrément horrible », décrit Sabrina. «J’ai assez fréquemment des douleurs dans le quadrant supérieur droit. J’ai des démangeaisons. Cela peut arriver pendant la journée. Il n’y a pas de raisons.”
Sabrina rencontre également des difficultés quant à sa capacité personnelle à accéder aux soins alors qu’elle vit dans une zone rurale. Son hôpital local ne dispose pas de spécialistes de la CBP et Sabrina, comme de nombreuses autres personnes vivant avec la CBP, se retrouve souvent à informer les prestataires de soins de santé sur la maladie et à se défendre elle-même. Lorsque Sabrina doit consulter son hépatologue à Seattle, elle et son mari font un trajet de sept heures en voiture depuis chez elle. Se défendre implique de surveiller de près ses symptômes, notamment de vérifier quotidiennement sa tension artérielle.
La vie de Sabrina avec la CBP n’a pas été facile, mais elle a développé un système de soutien et s’est appuyée sur sa famille et ses proches. Trouver une communauté d’autres personnes, en particulier des femmes, vivant avec la CBP a été très important pour le parcours de Sabrina.
“J’ai rencontré tellement de personnes que j’aime beaucoup que je n’aurais jamais connues», partage Sabrina à propos de sa communauté d’autres personnes vivant avec la CBP. « Ils sont devenus une famille. “
Apprenez-en davantage sur Sabrina et écoutez son histoire :
References
Nous nous sommes entretenus récemment avec Mary Jane Hinrichs, Vice-présidente sénior et Directrice mondiale du développement précoce d’Ipsen. Mary Jane pilote de bout en bout l’orientation stratégique et l’exécution des programmes à un stade précoce chez Ipsen, du candidat médicament aux premiers essais cliniques de preuve de concept chez l’homme. Dans cette interview, Mary Jane revient sur le rôle crucial que jouent les partenariats à un stade précoce dans le processus de développement pharmaceutique.
Bonjour Mary-Jane. Pourriez-vous nous expliquer en quoi les partenariats à un stade précoce jouent un rôle essentiel dans le processus de développement pharmaceutique d’Ipsen ?
Avec plaisir ! Les partenariats à un stade précoce font partie intégrante de l’avenir d’Ipsen. Ils permettent de faire la différence entre une simple idée et la mise au point de nouveaux médicaments pour les patients qui n’ont pas ou peu d’options de traitement. Il s’agit ici de construire un portefeuille solide de produits en R&D et de définir la trajectoire de nouvelles thérapies potentielles. Pour nous, les sociétés de biotechnologie et les centres universitaires ouvrent la voie en matière d’innovation scientifique, notamment dans les domaines où les besoins des patients sont le moins couverts. En combinant leurs capacités de recherche et leur expertise à la pointe de l’innovation et l’expérience en développement préclinique de notre équipe, nous pouvons accélérer la mise à disposition de nouveaux médicaments innovants pour les patients qui autrement se retrouveraient sans options de traitement.
Cela implique de prendre certains risques. Comment cibler les bons traitements au cours des phases initiales de développement ?
En effet, le risque zéro n’existe pas, mais nous ne prenons jamais de décisions à l’aveugle. Notre stratégie consiste à bâtir un portefeuille équilibré, qui se compose d’actifs de premier ordre dans des domaines éprouvés et d’actifs stratégiques innovants, soutenus par des données scientifiques solides. Notre processus de décision robuste, guidé par les données, nous permet de prendre des risques en toute connaissance de cause, en choisissant des molécules à fort potentiel, en équilibrant les risques de notre portefeuille et en travaillant avec les bons partenaires. Prendre les bonnes mesures et générer les bonnes données durant les phases précoces de développement peut changer la donne dans le cadre de programmes cliniques et garantir ainsi les meilleures chances de succès pour les patients. Ainsi, nous sommes convaincus d’avoir sélectionné les bonnes cibles, auprès des bonnes populations de patients, et sommes fiers d’avoir enregistré un taux d’attrition faible, à deux chiffres, dans nos programmes de développement précoce depuis 2021. En science, nous n’avons aucune garantie, mais ce que nous pouvons faire, c’est adopter une approche basée sur les données qui contribue à réduire autant que possible les risques.
Le développement précoce est loin d’être un long fleuve tranquille. Comment faites-vous face aux imprévus lorsque vous développez de nouvelles thérapies ?
La science est aussi synonyme d’échec, c’est le jeu. Mais il est important de se rappeler que même un résultat négatif a quelque chose à nous apprendre, à nous ainsi qu’aux chercheurs de demain, et nous rapproche un peu plus de la prochaine opportunité à saisir pour apporter un nouveau traitement aux patients. De la phase précoce du développement clinique à la mise sur le marché, il est primordial d’établir des bases solides avec la mise en œuvre d’un programme de développement précoce concret afin d’augmenter considérablement nos chances de réussite. Chez Ipsen, notre expérience et notre expertise nous guident chaque jour, nous permettant de nous tourner vers l’avenir et de nous préparer à relever les défis futurs pour élaborer et valider nos stratégies de développement précoce. En collaborant avec des experts d’envergure mondiale dans le domaine complexe des MAPK à un stade critique – phase d’optimisation des leads à un stade avancé – nous sommes en mesure de propulser ces composés à haut potentiel jusqu’aux premiers essais chez l’homme. Ici, il est question d’avoir la bonne expertise et d’anticiper les éventuels imprévus à venir.
Échanger dès le début avec les autorités réglementaires est un choix plutôt judicieux. Pourquoi est-ce si important dans le processus de développement ?
Tout à fait ! Engager un dialogue transparent avec les autorités réglementaires en amont nous permet de prévoir et de surmonter les obstacles qui surviennent souvent lors d’étapes ultérieures du développement de médicaments et qui peuvent retarder la mise à disposition de ces traitements potentiels auprès des patients. Comme je l’ai mentionné plus tôt, il est très important de se montrer proactif et de prévoir des difficultés éventuelles. Face à un contexte réglementaire exigeant, nous travaillons actuellement sur de nouvelles recommandations. Notre stratégie consiste à préparer de façon méticuleuse la Phase I afin de garantir une exécution rapide tout en évaluant avec précision les doses optimales. Nous avons mis tout en œuvre pour soumettre les demandes d’approbation le plus rapidement possible et programmé des consultations précoces avec les autorités réglementaires, une fois la phase d’augmentation des doses terminée. Nous n’avons de cesse de trouver le juste équilibre pour faire face aux complexités du processus de développement, construire des bases solides et proposer des solutions innovantes fondées sur une base de données probantes et ce, de manière rapide et efficace.
Si vous deviez vous adresser à un potentiel partenaire à un stade précoce, que lui diriez-vous ?
Je lui dirais qu’ensemble, nous pouvons accélérer la mise à disposition de thérapies innovantes pour les patients.
Mary Jane Hinrichs
Dans le cadre de notre engagement à accélérer l’innovation, nous avons le plaisir d’annoncer que notre concours annuel « Golden Ticket» est désormais ouvert aux candidatures ! Grâce à notre partenariat avec BioLabs, nous sommes heureux d’offrir aux plus grands talents de la biotechnologie une chance de bénéficier gratuitement d’un espace de laboratoire au sein d’un incubateur, situé à l’Hôpital Hôtel-Dieu (AP-HP), au cœur de Paris, près de Notre-Dame.
Ipsen est sponsor fondateur de BioLabs – Hôtel-Dieu, une communauté d’entrepreneurs dans les sciences de la vie ayant pour objectif de produire la prochaine génération d’acteurs de l’innovation et de technologies qui permettront de sauver des vies. Votre participation au concours « Golden Ticket » ne vous engage pas vis-à-vis d’Ipsen et ne vous empêchera aucunement d’établir un partenariat/une collaboration ou de rechercher des financements auprès d’autres parties.
Qui peut participer ?
Nous avons la conviction qu’il est primordial de soutenir l’innovation dès les premières étapes de recherche et développement pour contribuer à mettre au point des thérapies innovantes qui amélioreront concrètement la vie des patients. Les beaux partenariats créent de belles opportunités. C’est pourquoi nous ouvrons ce concours à toutes les startups dans la biotechnologie qui œuvrent dans nos trois domaines de spécialisation en recherche et développement. Nous encourageons tout particulièrement les candidatures des acteurs qui travaillent sur :
des approches thérapeutiques innovantes dans les maladies rares, les neurosciences ou l’oncologie ;
des plateformes de recherche de nouveaux biomarqueurs dans les maladies rares, les neurosciences ou l’oncologie ;
des plateformes technologiques innovantes, y compris dans le domaine de « targeted delivery of therapeutics »
Inscrivez-vous dès maintenant !
Visitez le site web de BioLabs ici pour soumettre votre candidature avant la date limite du 30 avril 2024.
Le concours du Golden Ticket est soumis à des conditions générales spécifiques disponibles sur le site web de BioLabs. En soumettant votre candidature au concours du Golden Ticket, vous confirmez que vous avez lu et accepté ces conditions générales.
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Si vous souhaitez obtenir plus d’informations sur le concours, veuillez contacter l’un de nos ambassadeurs ci-dessous :
Catherine George Vice Présidente, Chair of REED Scientific Governance and Scientific Ambassador catherine.george@ipsen.com