Lors du congrès de l’Association européenne pour l’étude du foie (European Association for the Study of the Liver, EASL), d’éminents spécialistes en hépatologie, Dr Mark Swain, Dr Emma Culver et Dr Marco Carbone ont échangé sur l’efficacité de la prise en charge de la cholangite biliaire primitive (CBP). Les conversations ont abordé les sujets tels que l’importance des examens médicaux réguliers, une approche visant des soins personnalisés et la responsabilité partagée de la prise en charge de la maladie entre les médecins et les patients souffrant de CBP.   

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare qui entraîne des lésions progressives, dont la prévalence augmente dans le monde entier.^1-4 La CBP peut provoquer une inflammation chronique des voies biliaires, entraînant une accumulation de bile et de toxines dans le foie (cholestase), conduisant à des cicatrices du tissu hépatique (fibrose) et éventuellement à une une cirrhose. Sans traitement ou si la prise en charge est inappropriée, la CBP peut éventuellement entraîner une insuffisance hépatique.^5,6  

L’importance d’envisager une approche holistique des soins aux patients, pour gérer à la fois les symptômes et la progression de la maladie, a été abordée. Un consensus fut établi quant à la nécessité d’informer les patients sur la pertinence des analyses biologiques hépatiques et de les aider à comprendre l’importance de la gestion des biomarqueurs de progression de la CBP, tels que le taux de phosphatases alcalines (PAL) et de bilirubine, pour faciliter la participation à la prise en charge de leur maladie.  

Les spécialistes ont réfléchi à la manière d’atteindre l’objectif général d’une consultation qui est de répondre totalement aux préoccupations des patients. Les symptômes tels que la fatigue, les démangeaisons et la sécheresse des yeux / de la bouche sont souvent peu reconnus et insuffisamment traités, bien qu’ils aient un impact significatif sur la vie quotidienne des personnes atteintes de CBP. Il a été souligné au cours des discussions qu’il était important que les médecins soient à l’écoute de l’impact des symptômes sur la qualité de vie et qu’ils réagissent en leur prodiguant des conseils appropriés.  

Il a été convenu que les patients et leurs médecins devaient se rencontrer régulièrement lors de consultations au moins tous les six à douze mois. Lors de ces consultations, les patients doivent avoir la possibilité de discuter du statut de leur maladie en ce qui concerne les taux de PAL et de bilirubine, ainsi que de l’impact de leurs symptômes sur leur qualité de vie. 

Il a été conclu que les médecins qui privilégient une approche de prise en charge partagée, qui écoutent les besoins des patients et les impliquent dans la prise de décision, contribuent à donner aux patients les moyens de gérer leur maladie.  

Références

1. Lv T, et al. J Gastroenterol Hepatol. 2021;36(6):1423–1434. 
2. Galoosian A, et al. J Clin Transl Hepatol. 2020;8(1):49-60. 
3. Lindor KD, et al. Hepatology. 2019;69(1):394-419. 
4. Kumagi T & Heathcote EJ. Orphanet J Rare Di. 2008;3:1. 
5. Younossi ZM, et al. Am J Gastroenterol. 2019;114(1):48–63. 
6. Hirschfield GM, et al. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2021;15(8):929-939 

Les résultats financiers du premier semestre ont été publiés le 25 juillet 2024 à 7H00 et une conférence téléphonique a eu lieu à 13H00 CET.

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Une conférence téléphonique a eu lieu à 13H00 CET.

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Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.

Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.

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L’ESG Life Sciences Summit Europe qui s’est tenu en juin a réuni les leaders de l’industrie pour discuter des changements concrets que les acteurs des sciences de la vie peuvent apporter grâce aux initiatives ESG. 

Gareth Collins, Vice-Président, Développement durable et EHS, a présenté une session intitulée « Journey to CSRD Compliance », pour exposer notre approche proactive en vue de répondre aux exigences de la Directive sur les rapports de développement durable des entreprises (Directive CSRD). Au cours de cette même présentation, il a souligné l’importance d’intégrer les rapports sur le développement durable dans la stratégie de transformation de l’entreprise. 

Gareth a également participé à une table ronde sur la promotion de pratiques durables dans l’industrie biopharmaceutique. Les participants de la table ronde ont évoqué différents moyens de mesurer l’impact environnemental et d’identifier les stratégies clés de décarbonation. Ils ont également discuté des actions collectives visant à impliquer les salariés dans les efforts de développement durable et de l’importance d’assurer la transparence via le partage de données entre les organisations. 

Le sommet était l’occasion de présenter Génération Ipsen, notre stratégie de développement durable innovante engagée en 2022. Génération Ipsen repose sur quatre piliers clés : l’environnement, les patients, les collaborateurs et la gouvernance, qui reflètent l’engagement d’Ipsen en faveur d’un changement positif. Notre stratégie a déjà conduit à des améliorations significatives, telles que la réduction des émissions de gaz à effet de serre et la promotion de la parité femmes-hommes au sein de la direction, qui soulignent nos progrès vis-à-vis de nos objectifs de développement durable pour 2023. 

Notre parcours de transformation en faveur du développement durable va au-delà de la conformité réglementaire. Nous entendons devenir un acteur de référence dans l’industrie grâce à des approches ESG innovantes, qui favorisent l’amélioration continue et produisent un impact positif.  

Lorsqu’Eric Gratton a rejoint Ipsen après avoir travaillé au sein d’une grande société de services financiers, il a été surpris de constater qu’il n’existait pas de groupe de ressources pour les employés (Employee Ressource Group, ERG) dédié à la communauté LGBTQIA+. « Toujours prêt à relever de nouveaux défis, je me suis dit qu’il fallait que je crée un groupe : ce fut un projet-passion, que j’ai entrepris pour la communauté et ses alliés. » En s’inspirant d’Elevate, l’ERG d’Ipsen dédié aux femmes, Eric a commencé à esquisser l’idée d’un ERG global. 

« Nous avons tout d’abord organisé un événement de brainstorming pour réfléchir à un nom, établir une charte et définir nos valeurs. Nous avons lancé Spectra en juin de l’année dernière, pendant le mois des fiertés, » a déclaré Sam Baily. Bien que le bureau d’Ipsen à Cambridge (Massachusetts) collaborait déjà avec OUTbio, le plus grand groupe de professionnels LGBTQIA+ de l’industrie biotechnologique, l’équipe aspirait à pousser son engagement encore plus loin. 

« Aline Stokes, notre directrice globale DE&I (diversité, équité, inclusion), nous a présentés, car elle savait que nous partagions une vocation commune pour l’inclusion LGBTQIA+. Nous avons formé une réelle équipe et créé Spectra peu de temps après, » a expliqué Sam. « Notre ambition est que Spectra devienne une ressource précieuse pour les personnes qui travaillent chez Ipsen et pour l’entreprise, notamment en contribuant à l’élaboration de politiques et, au-delà, en influençant les communautés scientifiques et de la santé au sens large en faveur de notre cause. Nous travaillons, par exemple, avec des prestataires de soins de santé pour les aider à comprendre l’importance d’utiliser les bons pronoms et s’assurer qu’ils sont attentifs à l’expérience du patient. » 

Courtney Anderson a rejoint Spectra peu après sa création. « J’ai rejoint l’organisation en tant qu’alliée LGBTQIA+ et je suis fière du chemin que notre groupe a parcouru. Nous savions que nous avions besoin de l’aide des membres de la direction pour faire entendre notre voix, et nous travaillons aujourd’hui avec le soutien de nos sponsors de la Leadership Team Amérique du Nord. Je collabore également avec OUTbio pour planifier un sommet (« ERG Summit ») à l’automne. J’ai déjà organisé divers événements cette année, notamment une table ronde sur le rôle clé que les employeurs comme Ipsen peuvent jouer dans les actions de plaidoyer en faveur du progrès. » 

Au-delà de la branche Amérique du Nord de Spectra, qui compte des antennes à Cambridge et à Montréal, la branche de Spectra au Royaume-Uni et en Irlande est particulièrement active. Sam s’implique dans des projets DE&I depuis plusieurs années, et a notamment lancé un ERG similaire au sein d’une autre entreprise dans le cadre d’une précédente expérience professionnelle. « Lorsque j’ai rejoint Ipsen, aucun ERG n’existait. J’ai observé de nombreux changements ces dernières années. Au départ, nous avions un groupe qui travaillait en faveur de la diversité au sens large. Avec Spectra, nous concentrons nos efforts sur la communauté LGBTQIA+, en contribuant à la mise en œuvre de politiques et en sensibilisant l’ensemble des salariés d’Ipsen. Le lancement de Spectra a été pour nous une opportunité de collaborer étroitement et de bénéficier des ressources de chacun. » 

Spectra est guidée par une vision, une mission et une charte claires : 

• Vision : Donner aux collègues et aux proches, au sein de la communauté LGBTQIA+ les moyens de contribuer aux actions de plaidoyer, d’éducation, de développement professionnel et de sensibilisation communautaire. 
• Mission : Mettre en valeur et célébrer les perspectives et expériences des communautés LGBTQIA+ au sein d’Ipsen. 
• Charte : Nous valorisons les contributions de chaque personne et visons à créer un environnement bienveillant pour les communautés LGBTQIA+ chez Ipsen. Nous pensons qu’il s’agit d’une étape essentielle dans la création d’un lieu de travail plus inclusif et équitable. 

Pour l’avenir, les co-présidents ont défini des objectifs ambitieux au-delà des actions visant à célébrer la communauté. Ces objectifs visent à élaborer des politiques qui favoriseront une utilisation appropriée des pronoms, à soutenir les personnes qui effectuent leur transition de genre et à améliorer les avantages sociaux. « Ce dont nous avons le plus besoin, ce sont des personnes qui sont prêtes à apporter leur contribution pour intensifier nos actions, » a déclaré Eric. « Nous voulons que Spectra soit pérenne, » a ajouté Courtney. « Notre groupe doit continuer d’exister même si un jour nous ne sommes plus là. » 

Nous nous réjouissons des réalisations à venir de Spectra en matière de promotion de l’inclusion et de l’équité, qui visent à créer un lieu de travail diversifié et solidaire, au bénéfice de tous. 

Lors du congrès de l’Association européenne pour l’étude du foie (European Association for the Study of the Liver, EASL), d’éminents spécialistes en hépatologie ont échangé sur l’importance des soins proactifs et personnalisés et d’une prise de décision partagée lors des consultations. L’approche visant des soins personnalisés commence par écouter ce que ressent le patient et connaître ses besoins, ce qui peut entraîner de meilleurs résultats et une meilleure qualité de vie pour les personnes atteintes de cholangite biliaire primitive (CBP). 

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune chronique rare, dont la prévalence augmente dans le monde entier.^1-4 La CBP provoque une inflammation chronique des voies biliaires. Cela entraîne une accumulation de bile et de toxines dans le foie (cholestase), conduisant à des cicatrices du tissu hépatique (cirrhose) et éventuellement une insuffisance hépatique.^5,6 La maladie peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie (QdV) d’une personne et, si elle n’est pas prise en charge, peut entraîner la nécessité d’une greffe du foie, voire une mort prématurée.² Malheureusement, de nombreuses personnes vivant avec la CBP déclarent se sentir ignorées ou exclues de la planification de leurs soins.  

Wendy, qui souffre de CBP, décrit l’importance d’impliquer les patients dans le plan de soins. « Les médecins ne m’ont jamais expliqué pourquoi ils surveillaient les analyses de sang ni ce que signifiaient les chiffres. Si le patient comprenait les analyses, les taux et ce que tout cela signifie, il pourrait mieux gérer sa CBP. » a-t-elle expliqué. Wendy a ajouté « Lorsque je vais voir le médecin, j’aimerais être écoutée et comprise. Juste écouter ce que je ressens. De nombreuses personnes se rendent en consultation et parlent des différents symptômes, mais le médecin se concentre uniquement sur la CBP. Cependant, la CBP peut déclencher de multiples symptômes et affecter de nombreux aspects de la vie. »  

Vous pouvez entendre l’histoire complète de Wendy sur l’importance de l’implication individuelle des patients dans leur plan de soins pour faire partie de la prise en charge de la CBP, en regardant la vidéo complète ci-dessous. 

« Afin d’élaborer un plan de soins efficace pour une personne vivant avec la CBP, les professionnels de santé doivent prendre en compte différents éléments, tels que le risque de progression de la maladie hépatique, l’impact dévastateur des symptômes de la CBP et la qualité de vie globale. En adoptant une approche individualisée de la prise en charge de la CBP, les prestataires de soins de santé sont en mesure de mieux gérer tous les aspects de la maladie et son impact sur la vie quotidienne. Cela implique de poser des questions pour comprendre toute l’étendue des conséquences de la CBP, la manière dont elle affecte chaque patient et de s’assurer que les patients peuvent exprimer leurs expériences et comprennent bien leurs plans de traitement. Lorsque les patients sont entendus et activement impliqués dans leurs plans de soins, les besoins complexes et uniques des personnes vivant avec la CBP peuvent être satisfaits plus efficacement », a déclaré le Dr Mark Swain.  

Le symposium parrainé par Ipsen lors du congrès de l’EASL, le jeudi 6 juin 2024, prévoit d’aborder les principales difficultés liées à la prise en charge de la CBP, du point de vue du patient et du médecin. Le panel discutera de la voie à suivre vers des soins proactifs et personnalisés de la CBP et de l’importance d’impliquer les patients dans les décisions de traitement.  

Références

1. Lv T, et al. J Gastroenterol Hepatol. 2021;36(6):1423–1434. 
2. Galoosian A, et al. J Clin Transl Hepatol. 2020;8(1):49-60. 
3. Lindor KD, et al. Hepatology. 2019;69(1):394-419. 
4. Kumagi T & Heathcote EJ. Orphanet J Rare Di. 2008;3:1. 
5. Younossi ZM, et al. Am J Gastroenterol. 2019;114(1):48–63. 
6. Hirschfield GM, et al. Expert Rev Gastroenterol Hepatol. 2021;15(8):929-939 

Une année d’innovation et d’impact

En 2023, nous sommes entrés dans la phase suivante de notre parcours de croissance et d’innovation, renforçant notre position en tant qu’entreprise biopharmaceutique de taille moyenne de premier plan. Avec un fort accent sur nos trois domaines thérapeutiques qui sont l’Oncologie, les Maladies rares et les Neurosciences, nous avons réalisé un chiffre d’affaires total de 3 128M €. Ces résultats démontrent que notre stratégie porte ses fruits : nous ne dépendons plus d’un seul produit phare et nous continuons à développer nos quatre plateformes de croissance robustes.

2023 a marqué le début d’une nouvelle phase de croissance. Avec quatre lancements potentiels en 2024, nous nous concentrons sur l’excellence, l’exécution et la rapidité. Nos progrès à ce jour démontrent que notre stratégie porte ses fruits, conduisant à un Ipsen plus fort et plus résilient.

David Loew

Directeur Général

L’acquisition d’Albireo et l’intégration de plus de 25 nouveaux programmes dans notre pipeline depuis 2020 nous permettront de continuer à proposer des thérapies innovantes aux patients du monde entier dans les années à venir.

Au-delà des réalisations financières, nous avons démontré un engagement profond envers la durabilité à travers notre stratégie Generation Ipsen. Nous avons réalisé une réduction de 36 % des émissions de Scope 1 et 2 et une réduction de 29 % des émissions de Scope 3, et nous nous sommes fixé des objectifs ambitieux pour devenir neutres en carbone d’ici 2025 et atteindre zéro émission nette d’ici 2045.

Notre parcours en 2023 est une histoire de transformation, d’innovation et de dévouement inébranlable — Focus. Ensemble. Pour les patients et la société.

En savoir plus sur notre parcours et nos innovations.

Together for Kidney Cancer est une initiative mondiale financée par Ipsen, qui vise à sensibiliser le plus grand nombre sur la réalité du quotidien des personnes atteintes d’un cancer du rein et l’importance d’une prise de décision partagée pour améliorer les résultats des soins..

Les préférences et priorités varient d’une personne à l’autre en ce qui concerne les décisions sur leur traitement et l’impact que cela pourrait avoir sur leur vie. La prise de décision partagée aide les personnes atteintes d’un cancer du rein à travailler avec Les professionnels de santé de soins pour trouver un plan de traitement qui répond à leurs besoins et préférences individuels.

Pour favoriser une plus grande adoption de la prise de décision partagée dans la pratique, le plan d’action Together for Kidney Cancer a été créé en collaboration avec un groupe de professionnels de santé, d’associations de défense des droits des patients, de patients et d’aidants au sein de la communauté mondiale du cancer du rein. Ce plan comprend des actions concrètes qui peuvent être entreprises par les membres de la communauté, afin de contribuer à généraliser l’adoption de la prise de décision partagée au profit des patients et des systèmes de santé.

Qu’il s’agisse de ressources qui aident les personnes atteintes d’un cancer du rein à renforcer leur confiance et à participer à une prise de décision partagée, ou d’initiatives en matière de formation et d’infrastructure de soins de santé, chacun peut agir à son échelle et ainsi ouvrir la voie à une prise de décision partagée pour celles et ceux qui le souhaitent.

Découvrez comment vous pouvez agir pour soutenir la prise de décision partagée dans le cancer du rein.

Téléchargez le plan d’action

La biodiversité désigne l’ensemble des espèces et écosystèmes qui sont vitaux pour la santé de notre planète. Les activités humaines ont entravé cette diversité, en mettant en péril non seulement de nombreuses espèces, mais également notre vie quotidienne. La biodiversité est pourtant cruciale pour la santé humaine, car elle fournit des services essentiels tels que la pollinisation, la purification de l’eau et la régulation du climat. Son déclin accéléré représente en cela une grave menace.  La destruction des habitats augmente le risque d’apparition de maladies d’origine animale et de transmission à l’homme. Les perturbations de la chaîne alimentaire et la perte de ressources médicinales menacent le bien-être humain.  Conscientes de ces enjeux, les Nations Unies célèbrent chaque année, le 22 mai, la Journée internationale de la diversité biologique, pour sensibiliser le plus grand nombre et promouvoir la prise d’initiatives dans ce domaine. Le thème de cette année, « Be part of the Plan », souligne l’urgence de stopper et d’infléchir la courbe du déclin de la biodiversité. 

Le lien étroit entre biodiversité et changement climatique 

La biodiversité et le changement climatique sont profondément liés. Le changement climatique aggrave la perte d’habitat, ce qui rend les espèces plus vulnérables à l’extinction. La disparition d’espèces perturbe le processus de séquestration du carbone et altère les écosystèmes, accentuant ainsi le changement climatique. Ces défis ne peuvent pas être relevés séparément ; des efforts concertés sont nécessaires pour s’y attaquer simultanément. 

Nous pouvons agir : stratégies de conservation et d’atténuation des effets du changement climatique 

Chez Ipsen, la protection des milieux naturels qui entourent nos installations est une priorité absolue. Dans le cadre de notre stratégie de développement durable, Génération Ipsen, nous avons élaboré un Plan Stratégique pour la Biodiversité visant à lutter à la fois contre le déclin de la biodiversité et les effets du changement climatique, avec l’objectif d’atteindre un bilan « nature » positif d’ici 2030.  

Depuis 2021, les mesures prises par Ipsen en matière de conservation de la biodiversité comprennent des enquêtes écologiques et la gestion de données sur la biodiversité en vue d’améliorer continuellement notre performance environnementale. En 2023, aucune espèce protégée n’a été recensée à partir des enquêtes et analyses de l’ADNe. En outre, aucune espèce n’a été identifiée comme étant menacée d’extinction d’après la Liste rouge des espèces menacées de l’Union internationale pour la conservation de la nature (UICN). Les espèces qui ont été enregistrées dans la base de données de la Liste rouge de l’UICN étaient toutes des espèces communes ou répertoriées dans la catégorie « Préoccupation mineure ». 

Notre engagement en faveur de la biodiversité se traduit en outre par le maintien de la certification ISO 14001-2015 du Groupe relative au système de management environnemental. Plusieurs audits récents ont validé nos activités sans aucun constat critique, garantissant ainsi l’intégrité de notre système de management environnemental. Nos efforts en matière d’efficacité des processus ont en outre produit des résultats tangibles, avec d’importantes réductions des émissions atmosphériques et des rejets d’eaux usées. 

Le programme Certificat Nature et Biodiversité d’Ipsen vise à gérer les terrains appartenant au Groupe au profit de la nature. Ipsen met notamment en œuvre des plans d’action pour la biodiversité afin de mieux préserver les milieux naturels et de soutenir la transition vers des pratiques de gestion des terres plus écoresponsables. Les sites reçoivent des certificats « Bronze », « Argent », « Or » ou « Platine » en fonction de leurs performances. L’objectif est que tous les sites appartenant à Ipsen obtiennent au moins un Certificat Nature et Biodiversité de catégorie « Argent » d’ici 2025 et de catégorie « Or » d’ici 2030. 

En parallèle, nous impliquons largement nos équipes dans les discussions sur la biodiversité à travers divers événements destinés aux collaborateurs, dans le but d’intégrer la gestion de l’environnement au cœur de la culture d’Ipsen. Grâce à des initiatives telles que les Community Days de Génération Ipsen, les sites Ipsen s’engagent en faveur de l’amélioration de l’habitat et dans des partenariats avec des organismes externes de préservation des milieux naturels.  

Ces engagements reflètent l’engagement continu d’Ipsen en faveur de la protection de l’environnement et de la conservation de la biodiversité. Ils ouvrent la voie à un avenir où nos activités s’intégreront parfaitement dans l’écosystème naturel. 

Sandra Silvestri, Vice-Présidente Exécutive et Directrice Médicale d’Ipsen, revient sur les défis auxquels sont confrontées les femmes atteintes de cholangite biliaire primitive (CBP) et pourquoi nous avons de grands rêves d’un avenir meilleur pour la CBP. 

À l’approche de la fête des Mères aux États-Unis, je réfléchissais au rôle aux multiples facettes que jouent de nombreuses femmes au sein de leur famille. 

En tant que médecin, cadre et mère moi-même, j’essaie quotidiennement d’être la meilleure mère possible pour mes enfants, tout en jonglant avec ma carrière, mon travail, la gestion de ma vie ainsi que les besoins de toute la famille.  

Cependant, à ce moment-là, je me demandais comment tout cela pouvait être géré si je devais, un jour, être confrontée à une difficulté, comment les femmes qui vivent avec une cholangite biliaire primitive (CBP) abordent-elles leurs responsabilités ?  

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare, progressive qui touche principalement les femmes âgées de 40 à 60 ans. En fait, 90 % des personnes atteintes de CBP sont des femmes.¹ L’un des principaux symptômes de la CBP est la fatigue chronique. Des démangeaisons intenses, qui peuvent affecter le sommeil, exacerbant encore la fatigue, sont une autre manifestation. ^2,3 

J’ai eu l’occasion d’écouter certaines femmes atteintes de CBP, qui ont eu la gentillesse de partager leur expérience avec nous chez Ipsen. C’est un véritable privilège, car cela nous aide, mes collègues et moi, à comprendre ce qui est vraiment important pour les patients et les résultats qu’ils aimeraient obtenir d’un traitement. Cela nous aide à orienter nos recherches, nos essais cliniques et les données probantes que nous devons recueillir, pour garantir que nos traitements répondent aux véritables besoins non satisfaits des personnes vivant avec la CBP. 

Comprendre les difficultés auxquelles sont confrontées les personnes atteintes de CBP 

Chez les personnes souffrant de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie. Si la maladie n’est pas traitée, la bile et les toxines peuvent s’accumuler, un processus appelé cholestase, entraîner des cicatrices sur les tissus hépatiques, appelées cirrhose, et éventuellement conduire à une insuffisance hépatique.^iv  

Il existe également de nombreuses données cliniques sur les conséquences négatives des symptômes de la CBP sur la qualité de vie d’une personne.^2,3 Cela inclut la fatigue, qui touche 95 % des patients^2,3, des démangeaisons intolérables, également appelées prurit, touchant 70 % des patients³, et d’autres maladies auto-immunes telles que le syndrome de Sjögren.⁵ Il a également été rapporté que les symptômes de la CBP peuvent conduire à la dépression, au manque de sommeil et à des idées suicidaires.⁶ 

Pour de nombreuses personnes atteintes de CBP, les difficultés ne concernent pas seulement les symptômes, et il n’est pas rare de devoir attendre pour obtenir un diagnostic. De plus, une fois le diagnostic posé, les traitements disponibles ne parviennent pas toujours à gérer efficacement la progression de la maladie ni à traiter les symptômes qui ont un impact sur la qualité de vie.^{7, 8, 9}  

Lorsque toutes ces difficultés sont associées les unes aux autres, il n’est pas surprenant que la CBP puisse avoir des conséquences importantes sur tous les aspects de la qualité de vie.^2,3 Par conséquent, la mesure de cet impact est rapidement devenue l’un des facteurs les plus importants pour évaluer la manière dont nous pouvons aider les personnes atteintes de CBP en facilitant l’amélioration des soins médicaux, en optimisant les résultats du traitement et en améliorant la vie quotidienne.¹⁰ 

Être parent avec la CBP : faire face à la maladie avec détermination et résilience  

Tandis que mes collègues et moi-même discutons avec ces personnes inspirantes vivant avec une maladie hépatique rare, écoutons leurs histoires et réfléchissons à la manière d’arrêter la progression de la maladie et d’améliorer leur qualité de vie, nous reconnaissons que l’impact de la CBP s’étend bien au-delà de la personne : il se répercute sur les familles. 

Sabrina est l’une de ces personnes sources d’inspiration, une mère et une grand-mère vivant avec la CBP. Lors d’une conversation avec Sabrina, elle nous a confié qu’elle « fonctionne à un niveau de douleur de trois à cinq tous les jours » et que chaque jour est différent selon la gravité de ses symptômes. Cependant, cela ne l’empêche pas de passer du temps avec sa famille et de faire les choses qu’elle aime le plus, et souligne que « Vous devez faire en sorte que chaque instant compte et je veux vivre pleinement ma vie pendant que je peux la vivre. Je veux vivre ces expériences avec ma famille. Je veux profiter de ces moments avec mes enfants et petits-enfants. Ne perdez pas espoir. » 

S’efforcer d’être le meilleur parent possible tout en vivant avec une maladie comme la CBP est une tâche colossale, et l’histoire de Sabrina trouve un écho auprès d’autres personnes qui vivent avec une maladie de longue durée, tout en élevant leurs enfants. Ce sont ces expériences et ces difficultés qui nous motivent chez Ipsen : nous sommes médecins et scientifiques, mais nous sommes avant tout des mères, des pères, des fils, des filles, des grands-parents, des petits-enfants, des frères et des sœurs et des amis profondément émus par l’histoire de Sabrina et celle d’autres personnes vivant avec une maladie hépatique rare. 

Au-delà du présent : envisager un avenir radieux avec la CBP 

Quand je pense à ce que les personnes atteintes de CBP doivent endurer au cours de leur vie, je prends conscience de l’énormité de la tâche qui reste à accomplir. Depuis près d’une décennie, les innovations dans le domaine de la CBP sont minimes, et nous avons besoin de traitements qui sont, non seulement, efficaces, mais qui permettent également de résoudre les problèmes associés à la vie des personnes vivant avec une maladie hépatique rare. Les innovations récentes ne peuvent être que bénéfiques et garantiront à chaque patient la possibilité d’optimiser les résultats thérapeutiques, de réduire le risque de progression de la maladie et de préserver sa qualité de vie. 

Chez Ipsen, nous sommes des gens ordinaires qui avons de grandes ambitions.  

Nous nous consacrons au développement de nouvelles options thérapeutiques transformatrices qui permettent à la fois de contrôler la progression de la maladie et de traiter les effets des symptômes d’une maladie hépatique rare. Nous avons pour mission de rendre ces traitements accessibles aux personnes qui en ont le plus besoin, au moment où elles en ont besoin.  

Je suis fier de faire partie d’une équipe qui agit pour conduire le changement attendu depuis longtemps dans le monde de l’innovation en matière de traitement. Nous ne nous arrêterons pas tant que nous aurons la possibilité de changer la vie de personnes comme Sabrina et les perspectives de toutes les personnes touchées par une maladie hépatique rare. 

Écoutez l’histoire de Sabrina sur sa lutte contre une maladie hépatique rare, ainsi que de nombreuses autres histoires inspirantes ici. 

Sandra Silvestri, M.D., Ph.D.

Vice-Présidente Exécutive, Directrice Médicale

Références

1. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
2. Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quality of Life: The UK-PBC National Study. Hepatol. 58: 273-283.
3. C Levy, et al. 2023. Understanding the Experience of Patients with Primary Biliary Cholangitis and Pruritus. Abstract presented at ISPOR, 7-11 May 2023, Boston.
4. Tanaka A. 2021. Current understanding of primary biliary cholangitis.Clin Mol Hepatol.27(1), pp. 1–21.
5. Chalifoux SL, et al. 2017. Extrahepatic Manifestations of Primary Biliary Cholangitis. Gut. 15;11(6):771-780.
6. Gungabissoon U, et al. 2022. Disease burden of primary biliary cholangitis and associated pruritus based on a cross-sectional US claims analysis. BMJ Open Gastroenterol. 9(1), p.e000857.
7. Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97.
8. Corpechot C, et al. 2011. Early primary biliary cirrhosis: biochemical response to treatment and prediction of long-term outcome. J Hepatol. 55:1361-7.
9. Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.
10. Gimenez-Lozano C, et al. 2022. Rare Diseases: Needs and Impact for Patients and Families: A Cross-Sectional Study in the Valencian Region, Spain. Int J Environ Res Public Health.19(16):10366.

À l’occasion de la Journée internationale des essais cliniques, nous avons rencontré Christelle Huguet, Vice-Présidente Exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement chez Ipsen, pour échanger sur la nécessité et le bénéfice d’intégrer la diversité de part et d’autre du processus de la recherche et du développement, tandis que nous poursuivons nos efforts pour accélérer l’innovation.

Bonjour Christelle, et bienvenue. Les inégalités en matière de santé constituent l’un des défis les plus urgents de notre époque dans le domaine de la santé publique. Comment l’amélioration de la diversité et de l’inclusion au sein de la recherche et du développement peut-elle contribuer à réduire ces disparités ?

Pour moi, l’équité en matière de santé signifie que tout le monde a accès à des traitements innovants à la fois sûrs et efficaces, quels que soient la situation géographique, l’origine ethnique, le genre, l’âge, le handicap, la langue ou toute autre particularité qui définissent cette personne. Pour parvenir à cette équité, les nouveaux traitements doivent être validés dans différentes catégories démographiques car les personnes appartenant à l’une ou à l’autre de ces catégories peuvent réagir différemment aux médicaments, pour des raisons génétiques, physiologiques et environnementales. Chez Ipsen, nous faisons des choix éclairés pour améliorer la diversité des essais cliniques, notamment en ce qui concerne le nombre et l’emplacement des sites d’essais cliniques. Malgré cela, certaines communautés, en particulier les communautés minoritaires ou marginalisées, restent sous-représentées en raison de nombreux obstacles qui les empêchent de participer. Nous pouvons faire de ce constat une opportunité, celle de contribuer à améliorer l’équité en santé en favorisant la diversité des essais cliniques. Nous devons également prendre du recul et reconnaître l’importance d’une plus grande diversité dans l’ensemble de l’écosystème des soins de la santé. Organismes communautaires, décideurs politiques, régulateurs, prestataires de soins de santé, chercheurs… nous avons tous un rôle à jouer.

La collaboration semble essentielle pour continuer de progresser. Comment, chez Ipsen, encourage-t-on la diversité et l’inclusion et quel est l’impact sur le processus de la R&D ?

Les équipes diversifiées apportent une grande variété de points de vue, de convictions et d’expériences, qui nourrissent une culture de la créativité, de l’innovation et de la responsabilité. Chez Ipsen, nous construisons notre portefeuille de produit en R&D exclusivement par l’innovation externe, une stratégie qui reconnaît l’importance de réunir les expertises variées de nos équipes R&D et des centres biotechnologiques et universitaires avec lesquels nous travaillons en partenariat.

Dans le cadre de la recherche, cette stratégie peut augmenter nos chances de réaliser de nouvelles découvertes scientifiques et nous aide à concevoir et mettre en œuvre des processus de développement robustes, éthiques et complets. Une représentation diversifiée permet de mieux comprendre les obstacles qui empêchent certains patients de participer aux essais cliniques, en intégrant une approche inclusive et sensible dans les protocoles et les processus de recrutement.

En parallèle, nous collaborons régulièrement avec des associations de patients pour mieux orienter nos programmes de développement. Ces associations, grâce à leur connaissance approfondie des communautés de patients, nous apportent de précieuses informations qui peuvent nous aider à lever les obstacles et ainsi agir en faveur d’une participation équitable aux études cliniques, pour tous les patients.

En fin de compte, nos efforts pour renforcer la diversité consistent tout d’abord à favoriser un environnement inclusif, dans lequel tous les individus se sentent bienvenus et respectés, et leurs contributions uniques sont encouragées. L’industrie pharmaceutique accomplit de grands progrès pour encourager la diversité. Mais le chemin est encore long, c’est pourquoi nous avons défini des objectifs clairs et concrets en matière de diversité et d’inclusion dans le cadre de notre engagement Génération Ipsen.

Quelles autres mesures ont été prises par Ipsen pour soutenir cette transformation et à quels défis êtes-vous confronté ?

Nous continuons d’élargir notre réseau de sites d’essais cliniques à d’autres pays. Nous allons également au-delà des grands centres, dans les endroits où l’accès aux soins de santé et aux leads cliniques est limité. Ipsen dispose actuellement du tout premier site d’essai en Chine pour étudier les traitements de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), ce qui nous aide à diversifier les données que nous collectons pour cette maladie ultra rare. Cependant, puisque nous nous concentrons sur les maladies rares et les indications de niche, chez Ipsen, nous sommes confrontés à des défis uniques pour améliorer la diversité des essais cliniques. Dans ce type d’essais, où le nombre de participants est limité, à mesure que nous introduisons une plus grande diversité de genres, d’âges, d’origines ethniques et de comorbidités, la qualité et la solidité des données collectées risquent d’être affectées par des abandons ou une faible participation (par exemple, dans le cas de sous- populations). Nous devons donc trouver le bon équilibre dans notre approche de diversité croissante, en conservant la capacité de tirer des conclusions claires et statistiquement significatives à partir des données. Nous risquons, autrement, de ne pas atteindre les critères d’évaluation principaux et, in fine, d’empêcher les patients d’accéder à un médicament qui pourrait changer le cours de leur vie. Les équipes d’Ipsen répondent à ces défis de plusieurs manières, notamment en repoussant les limites de la biostatistique pour traiter des données diverses, identifier de légères tendances et éviter les biais. Nous nous intéressons également de plus près à ce que nous mesurons et à optimiser les critères d’évaluation exploratoires secondaires pour bien comprendre les sous-populations. Finalement, si l’on constitue en premier lieu une équipe diversifiée, en donnant la priorité à l’inclusivité, le reste devrait suivre.

S’agissant des nouvelles exigences légales des autorités réglementaires américaines (FDA) visant à améliorer la diversité des essais cliniques, comment entendez-vous répondre à ces critères à l’avenir, chez Ipsen ?

Garantir la diversité des essais cliniques est non seulement nécessaire d’un point de vue scientifique, mais également primordial d’un point de vue éthique, et Ipsen s’engage à jouer pleinement son rôle. Au cours de l’année à venir, notre équipe R&D exercera un regard critique sur notre approche en matière de conception des essais, d’élaboration des protocoles, de recrutement des participants et d’analyse des données afin de définir une stratégie claire et pertinente qui nous donnera un cap pour continuer à favoriser une plus grande diversité dans nos essais.

Christelle Huguet

Vice-Présidente exécutive, Directrice de la Recherche et du Développement

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