« La fatigue est tellement différente de la fatigue ; je n’arrive pas à sortir du lit… ça change ma vie. »
– Wendy, atteinte de CBP
• La fatigue est une affection distincte et débilitante qui peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie1
• Elle accompagne souvent des maladies auto-immunes telles que la cholangite biliaire primitive (CBP), le lupus, la sclérose en plaques et d’autres maladies inflammatoires chroniques2
• Bien que la fatigue puisse souvent être soulagée par le repos ou le sommeil, la fatigue est une maladie chronique qui n’est pas améliorée par le repos1
• La fatigue est persistante, accablante et disproportionnée par rapport à l’activité. Elle affecte le fonctionnement physique, émotionnel et mental, interférant souvent avec la vie quotidienne2
La CBP est une maladie hépatique cholestatique, auto-immune, évolutive et rare, dont la prévalence augmente à l’échelle mondiale3
Auto-immune signifie que chez les personnes atteintes de CBP, un type de globule blanc présent dans le corps attaque et détruit progressivement les petits canaux biliaires du foie3
Les voies biliaires sont de minuscules tubes dans le foie qui aident à transporter la bile, un liquide contenant des acides biliaires qui décomposent les graisses et aident à éliminer les déchets du corps4
Lorsque les voies biliaires sont endommagées, la bile ne peut pas circuler correctement et commence à s’accumuler dans le foie, ce qui provoque un stress et des dommages aux cellules hépatiques3
Au fil du temps, le foie se cicatrise (fibrose) et, si la situation continue de s’aggraver, elle peut entraîner une cirrhose (graves lésions hépatiques) et même une insuffisance hépatique3
Et jusqu’à 20 % d’entre elles souffrent d’une fatigue sévère.
La fatigue n’est pas simplement un effet secondaire d’autres symptômes tels que le prurit.
Bien que le prurit puisse contribuer à l’expérience de la fatigue, les recherches montrent que les deux symptômes ne sont que faiblement corrélés7, indiquant que des mécanismes distincts sont impliqués.
Cela suggère que la fatigue peut s’améliorer de manière indépendante grâce à une intervention ciblée, renforçant ainsi son statut de maladie traitable.
La fatigue est cliniquement significative dans la CBP
La fatigue dans la CBP n’est pas liée au stade de la maladie ou à l’étendue des lésions hépatiques et peut même persister après une transplantation hépatique.8 Des études montrent que jusqu’à 37 % des personnes atteintes de CBP continuent de ressentir de la fatigue après une transplantation hépatique, ce qui en fait une affection qui nécessite une attention particulière.9
*La fatigue intense est une cause importante d’altération de la qualité de vie10
** La fatigue est évaluée à l’aide d’outils validés de résultats rapportés par les patients1
Bien que la fatigue soit courante chez les personnes atteintes de CBP, il existe désormais des preuves que certains traitements de la CBP peuvent améliorer la fatigue.7,9
Des techniques avancées d’imagerie cérébrale montrent des changements dans l’activité cérébrale et la connectivité associés à la fatigue chez les personnes atteintes de CBP.11
Des recherches récentes suggèrent que la fatigue dans la CBP est liée à une communication perturbée entre les zones cérébrales impliquées dans le contrôle moteur, le traitement sensoriel et la régulation émotionnelle.12
La fatigue peut avoir une série d’impacts physiques, émotionnels et cognitifs qui peuvent perturber profondément la qualité de vie:
Limite les mouvements et les fonctions quotidiennes12
Perturbe la qualité du sommeil, la mémoire et la concentration13
Anxiété, dépression, isolement14
Relations tendues et difficulté à conserver un emploi15
Jusqu’à 55 % des personnes atteintes de CBP et souffrant de fatigue sévère présentent des symptômes cognitifs cliniquement significatifs.14
Moins de 20 % des personnes atteintes de CBP et souffrant de fatigue sévère sont capables de travailler.16
« Parfois, il est difficile de passer une journée au travail… et cela a un impact sur votre vie sociale… même parler peut-être un effort lorsque vous luttez contre la fatigue. »
– Jo, vivant avec la CBP
La fatigue n’est pas seulement un symptôme : c’est un fardeau global et de grande portée qui a des répercussions qui s’étendent bien au-delà de l’individu.
Cela transfère souvent les responsabilités quotidiennes sur la famille et les soignants, ce qui entraîne une détresse émotionnelle et des difficultés financières.16,17
Cela peut également contribuer à une réduction de la participation au marché du travail et à une retraite anticipée.18,19
Jusqu’à 60 % des personnes atteintes de CBP signalent une perte de productivité
À mesure que les symptômes progressent, de nombreuses personnes ne peuvent plus se permettre les soins nécessaires pour leurs maladies chroniques ou de longue durée, comme la CBP. Ceci peut amener les proches à fournir des soins gratuits, ce qui peut entraîner une perte d’emploi et de salaire.17,18
Malgré sa prévalence et son impact, la fatigue reste mal gérée et souvent négligée dans les soins cliniques.8
Bien qu’il existe des outils validés et des seuils cliniques pour suivre la fatigue, ils ne sont pas systématiquement mis en œuvre dans la pratique,20 ce qui entraîne des occasions manquées de gestion.
Il existe un besoin crucial d’améliorer la reconnaissance, la mesure de routine et la communication ouverte autour de la fatigue dans la CBP, non seulement en tant que symptôme, mais en tant que condition fondamentale qui a un impact significatif sur la qualité de vie.
Le traitement doit aller au-delà de la biochimie du foie et s’attaquer à la fois à la progression de la maladie et au fardeau des symptômes, comme la fatigue. Les professionnels de la santé doivent voir et traiter la personne dans son ensemble, et pas seulement la maladie du foie.
Sandra Silvestri, d’Ipsen, a rencontré le Dr Laura Cristoferi, le Professeur Mark Swain et le Professeur David Jones pour explorer les dernières données probantes sur la prise en charge de la cholangite biliaire primitive (CBP), une maladie auto-immune rare. Lors de la discussion, les intervenants ont souligné l’importance d’approches de soins holistiques et individualisées, ainsi que de permettre aux patients de jouer un rôle actif dans la prise en charge de leur maladie. Ils ont également évoqué la nécessité de prendre en compte les symptômes les plus importants pour les patients afin d’améliorer leur pronostic et leur bien-être général.
Le parcours de chaque personne atteinte de CBP est unique. Si ralentir la progression de la maladie est une priorité, la gestion des symptômes est également primordiale pour les personnes atteintes de CBP, car ce sont souvent les aspects qui impactent le plus leur vie. Deux des symptômes les plus fréquents chez les personnes atteintes de CBP sont la fatigue et le prurit (démangeaisons).
La fatigue touche jusqu’à 80 % des personnes atteintes de CBP1, dont 20% la considèrent comme importante ou altérant leur qualité de vie2. En tant que symptôme distinct de la CBP, la fatigue peut considérablement altérer le fonctionnement quotidien, limiter l’activité physique et affecter le bien-être émotionnel, indépendamment du prurit. Elle nécessite donc une reconnaissance et une prise en charge spécifiques en tant que symptôme distinct de la CBP.
« Il est encourageant de constater l’évolution de la recherche, au point où l’on se demandent plus seulement si les personnes atteintes peuvent vivre longtemps avec leur maladie, mais plutôt si elles vivent réellement une bonne qualité de vie. » – Mark Swain, hépatologue à l’Université de Calgary, au Canada
L’amélioration des connaissances scientifiques sur les symptômes de la CBP et leur biologie a permis de reconnaître que la fatigue, autrefois simplement qualifiée de « fatigue », pourrait être liée à une voie biologique. À mesure que nous comprenons l’ensemble des symptômes et les mécanismes qui les sous-tendent, la prise en charge de la CBP peut devenir plus éclairée et adaptée à des besoins spécifiques.
Il est essentiel d’améliorer la compréhension de la CBP par les patients, et les professionnels de santé doivent prendre le temps d’expliquer les aspects clés de la maladie, comme le taux de phosphatases alcalines. Il est tout aussi important d’écouter attentivement et de valider le vécu des personnes atteintes de CBP. Ensemble, ces actions aident les personnes atteintes de CBP à se sentir plus autonomes et à jouer un rôle actif dans leurs soins et à collaborer avec leur équipe soignante pour gérer la CBP dont elles souffrent.
Notre compréhension de l’hétérogénéité de la CBP s’améliore, et il est clair que la prise en charge nécessite plus qu’une surveillance de routine. Elle exige une approche personnalisée et holistique qui va au-delà des résultats de laboratoire et se concentrer sur les symptômes les plus importants pour chaque personne atteinte de CBP.
Les six premiers mois de 2025 ont été exceptionnels pour Ipsen. Nous avons enregistré une forte croissance dans nos trois aires thérapeutiques — Maladies Rares, Oncologie et Neurosciences — illustrant la solidité de notre stratégie et l’engagement de nos équipes.
Nous avons également réalisé des avancées remarquables dans notre pipeline et notre portefeuille, avec de nouvelles autorisations et des actifs prometteurs entrant en développement clinique. Ces étapes clés témoignent de notre engagement constant en faveur de l’innovation et de l’impact sur les patients.
Le second semestre s’annonce tout aussi passionnant, avec des jalons majeurs attendus qui renforceront encore notre position et apporteront de nouveaux espoirs aux patients dans le monde entier.
Chez Ipsen, nous ne faisons pas que mettre en œuvre notre stratégie — nous transformons des vies. Car nous croyons que chacun mérite de vivre pleinement.
Joris est un garçon de sept ans et demi, plein de vie, dont le parcours a exigé beaucoup de force et espoir – de sa part comme de celle de ses proches. À seulement quatre semaines, Joris a commencé à présenter des symptômes inhabituels : vomissements, changements dans ses habitudes alimentaires, et des selles très pâles. Inquiète, sa mère, Maria, l’a emmené voir un pédiatre. Incapable d’identifier le problème, celui-ci les a orientés vers un hôpital spécialisé en hépatologie pédiatrique. Une prise de sang a révélé des valeurs hépatiques anormales, nécessitant une hospitalisation urgente pour approfondir le diagnostic.
Les médecins ont suspecté une atrésie des voies biliaires — une maladie du foie rare touchant les nourrissons, qui provoque une obstruction des canaux. Les symptômes incluent une jaunisse persistante, un foie durci, un abdomen gonflé, des selles claires et urine foncée, qui durent au-delà des deux premières semaines de vie.
Les médecins ont réalisé une intervention exploratoire : si le foie de Joris paraissait sain, certaines inquiétudes subsistaient.
« Je me sentais angoissée et je ne comprenais pas vraiment ce qui se passait. C’était très difficile en tant que mère. »
À trois mois, un examen crucial a confirmé le diagnostic : atrésie des voies biliaires. À cet âge, les médecins ont jugé qu’il était trop tard pour l’intervention de Kasai, une opération qui redirige la bile hors du foie. La seule chance de survie pour Joris était une greffe de foie.
Maria et son mari ont alors envisagé la possibilité de devenir donneurs vivants, et les tests ont confirmé que Maria était compatible.
Lorsque l’état de Joris s’est aggravé, ils ont pris la décision difficile mais nécessaire de procéder à la greffe. L’opération a eu lieu le 4 décembre et a été un succès. Mais des complications ont suivi : sa vésicule biliaire a été retirée et ses canaux biliaires ajustés, entraînant des difficultés post-opératoires. Des drains ont été nécessaires pendant un an pour soutenir sa guérison, mais il a fini par se rétablir.
Aujourd’hui, ses cicatrices – qu’il ne remarque même plus – racontent une histoire de résilience.Il croque la vie à pleines dents, réussit à l’école, adore nager et s’est découvert une passion pour le baseball. Son parcours, marqué par l’incertitude et la persévérance, a fait de lui un enfant fort et déterminé.
Maria repense à cette expérience avec gratitude — envers les progrès médicaux, le soutien de sa famille, et l’accès à l’information. Grâce à ses recherches, elle a mieux compris la maladie. Cette connaissance a atténué le choc du diagnostic et lui a permis de prendre des décisions éclairées, en toute confiance.
Une conférence téléphonique à destination des investisseurs et analystes se tiendra à 13:00 CET.
31 juillet 2025 – 1 mn de lecture
PARIS, FRANCE, 31 juillet 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY), groupe biopharmaceutique mondial de spécialité, présente aujourd’hui ses résultats financiers du premier semestre 2025.
La conférence téléphonique se tiendra le 31 juillet 2025 à 13:00 CET. Pour la session de questions-réponses (audio uniquement), veuillez rejoindre ici.
S’inscrireNous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Découvrez Ipsen en deux pages : nos produits et chiffres clés, nos objectifs et notre stratégie.
Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique, veuillez contacter: khalid.deojee@ipsen.com
À seulement neuf ans, Suzanne est une jeune fille brillante et créative qui aime danser, dessiner, explorer les bois et observer les oiseaux. Bien qu’elle soit atteinte du syndrome d’Alagille (SAG), une maladie génétique rare, elle profite de la vie avec enthousiasme et curiosité.
Le syndrome d’Alagille (SAG) affecte principalement le foie, mais peut également toucher d’autres organes, notamment le cœur, le cerveau, les os et les yeux.[i] Chez les bébés atteints du SAG à la naissance, le foie dispose de moins de voies biliaires, ce qui signifie que la bile et les toxines ne peuvent pas s’écouler normalement. Et, par conséquent, elles s’accumulent dans le corps, provoquant l’affection connue sous le nom de cholestase.[ii] Cette accumulation est responsable de l’un des symptômes les plus courants et les plus perturbants du SAG : le prurit ou les démangeaisons intenses.
« Cette maladie m’énerve et je veux juste qu’elle disparaisse, qu’elle ne fasse plus partie de mon corps. » – Suzanne
Peu de temps après sa naissance, la mère de Suzanne, Céline, pressentait que quelque chose n’allait pas. Malgré une grossesse et un accouchement qui se sont déroulés dans de bonnes conditions, Suzanne pleurait souvent et avait le teint jaune. Un commentaire fortuit d’un orthophoniste a confirmé les inquiétudes de Céline, conduisant à un diagnostic de SAG.
L’une des plus grandes difficultés à laquelle Suzanne a été confrontée était un prurit sévère, une démangeaison incessante, qui a commencé alors qu’elle n’avait que neuf mois. La perturbation était si intense que Céline devait souvent se lever plusieurs fois par nuit pour la réconforter, ce qui a entraîné des années d’épuisement et de tension émotionnelle pour toute la famille. Comme de nombreux aidants d’enfants atteints de maladies rares, Céline doit gérer les difficultés quotidiennes tout en maintenant l’équilibre entre les soins et les rythmes de la vie familiale.
« Je devais me lever presque toutes les nuits, voire plusieurs fois dans la nuit, pour la calmer et l’apaiser. Et c’était très difficile. Il fallait aussi que je puisse assurer la journée, et puis le fait de devoir se lever la nuit fatigue forcément, même si l’on est une maman aidante » – Céline
Aujourd’hui, grâce à des soins efficaces, Suzanne continue de prendre plaisir à ses activités quotidiennes. Les organisations de patients comme l’AMFE (Association Maladies du Foie depuis l’Enfance) ont également été une bouée de sauvetage pour toute la famille, offrant aux personnes qui vivent avec des maladies rares du foie, un soutien vital, un lien et une communauté.
Chez Ipsen, nous travaillons en étroite collaboration avec la communauté des personnes atteintes de maladies rares du foie pour comprendre ce qui est le plus important. En collaborant avec la communauté, nous nous efforçons de sensibiliser, de raccourcir le parcours jusqu’au diagnostic et de réduire le fardeau émotionnel et physique que les familles comme Céline et Suzanne doivent porter. Pour nous, il est primordial de contribuer à améliorer leur vie.
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L’Assemblée générale mixte 2025 d’Ipsen S.A. a eu lieu 21 mai 2025, à Paris, en France.
21 mai 2025 – 1 mn de lecture
Information réglementée
Le 21 mai, l’Assemblée générale a été filmée et retransmise en direct. Cliquez sur le lien pour visionner le replay.
Visionner le replay
Les résultats financiers du premier semestre ont été publiés le 16 avril 2025 à 7H00 et une conférence téléphonique a eu lieu à 14H00 CET.
16 avril 2025 – 0 mn de lecture
Croissance des ventes de 11,6% à taux de change constant1, ou 11,7% en données publiées, tirée par toutes les aires thérapeutiques, incluant une contribution croissante d’Iqirvo et de Bylvay. Soumission réglementaire à l’EMA2 de tovorafenib pour le gliome pédiatrique de bas grade. Confirmation des..
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com
Notre vision est d’être un groupe biopharmaceutique de taille moyenne leader au niveau mondial qui se concentre sur les médicaments transformateurs en oncologie, les maladies rares et les neurosciences.
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Si vous rencontrez des difficultés pour vous inscrire à la conférence téléphonique destinée aux investisseurs et analystes, veuillez nous écrire à l’adresse suivante : khalid.deojee@ipsen.com
Le professeur David Jones et la professeure Valérie McLin ont été rémunérés par Ipsen pour leur participation.
Les maladies cholestatiques rares du foie sont des pathologies qui peuvent toucher à la fois les enfants et les adultes. Trois d’entre elles — la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) et le syndrome d’Alagille (ALGS) — présentent des similitudes, mais sont uniques par leurs causes, leurs manifestations et les défis qu’elles posent aux patients et à leurs familles¹ ². Il est essentiel de comprendre ces maladies pour améliorer le diagnostic, le traitement et la prise en charge globale³.
La CBP est une maladie hépatique cholestatique rare et auto-immune dont la prévalence augmente dans le monde entier. Chez les personnes atteintes de CBP, l’organisme attaque et détruit progressivement les petites voies biliaires du foie³. En l’absence de traitement, l’accumulation de bile et de toxines (cholestase) peut entraîner des lésions hépatiques (cirrhose) et évoluer vers une insuffisance hépatique⁴ ⁵ ⁶.
L’accumulation de bile peut causer des lésions au foie, ainsi que des symptômes tels qu’une fatigue importante et de fortes démangeaisons. La CBP est souvent sous-diagnostiquée en raison de la subtilité de ses symptômes, ce qui rend la reconnaissance et l’intervention précoces essentielles à sa prise en charge⁷.
La CIFP, quant à elle, regroupe un ensemble de maladies génétiques rares dans lesquelles le foie a du mal à libérer les acides biliaires nécessaires à la digestion des graisses et des huiles. Cette accumulation de bile peut gravement endommager le foie et mener à une insuffisance hépatique⁸. Bien que la CIFP puisse se manifester plus tard dans la vie, elle apparaît généralement de façon plus agressive chez les nourrissons et les jeunes enfants⁹ ¹⁰.
L’ALGS est une maladie héréditaire pouvant affecter le foie, le cœur, le cerveau, les vaisseaux sanguins et les os¹¹ ¹² ¹³. Les enfants atteints ont souvent besoin d’un soutien nutritionnel et de consultations médicales fréquentes, ce qui a un impact sur leur scolarité et leur développement social¹⁴.
Malgré leurs différences, ces maladies partagent des caractéristiques importantes. Un symptôme clé chez tous les patients est le prurit (démangeaisons), qui peut être accablant, en particulier chez les enfants¹⁵ ¹⁶ ¹⁷. Pour les personnes vivant avec ces maladies, les démangeaisons dépassent largement une simple gêne : elles peuvent être omniprésentes, perturber la vie quotidienne et causer une détresse significative. De plus, la fatigue est un autre symptôme lourd de conséquences, notamment pour les personnes souffrant d’un épuisement profond affectant leur concentration et leurs interactions sociales.
Ipsen s’engage à sensibiliser davantage aux maladies cholestatiques rares du foie et à offrir des options thérapeutiques aux personnes concernées et à leurs familles. Les avancées de la recherche médicale permettent d’enrichir les possibilités de traitement et la gestion des symptômes¹⁸. Toutefois, la notoriété de ces pathologies reste faible dans les communautés de patients comme chez les professionnels de santé (PS), à l’échelle mondiale. Il est essentiel de favoriser le dialogue autour des symptômes pour aider les personnes concernées à mieux les comprendre, les gérer et obtenir un diagnostic dans les meilleurs délais. Une approche collaborative, centrée sur le patient, est essentielle pour la prise en charge de ces maladies complexes.
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Un article par Jennifer Schranz, Senior Vice President, Global Head Rare Diseases chez Ipsen
Dans les histoires de super-héros, on raconte parfois qu’en serrant du charbon avec une force incroyable, on peut créer un diamant parfait en quelques secondes. Bien sûr, ce n’est qu’un mythe ! En réalité, les diamants sont rares et mettent des millions d’années à se former sous des conditions spécifiques. Cette image me parle particulièrement quand on pense à l’innovation dans les maladies rares : un parcours difficile, long et minutieux pour transformer une découverte scientifique en un traitement qui peut potentiellement changer des vies.
Lors du congrès sur les médicaments orphelins et les maladies rares (ODRD), j’ai abordé les mythes et défis liés à l’innovation dans le domaine des maladies rares.
Plus encore, j’ai insisté sur la nécessité d’une collaboration accrue dans notre secteur pour garantir l’accès des personnes atteintes de maladies rares aux traitements dont elles ont un besoin urgent. Le développement de médicaments pour ces maladies est particulièrement complexe : populations de patients restreintes, critères cliniques incertains et recrutement lent. Mais d’autres obstacles existent au-delà du laboratoire : cadres réglementaires, politiques de prix et de remboursement qui ne prennent pas toujours en compte les défis uniques de la R&D dans les maladies rares.
Parmi les plus de 10 000 maladies rares identifiées, 95 % ne disposent toujours pas de traitement approuvé. i Pour les patients et leurs familles, chaque avancée représente bien plus qu’un simple traitement : c’est un espoir, une meilleure qualité de vie et davantage de temps auprès de leurs proches. Pourtant, des barrières financières et structurelles freinent l’innovation et limitent l’accès aux traitements. Sans approche proactive, trop de patients resteront sans solution.
La mise au point d’un médicament contre les maladies rares s’apparente à l’exploitation d’une mine de diamants: la nature peut créer quelque chose d’extraordinaire, mais l’extraire et le raffiner demande d’immenses efforts. De la même manière qu’une infime partie des diamants extraits est transformée en bijoux précieux, de nombreux candidats-médicaments prometteurs n’atteignent jamais les patients qui en ont besoin. Il est donc crucial de repenser notre manière de développer et d’évaluer ces traitements.
Pour offrir davantage de solutions aux personnes atteintes de maladies rares, nous devons transformer notre approche du développement des médicaments. Une approche au cas par cas pour chaque maladie n’est pas viable. À la place, nous devons innover dans trois domaines clés :
Dans tous ces domaines, la collaboration est essentielle. En renforçant les partenariats entre l’industrie, le monde académique, les associations de patients et les régulateurs, nous pouvons bâtir une vision commune pour l’innovation dans les maladies rares. Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) s’est fixé pour objectif de soutenir le développement de 1 000 nouveaux traitements d’ici 2027.ii Pour y parvenir, nous avons besoin d’investissements soutenus, d’incitations et d’une réflexion novatrice sur le développement et l’accès aux traitements.
Les incitations à la recherche sur les médicaments orphelins ont largement contribué à stimuler l’innovation dans ce domaine, favorisant l’investissement et la recherche sur ces pathologies. Ces dernières années, de nombreuses thérapies ont vu le jour, mais les évolutions réglementaires et économiques pourraient ralentir cet élan.
Un écosystème de recherche florissant n’est pas le fruit du hasard: il doit être cultivé avec soin. Si les incitations diminuent, nous risquons d’assister à un recul des programmes de recherche translationnelle, à un ralentissement des essais cliniques et à un affaiblissement des partenariats industriels. Et ce n’est pas seulement une question d’industrie pharmaceutique : il s’agit de garantir aux personnes atteintes de maladies rares l’espoir de nouveaux traitements.
Ce qui me motive avant tout, c’est d’avoir un impact concret sur la vie des personnes concernées – pas seulement en développant des traitements, mais en veillant à ce qu’elles y aient réellement accès. L’impact des maladies rares est immense, et nous ne pouvons pas nous permettre de ralentir le progrès.
Alors, quelle est la prochaine étape ? Créons ensemble un environnement qui favorise les avancées scientifiques et l’accès aux traitements. Comme les diamants, chaque nouvelle thérapie est le résultat de la pression, de la persévérance et des bonnes conditions. Assurons-nous que ces traitements rares et précieux parviennent aux patients qui en ont le plus besoin.
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