Imaginer plus pour les maladies rares : réflexions sur le chemin à parcourir

Un article de Josep Catlla, Vice-Président Exécutif, Directeur des Affaires Corporate.

« Chaque année, la Journée des maladies rares est pour moi un moment de profonde réflexion. C’est l’occasion de célébrer la résilience des personnes atteintes de maladies rares, d’écouter leurs histoires et de réaffirmer mon engagement personnel – et l’engagement collectif d’Ipsen – aux côtés de la communauté des maladies rares.

Le thème de la Journée des maladies rares de cette année, « Plus que vous ne pouvez imaginer », me fait penser aux défis complexes que doivent souvent relever les personnes qui vivent avec une maladie rare ou qui s’occupent d’un proche atteint d’une telle maladie. Pour beaucoup, le voyage commence par un diagnostic tardif qui peut prendre des années à être confirmé, ainsi que par des options de traitement limitées et des disparités dans l’accès aux soins. Ces obstacles ne se limitent pas à une seule maladie ou à une seule communauté : ils sont la réalité vécue par des millions de personnes dans le monde, qu’elles soient atteintes d’une maladie rare du foie, d’une maladie osseuse rare ou d’un cancer rare.

J’ai récemment eu le privilège d’écouter Francesca, la mère d’Eva Luna, une enfant atteinte de cholestase intrahépatique familiale primaire (PFIC), une maladie cholestatique rare du foie. Sa force et sa persévérance face aux difficultés quotidiennes me rappellent pourquoi nous faisons ce que nous faisons. Ce sont des histoires comme celle de Francesca – et celles de Roberta, Stephanie, Gill, Nadine et tant d’autres que j’ai entendues ces dernières semaines – qui nous inspirent chaque jour. Le courage dont ils font preuve en partageant leurs expériences et en prônant le changement nous incite à continuer à repousser les limites.

Chez Ipsen, nous croyons au pouvoir de l’écoute. Les patients et leurs familles sont les véritables experts de leur maladie, et leurs points de vue sont inestimables. Leurs expériences vécues ont façonné notre compréhension des maladies rares et, à leur tour, ont orienté nos priorités. Grâce à notre collaboration continue avec la communauté de la cholangite biliaire primitive (CBP), nous avons co-créé des mesures de résultats rapportés par les patients afin de mieux saisir l’impact de symptômes tels que la fatigue débilitante et les démangeaisons – des éléments de cette maladie hépatique rare qui sont trop souvent négligés dans les évaluations cliniques traditionnelles. En apprenant directement de la communauté des maladies rares, nous nous rappelons que l’empathie et la collaboration sont aussi vitales que l’innovation pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits.

Le soutien à la communauté des maladies rares exige plus que de la bonne volonté : il nécessite des améliorations significatives et systémiques. Des défis tels que les lacunes politiques, les retards dans l’accès aux thérapies et les disparités dans les options de traitement restent des domaines où des progrès sont nécessaires.
Ces derniers temps, nous constatons malheureusement des retards et des obstacles difficilement compréhensibles dans la mise à disposition de ces nouveaux médicaments pour les patients dans certains pays du monde. Lorsque les régulateurs internationaux les plus respectés (FDA et EMA) ont validé la sécurité et l’efficacité d’un nouveau médicament innovant, il est regrettable que certains trouvent des arguments supplémentaires pour retarder encore l’accès des patients aux nouveaux médicaments. Malheureusement, une maladie rare est un espace rare pour l’innovation et il faut beaucoup d’engagement, de ressources et de détermination pour des chercheurs comme ceux d’Ipsen, qui s’engagent pleinement à aller plus loin pour apporter de nouvelles thérapies dans des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits.

L’engagement d’Ipsen en faveur de l’innovation dans le domaine des maladies rares va au-delà de la mise au point de traitements ; il s’agit de créer un environnement plus favorable à l’innovation et aux soins dans le domaine des maladies rares. En tant que patients, défenseurs, décideurs et leaders de l’industrie, nous devons travailler ensemble pour faire en sorte que les besoins de la communauté des maladies rares soient prioritaires. Il ne s’agit pas seulement d’un défi, mais d’une opportunité de construire un avenir qui réponde à leurs attentes et les dépasse.

À la veille de la Journée des maladies rares de cette année, je souhaite à la communauté des maladies rares de l’espoir, du progrès et de la solidarité.

Un avenir où des personnes comme Luna, Roberta, Stephanie, Gill et Nadine, ainsi que leurs familles, recevront les soins, la compréhension et la dignité qu’elles méritent. Un avenir où les barrières sont levées et où le potentiel d’innovation qui change la vie est pleinement réalisé.

Le slogan « More Than You Can Imagine » (Plus que ce que vous pouvez imaginer) exprime l’essence de ce que nous recherchons.

À tous ceux qui vivent avec une maladie rare et à leurs proches : merci de nous inciter à repousser les limites chaque jour. Et à mes collègues, à mes pairs et à mes partenaires : rassemblons-nous pour réimaginer ce qui est possible, ensemble. Notre engagement en faveur des maladies rares est… rare. »

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