Combler le déficit d’innovation dans le domaine des maladies rares

Dans le cadre de la dernière édition du Forum européen de la santé de Gastein, Ipsen a organisé une session interactive de sensibilisation sur les défis inhérents au développement de traitements innovants contre les maladies rares et ultra-rares. 

Au cours des vingt dernières années, les politiques qui soutiennent la recherche et l’innovation dans les maladies rares ont favorisé de grands progrès et suscité de nouveaux espoirs parmi les 300 millions de personnes dans le monde souffrant d’une maladie rare. Les disparités en matière d’innovation entre les maladies rares et ultra-rares et les pathologies plus courantes restent toutefois importantes, et devraient encore se creuser si les leviers supportant la recherche et le développement venaient à reculer. 

Le processus de développement des traitements contre les maladies rares est un parcours semé d’embûches. Ces pathologies présentent des défis scientifiques et cliniques uniques, notamment des connaissances restreintes, un manque de parcours de diagnostic et de données d’histoire naturelle, et des populations de patients limitées. La mise au point de traitements exige à la fois des ressources substantielles, une passion inconditionnelle et une résilience à toute épreuve, non seulement de la part des chercheurs, mais également des professionnels de la santé, des patients, de leurs familles et des aidants, qui sont souvent activement impliqués dans le processus de développement. 

Malgré ces difficultés, nous nous attachons à la conviction profonde que c’est notre devoir en tant que société de répondre aux besoins des patients vivant avec une maladie rare, car il n’existe souvent que très peu, voire pas du tout, d’options thérapeutiques. 94% des maladies rares n’ont pas de traitement efficace. Pour stimuler les progrès dans ce domaine, des incitations à la recherche doivent être mises en place, qu’elles soient de nature économique, réglementaire ou juridique, pour encourager l’innovation et la collaboration entre tous les acteurs du système de santé. 

Chaque individu atteint d’une maladie rare a droit à la promesse d’une bonne santé, et nous tenons à contribuer à faire de cette promesse une réalité.