益普生达菲林®六月剂型获批，为国内中枢性性早熟治疗领域首个超长效剂型
2024年7月12日
2024年7月9日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布达菲林®（注射用双羟萘酸曲普瑞林）六月剂型经中国国家药品监督管理局正式批准，用于中枢性性早熟（central precocious puberty, CPP）治疗，成为截至发稿前目前国内首个且唯一获批用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型。
近年来，性早熟已成为仅次于肥胖的第二大儿童内分泌疾病。中枢性性早熟是性早熟中较为常见的一种，由于下丘脑‑垂体‑性腺轴功能提前启动、促性腺激素释放激素（GnRH）增加，导致女孩7.5岁前、男孩9岁前出现性发育1。长效的促性腺激素释放激素类药物（GnRHa）是国内外临床指南推荐的中枢性性早熟标准治疗药物。作为常用的GnRHa药物，达菲林®在全球范围内拥有38年临床应用历史。临床研究显示，双羟萘酸曲普瑞林六月剂型疗效与三月剂型疗效无明显差异2。达菲林®六月剂型为微粒剂型，具有长效持续释放的特性3，能够以一定的速率释放药物以维持有效血药浓度，减少给药次数4，有效减少患儿以及家属就医次数。
华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平教授表示：“中枢性性早熟一般需要2年以上的治疗疗程5，达菲林®六月超长效剂型为中枢性性早熟临床治疗提供了更为便捷的治疗方案，有助于改善患儿依从性，促进疾病规范化管理。一项国际多中心III期研究结果表明，达菲林®六月剂型使 93.2% 的患儿在 6 个月时达到青春期前的 LH 水平(LH激发值≤5IU/L)，12 个月时为 97.7%，从而延迟了患儿青春期临床体征的进展。六月剂型的给药耐受性良好，减少注射频率具有提高治疗依从性和提高患儿舒适度的潜在作用6。相较于短效制剂，长效缓释制剂可以实现数月的药物持续释放，患儿及家属只需每六个月来医院接受注射治疗及随访观察，有效减少注射次数和门诊时间，尽可能降低长期治疗给患儿及家属日常生活带来的不利影响。”
益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示：“秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会’的使命，益普生聚焦特药领域，致力于为患者提供创新的药物解决方案，满足患者未尽之需。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，益普生积极推动创新儿童药物加快在中国获批上市，早日惠及患者。随着国内首个用于中枢性性早熟治疗的超长效剂型正式获批，达菲林®六月剂型将提升长期治疗的便捷性，改善治疗依从性和满意度，为患儿及家属带来更多获益。”
关于益普生
益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。
我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，为100多个国家的患者提供药物。
益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问 ipsen.com.
关于益普生中国
益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。
益普生 – 有关前瞻性声明的警示说明
本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。“相信”、“期望”和“期待”等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站（www.ipsen.com）上集团的最新通用注册文件。
媒体联系
益普生中国
E-mail：ipsencn.communications@ipsen.com
1.中枢性性早熟诊断与治疗专家共识（2022）[J]. 中 华 儿 科 杂 志 , 2023, 61(1): 16-22. DOI: 10.3760/cma. j.
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3.丁源等. 中国药科大学学报，2020，51（4），433-440.
4.张芳等. 中国新药杂志，2013，22（5），547-555.
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6.Karen Klein et al,.J Pediatr Endocrinol Metab . 2016 Nov 1;29(11):1241-1248.
