{"id":388,"date":"2021-03-16T12:13:00","date_gmt":"2021-03-16T10:13:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ipsen.com\/canada\/press-releases\/health-canada-approves-increlex-first-and-only-recombinant-human-insulin-like-growth-factor-1-igf-1-therapy-in-canada-for-the-treatment-of-severe-growth-failure-associated-with-ultra-rare-con\/"},"modified":"2024-08-13T06:58:39","modified_gmt":"2024-08-13T04:58:39","slug":"sante-canada-approuve-increlexmd-la-premiere-et-seule-therapie-en-facteur-de-croissance-insulinomimetique-de-type-1-igf-1-humain-recombinant-au-canada-pour-le-traitement-du-retard-severe-de-croissa","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/www.ipsen.com\/canada\/fr\/press-releases\/sante-canada-approuve-increlexmd-la-premiere-et-seule-therapie-en-facteur-de-croissance-insulinomimetique-de-type-1-igf-1-humain-recombinant-au-canada-pour-le-traitement-du-retard-severe-de-croissa\/","title":{"rendered":"Sant\u00e9 Canada approuve INCRELEXMD, la premi\u00e8re et seule th\u00e9rapie en facteur de croissance insulinomim\u00e9tique de type 1 (IGF-1) humain recombinant au Canada pour le traitement du retard s\u00e9v\u00e8re de croissance associ\u00e9 \u00e0 une maladie extr\u00eamement rare touchant les enfants et les adolescents"},"content":{"rendered":"\n
MISSISSAUGA, ON,<\/strong> le 16 mars 2021 \/CNW\/ \u2013 Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. a annonc\u00e9 aujourd\u2019hui la disponibilit\u00e9 commerciale d\u2019INCRELEXMD<\/sup> (m\u00e9casermine) pour le traitement du retard de croissance chez les enfants et les adolescents de 2 \u00e0 18 ans atteints d\u2019une insuffisance primaire s\u00e9v\u00e8re en facteur de croissance insulinomim\u00e9tique de type 1 (IGF-1) (d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1) confirm\u00e9e, apr\u00e8s son approbation par Sant\u00e9 Canada en d\u00e9cembre 20201<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n INCRELEXMD<\/sup> est la premi\u00e8re et la seule th\u00e9rapie recombinante d\u2019IGF-1 approuv\u00e9e au Canada pour les enfants et les adolescents atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1, une maladie extr\u00eamement rare qui affecte la croissance de moins de cinq personnes sur 10 000 dans le monde2<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n \u00ab Jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent, il n\u2019y avait pas de traitement pour les enfants et les adolescents atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 au Canada; nous pouvons maintenant en faire plus pour aider les patients \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 la Dre Cheri Deal, ancien directeur de l\u2019endocronologie p\u00e9diatrique et du diab\u00e8te au CHU Sainte-Justine. \u00ab L\u2019\u00e9tablissement d\u2019un diagnostic pr\u00e9cis peut \u00eatre complexe et peut n\u00e9cessiter plusieurs visites chez divers m\u00e9decins avant qu\u2019un trouble de petite taille soit diagnostiqu\u00e9. Il est essentiel que nous examinions les enfants au bas de la courbe de croissance et que nous \u00e9tablissions rapidement un diagnostic, car le traitement est inefficace une fois que le cartilage de conjugaison se ferme. INCRELEXMD<\/sup> marque une \u00e9tape importante qui donne de l\u2019espoir aux familles dont un enfant ou adolescent a re\u00e7u un diagnostic d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1. \u00bb<\/p>\n\n\n\n L\u2019approbation d\u2019INCRELEXMD<\/sup> par Sant\u00e9 Canada \u00e9tait fond\u00e9e sur les r\u00e9sultats d\u2019une \u00e9tude clinique men\u00e9e aupr\u00e8s de 81 patients atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 jamais trait\u00e9s auparavant. Son principal crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation de l\u2019efficacit\u00e9 \u00e9tait la vitesse de croissance qu\u2019on comparait \u00e0 la vitesse d\u2019avant le traitement3<\/sup>. L\u2019\u00e9tude a d\u00e9montr\u00e9 que le traitement INCRELEXMD<\/sup> \u00e0 long terme a entra\u00een\u00e9 une augmentation soutenue de la vitesse de croissance par rapport \u00e0 la vitesse d\u2019avant le traitement pendant une p\u00e9riode allant jusqu\u2019\u00e0 huit ans, la plus forte r\u00e9ponse ayant \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e au cours de la premi\u00e8re ann\u00e9e4<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n L\u2019IGF-1 est une hormone cruciale pour la croissance des os et des muscles qui est normalement produite par le corps5<\/sup>. En tant que forme synth\u00e9tique de l\u2019IGF-1, INCRELEXMD<\/sup> stimule la croissance staturale chez les enfants qui pr\u00e9sentent un d\u00e9ficit en IGF-1, ce qui favorise la croissance6<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n \u00ab Nous sommes tr\u00e8s heureux qu\u2019INCRELEXMD<\/sup> ait re\u00e7u l\u2019approbation de Sant\u00e9 Canada, ce qui est une excellente nouvelle pour la communaut\u00e9 de gens touch\u00e9s par le d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Ed Dybka, directeur g\u00e9n\u00e9ral, Ipsen Biopharmaceuticals Canada. \u00ab Notre mission est de donner de l\u2019espoir aux personnes atteintes de maladies graves et difficiles \u00e0 traiter, quel que soit le nombre de patients, et c\u2019est pourquoi Ipsen est fi\u00e8re de mettre INCRELEXMD<\/sup> \u00e0 la disposition des enfants et des adolescents canadiens atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 qui auparavant n\u2019avaient acc\u00e8s \u00e0 aucun traitement. Les patients \u00e9tant au c\u0153ur de tout ce que nous faisons, l\u2019approbation d\u2019INCRELEXMD<\/sup> est un exemple de notre engagement \u00e0 r\u00e9pondre aux besoins des Canadiens atteints de maladies rares et graves et de notre volont\u00e9 \u00e0 fournir de nouvelles th\u00e9rapies \u00e0 la communaut\u00e9 de gens touch\u00e9s par des maladies rares. \u00bb<\/p>\n\n\n\n \u00c0 propos du d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1<\/strong><\/p>\n\n\n\n Un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 se d\u00e9finit comme suit : score en \u00e9cart type de la taille \u2264 \u2013 3,0; taux d\u2019IGF-1 initial inf\u00e9rieur au 2,5e<\/sup> centile pour l\u2019\u00e2ge et le sexe; hormone de croissance en suffisance; exclusion des formes secondaires de d\u00e9ficit en IGF-1, li\u00e9es par exemple \u00e0 une malnutrition, un hypopituitarisme, une hypothyro\u00efdie, ou un traitement chronique par des st\u00e9ro\u00efdes anti-inflammatoires \u00e0 dose pharmacologique7<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n Les enfants atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 pr\u00e9sentent des niveaux anormalement bas d\u2019IGF-1, une hormone produite principalement dans le foie. L\u2019IGF-1 r\u00e9gule la croissance en affectant le d\u00e9veloppement des tissus du corps tels que le cartilage de conjugaison des os8<\/sup>. Un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 est un retard de croissance et peut \u00eatre associ\u00e9e \u00e0 des anomalies m\u00e9taboliques et dysmorphiques dont la gravit\u00e9 peut varier en fonction du probl\u00e8me g\u00e9n\u00e9tique sous-jacent9<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n Le d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 inclut les patients ayant des mutations du g\u00e8ne du r\u00e9cepteur de l\u2019hormone de croissance (GHR)\/syndrome de Laron, des alt\u00e9rations de la voie de transmission du signal post-GHR ou des d\u00e9fauts du g\u00e8ne de l\u2019IGF-1. Ils n\u2019ont pas de d\u00e9ficit en hormone de croissance et on ne peut par cons\u00e9quent pas s\u2019attendre \u00e0 ce qu\u2019ils r\u00e9pondent ad\u00e9quatement au traitement par hormone de croissance exog\u00e8ne10<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n La petite taille se d\u00e9finit comme une taille de plus de deux \u00e9carts types sous la moyenne pour l\u2019\u00e2ge11<\/sup>. Les \u00e9tudes montrent que, comparativement \u00e0 ceux de taille normale, les enfants de petite taille ont une moins bonne qualit\u00e9 de vie sur le plan de la sant\u00e912<\/sup>. Leur taille peut avoir une incidence sur leurs relations sociales, leur estime de soi et leur fonction cognitive13<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n \u00c0 propos d\u2019INCRELEX<\/strong>MD<\/sup><\/p>\n\n\n\n INCRELEXMD<\/sup> (m\u00e9casermine) est indiqu\u00e9 pour le traitement des retards de croissance chez les enfants et les adolescents de 2 \u00e0 18 ans atteints d\u2019un d\u00e9ficit primaire s\u00e9v\u00e8re en IGF-1 confirm\u00e9e14<\/sup>. INCRELEXMD<\/sup> est administr\u00e9 par injection sous-cutan\u00e9e15<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n Les effets ind\u00e9sirables les plus fr\u00e9quemment signal\u00e9s sont l\u2019hypoglyc\u00e9mie, l\u2019hypersensibilit\u00e9, l\u2019hypertrophie au niveau du site d\u2019injection, les maux de t\u00eate et les ronflements. L\u2019hypoglyc\u00e9mie \u00e9tait l\u2019effet ind\u00e9sirable le plus fr\u00e9quemment signal\u00e916<\/sup>. Il y a un risque accru de n\u00e9oplasie b\u00e9nigne et maligne chez les enfants et les adolescents trait\u00e9s par INCRELEXMD<\/sup>, puisque l\u2019IGF-1 joue un r\u00f4le dans l\u2019apparition et la progression des tumeurs b\u00e9nignes et malignes17<\/sup>. INCRELEXMD<\/sup> est contre-indiqu\u00e9 en cas de n\u00e9oplasie active ou suspect\u00e9e, ou si les enfants ou adolescents sont atteints d\u2019une maladie ou ont des ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux qui augmentent le risque de n\u00e9oplasie b\u00e9nigne ou maligne18<\/sup>.<\/p>\n\n\n\n \u00c0 propos d\u2019Ipsen en Am\u00e9rique du Nord<\/strong><\/p>\n\n\n\n Ipsen (Euronext: IPN; ADR: est une entreprise biopharmaceutique mondiale centr\u00e9e sur l\u2019innovation et les soins sp\u00e9cialis\u00e9s. L\u2019entreprise d\u00e9veloppe et commercialise des m\u00e9dicaments novateurs dans trois\u00a0secteurs th\u00e9rapeutiques cl\u00e9s\u00a0: l\u2019oncologie, les neurosciences et les maladies rares. Chez Ipsen, nous concentrons nos ressources, nos investissements et notre \u00e9nergie sur la d\u00e9couverte, le d\u00e9veloppement et la commercialisation de nouvelles options th\u00e9rapeutiques pour donner espoir aux patients qui sont aux prises avec une maladie difficile \u00e0 traiter. En Am\u00e9rique du Nord, Ipsen exerce ses activit\u00e9s \u00e0 Cambridge, au Massachusetts, soit l\u2019un des trois centres mondiaux de l\u2019entreprise. \u00c9tablie au c\u0153ur de Kendall\u00a0Square, notre branche biopharmaceutique enti\u00e8rement int\u00e9gr\u00e9e comprend des activit\u00e9s commerciales, de recherche et d\u00e9veloppement, de fabrication, et d\u2019innovation et de partenariat externes mondiaux. Avec Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc., notre si\u00e8ge social canadien situ\u00e9 \u00e0 Mississauga, en Ontario, et d\u2019autres sites, Ipsen emploie environ 600\u00a0employ\u00e9s en Am\u00e9rique du Nord. Pour obtenir de plus amples renseignements, visitez\u00a0www.ipsenus.com<\/strong><\/a>\u00a0ou\u00a0www.ipsen.ca<\/strong><\/a>.<\/p>\n\n\n\n \u00c9nonc\u00e9s prospectifs d\u2019Ipsen<\/strong><\/p>\n\n\n\n Les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, les objectifs et les cibles mentionn\u00e9s aux pr\u00e9sentes se fondent sur la strat\u00e9gie de gestion, la vision et les hypoth\u00e8ses de l\u2019entreprise. Ces \u00e9nonc\u00e9s comportent des risques connus et inconnus et des incertitudes qui pourraient faire varier consid\u00e9rablement les r\u00e9sultats, la performance ou les \u00e9v\u00e9nements r\u00e9els par rapport \u00e0 ceux qui sont envisag\u00e9s aux pr\u00e9sentes. Tous ces risques pourraient nuire \u00e0 la capacit\u00e9 future de l\u2019entreprise d\u2019atteindre ses cibles financi\u00e8res, lesquelles ont \u00e9t\u00e9 \u00e9tablies en tenant compte de conditions macro\u00e9conomiques raisonnables bas\u00e9es sur les donn\u00e9es actuellement disponibles. L\u2019emploi des verbes \u00ab\u00a0croire\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0pr\u00e9voir\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0devoir\u00a0\u00bb et d\u2019autres verbes du genre vise \u00e0 faire ressortir les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, y compris les attentes de l\u2019entreprise concernant les \u00e9v\u00e9nements futurs, notamment les d\u00e9clarations et les d\u00e9p\u00f4ts r\u00e9glementaires, ainsi que les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude ou d\u2019autres \u00e9tudes. De plus, les cibles d\u00e9crites dans le pr\u00e9sent document ont \u00e9t\u00e9 \u00e9tablies sans qu\u2019il soit tenu compte des hypoth\u00e8ses de croissance externe et des acquisitions possibles dans l\u2019avenir, des facteurs susceptibles d\u2019influencer ces param\u00e8tres. Ces objectifs se fondent sur les donn\u00e9es et les hypoth\u00e8ses jug\u00e9es raisonnables par l\u2019entreprise. Ces cibles d\u00e9pendent des conditions ou facteurs susceptibles de survenir dans l\u2019avenir, et non pas des donn\u00e9es historiques exclusivement. Les r\u00e9sultats r\u00e9els peuvent s\u2019\u00e9carter consid\u00e9rablement de ces cibles, compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques et de certaines incertitudes, notamment du fait qu\u2019un produit prometteur au d\u00e9but de la phase de d\u00e9veloppement ou des essais cliniques pourrait ne jamais \u00eatre mis sur le march\u00e9 ni atteindre ses cibles commerciales, notamment pour des raisons li\u00e9es \u00e0 la r\u00e9glementation ou \u00e0 la concurrence. L\u2019entreprise devra, ou pourrait devoir, affronter la concurrence des produits g\u00e9n\u00e9riques, ce qui pourrait se traduire par une r\u00e9duction de la part de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et d\u00e9veloppement se divise en plusieurs \u00e9tapes, chacune comportant un risque d\u2019\u00e9chec important quant \u00e0 l\u2019atteinte des objectifs qui forcerait l\u2019entreprise \u00e0 abandonner les efforts d\u00e9ploy\u00e9s \u00e0 l\u2019\u00e9gard d\u2019un produit pour lequel elle aura investi des sommes importantes. Par cons\u00e9quent, l\u2019entreprise ne peut \u00eatre certaine que les r\u00e9sultats favorables obtenus au cours des essais pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s par la suite au cours des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats des essais cliniques seront suffisants pour d\u00e9montrer l\u2019innocuit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du produit en question. Rien ne garantit qu\u2019un produit obtiendra les approbations r\u00e9glementaires n\u00e9cessaires ou qu\u2019il se r\u00e9v\u00e9lera \u00eatre un succ\u00e8s commercial. Si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes se r\u00e9v\u00e8lent impr\u00e9cises ou si les risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent, les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient diff\u00e9rer consid\u00e9rablement de ceux qui auront \u00e9t\u00e9 pr\u00e9cis\u00e9s dans les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs. Parmi les autres risques et incertitudes, mentionnons notamment, sans toutefois s\u2019y limiter\u00a0: la situation g\u00e9n\u00e9rale de l\u2019industrie et la concurrence; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris la fluctuation des taux d\u2019int\u00e9r\u00eat et des taux de change; les cons\u00e9quences de six r\u00e9glementations applicables \u00e0 l\u2019industrie pharmaceutique et lois relatives aux soins de sant\u00e9; les tendances mondiales quant \u00e0 la limitation des co\u00fbts de soins de sant\u00e9; les progr\u00e8s technologiques, les nouveaux produits et les brevets de la concurrence; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux produits, y compris l\u2019obtention des approbations r\u00e9glementaires; la capacit\u00e9 de l\u2019entreprise \u00e0 pr\u00e9dire avec pr\u00e9cision les conditions de march\u00e9; les probl\u00e8mes ou retards imputables \u00e0 la fabrication; l\u2019instabilit\u00e9 financi\u00e8re des \u00e9conomies internationales et les risques pays; l\u2019efficacit\u00e9 des brevets de l\u2019entreprise et d\u2019autres protections pour les produits novateurs; l\u2019exposition \u00e0 des litiges, notamment pour les brevets et la r\u00e9glementation. L\u2019entreprise d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la mise en march\u00e9 de certains de ses produits qui sont susceptibles de g\u00e9n\u00e9rer des redevances; ces partenaires pourraient adopter des comportements qui pourraient nuire aux activit\u00e9s et aux r\u00e9sultats financiers de l\u2019entreprise. L\u2019entreprise ne peut avoir la certitude que ses partenaires s\u2019acquitteront de leurs obligations. Il se peut qu\u2019elle ne r\u00e9ussisse \u00e0 tirer aucun avantage de ces ententes. En cas de d\u00e9faut de l\u2019un des partenaires de l\u2019entreprise, les revenus pourraient \u00eatre moins importants que pr\u00e9vu. Pareilles situations pourraient avoir des cons\u00e9quences n\u00e9gatives sur les activit\u00e9s commerciales, la situation financi\u00e8re ou la performance de l\u2019entreprise. L\u2019entreprise nie express\u00e9ment toute obligation ou tout engagement d\u2019actualiser ou de r\u00e9viser les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, les cibles ou les pr\u00e9visions contenues dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 de presse pour tenir compte de changements survenus dans les faits, les conditions, les hypoth\u00e8ses ou les circonstances sur lesquels s\u2019appuient ces \u00e9nonc\u00e9s, \u00e0 moins que la loi applicable ne l\u2019exige. Les activit\u00e9s commerciales de l\u2019entreprise sont influenc\u00e9es par les facteurs de risque d\u00e9crits dans les documents d\u2019inscription d\u00e9pos\u00e9s aupr\u00e8s de l\u2019Autorit\u00e9 des march\u00e9s financiers de France. Les risques et incertitudes \u00e9nonc\u00e9s ne sont pas exhaustifs et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 consulter le document d\u2019inscription universel de 2019 de l\u2019entreprise disponible sur son site internet (www.ipsen.com<\/strong><\/a>).<\/p>\n\n\n\n Renseignements suppl\u00e9mentaires\u00a0:<\/strong><\/p>\n\n\n\n