• La lettre de réponse complète fait suite à la précédente demande de la FDA d’informations supplémentaires sur les données des essais cliniques évaluant le palovarotène.
• Ipsen prévoit de répondre à cette demande au premier trimestre 2023.

PARIS, FRANCE, le 23 décembre 2022 — Les  autorités réglementaires américaines (FDA) ont publié une lettre de réponse complète concernant la demande d’approbation du palovarotène, un traitement expérimental visant à diminuer la formation osseuse en dehors du système squelettique normal (ossification hétérotopique) chez les personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La lettre de réponse complète fait suite à la précédente demande de la FDA d’informations complémentaires, qui a été communiquée à Ipsen en octobre, ce n’est pas une demande de données supplémentaires sur l’efficacité et la tolérance du traitement au-delà du champ des études existantes. Ipsen prévoit de répondre à cette demande au premier trimestre 2023 et anticipe une période de revue de six mois par la FDA. La FDA n’a pas encore annoncé de nouvelle date de réunion éventuelle du Comité consultatif sur les traitements des maladies endocriniennes et métaboliques pour le médicament expérimental palovarotène.

« Bien que cette demande prolonge la période d’examen de la demande d’approbation du palovarotène, nous continuons à travailler avec la FDA pour lui fournir les informations demandées et restons convaincus que le palovarotène expérimental peut constituer une solution thérapeutique innovante pour réduire la formation osseuse en dehors du système squelettique normalafin de ralentir la progression de la FOP, » a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement. « Actuellement, les personnes vivant avec la FOP aux États-Unis ne disposent d’aucune option de traitement approuvée pour ralentir la progression de la maladie. Face à ce constat, nous continuons de tout mettre en œuvre pour mener à bien notre quête d’apporter une option de traitement aux patients atteints de cette maladie. »

La FOP est une maladie ultra-rare qui provoque une formation osseuse continue et permanente dans les tissus mous et conjonctifs, comme les muscles, les tendons et les ligaments. Elle est également connue sous le nom d’ossification hétérotopique ou OH.¹ Comme la matière osseuse s’accumule continuellement dans les articulations et d’autres zones du corps au fil du temps, avec des épisodes de poussée provoquant une accélération soudaine de la formation osseuse, la FOP restreint considérablement la mobilité et la fonction corporelle du patient atteint.² La FOP impacte le quotidien de près de 400 personnes aux États-Unis et de 900 personnes dans le monde.³ En raison d’une formation osseuse anormale pendant l’enfance et au début de l’âge adulte, les personnes vivant avec la FOP peuvent perdre définitivement la mobilité du cou, du dos, des épaules, de la poitrine, des jambes et de leurs bras au niveau des articulations⁴. En l’absence de traitement ayant pour effet de modifier l’évolution de la maladie, les soins palliatifs demeurent la seule option de traitement. L’espérance de vie médiane est de 56 ans, avec un décès prématuré causé par la formation de matière osseuse autour de la cage thoracique qui provoque des problèmes respiratoires et une défaillance cardiorespiratoire².

À propos du palovarotène 

Le palovarotène est autorisé chez les patients éligibles au Canada et aux Émirats arabes unis, où il est commercialisé sous le nom de Sohonos^TM (capsules de palovarotène).⁴ Plusieurs autorités réglementaires examinent actuellement le médicament expérimental palovarotène pour approbation.

À propos d’Ipsen 

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De plus, les prévisions mentionnées dans ce document sont établies en dehors d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles. 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1. Kaplan FS, et al. « The medical management of fibrodysplasia ossificans progressiva: current treatment considerations ». Proc Intl Clin Council FOP 1:1-111, 2019.
2. Pignolo, RJ et al. Bone. 2020; 134:115274.
3. Liljesthröm M, Pignolo RJ, Kaplan FS. Epidemiology of the Global Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Community. J Rare Dis Res Treat. (2020) 5(2): 31-36
4. Communiqué de presse Ipsen du 24 janvier 2022. Disponible à l’adresse https://www.ipsen.com/fr/press-releases/sante-canada-approuve-le-medicament-sohonos-dipsen-capsules-de-palovarotene-qui-devient-le-premier-traitement-approuve-contre-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive/

Pièce jointe

• Ipsen-Palovarotene-FDA-CRL-Communique-de-presse-12-2022